BIOOCUS ဆေးဘက်ဆိုင်ရာအဖွဲ့၏ Dual CD19/BCMA CAR-T ကုထုံးသည် ခံနိုင်ရည်မရှိသော Myasthenia Gravis ရောဂါတွင် မျှော်လင့်ချက်ကောင်းသော ရလဒ်များကို ပေးစွမ်းသည်- ငယ်ရွယ်သော လူနာတစ်ဦး၏ ခရီး

Myasthenia Gravis (MG) သည် နာတာရှည် ကိုယ်ခံအားစနစ် ကြွက်သားနှင့် အာရုံကြောဆိုင်ရာ ရောဂါတစ်မျိုးဖြစ်ပြီး ကိုယ်ခံအားစနစ် တုံ့ပြန်မှု (အဓိကအားဖြင့် anti-acetylcholine receptor antibodies, AchRAb) သည် အာရုံကြော-ကြွက်သား ဆက်သွယ်မှုကို ထိခိုက်စေပြီး အားနည်းခြင်း၊ ပါးစောင်အတွင်း အစာမျိုချရခက်ခဲခြင်း၊ အစာမျိုချရခက်ခဲခြင်းနှင့် ပြင်းထန်သော အခြေအနေများတွင် အသက်အန္တရာယ်ရှိသော အသက်ရှူလမ်းကြောင်းဆိုင်ရာ ချို့ယွင်းခြင်းတို့ကို ဖြစ်စေသည်။ ရိုးရာ ကိုယ်ခံအား နှိမ်နင်းဆေးများ၊ IVIG၊ FcRn inhibitors သို့မဟုတ် complement inhibitors များကို မတုံ့ပြန်သော MG ရောဂါရှိသော လူနာများအတွက် ကုသမှုရွေးချယ်စရာများသည် ယခုအချိန်အထိ အကန့်အသတ်ရှိသည်။

BIOOCUS Medical Group ရဲ့ dual-target CD19/BCMA CAR-T ကုထုံးဟာ autoantibody ထုတ်လုပ်မှုအတွက် တာဝန်ရှိတဲ့ ရောဂါဖြစ်စေတဲ့ B ဆဲလ်တွေနဲ့ plasma ဆဲလ်တွေကို တိကျစွာ ဖယ်ရှားပေးတဲ့ 획기적인 autologous cell therapy ကို ကိုယ်စားပြုပါတယ်။ ဒီ dual-target ချဉ်းကပ်မှုဟာ autoimmune response ရဲ့ cellular နဲ့ humoral အစိတ်အပိုင်း နှစ်ခုလုံးကို ကိုင်တွယ်ဖြေရှင်းခြင်းအားဖြင့် နက်ရှိုင်းပြီး ရေရှည်တည်တံ့တဲ့ ရောဂါသက်သာမှုအတွက် အလားအလာကို ပေးစွမ်းပါတယ်။

ကိုယ်စားပြုဖြစ်ရပ်တစ်ခုက ကုထုံး၏အလားအလာကို မီးမောင်းထိုးပြနေသည်။ LYN ဟုရည်ညွှန်းသော အသက် ၂၀ အရွယ် အမျိုးသမီးလူနာတစ်ဦးသည် ပြန်လည်ကောင်းမွန်လာခြင်းမရှိသော Myasthenia Gravis (CNGIIIa၊ AchRAb-positive) နှင့် ခွဲစိတ်မှုပြီးနောက် B3-type thymoma/thymic hyperplasia ရှိကြောင်း ရောဂါရှာဖွေတွေ့ရှိခဲ့သည်။ သူမတွင် အရိုးပွရောဂါ၊ ပေါင်နှစ်ဖက်စလုံး၏ဦးခေါင်းနှင့် ဘယ်ဘက် proximal tibial avascular necrosis နှင့် သံဓာတ်ချို့တဲ့သွေးအားနည်းရောဂါ အပါအဝင် တွဲဖက်ရောဂါများလည်း ရှိသည်။ ၂၀၁၉ မှ ၂၀၂၅ ခုနှစ်အထိ ကုသမှုများစွာရှိခဲ့သော်လည်း (မြင့်မားသောဆေးပမာဏရှိသော စတီးရွိုက်များနှင့် azathioprine၊ tacrolimus၊ cyclosporine၊ ထပ်ခါတလဲလဲ IVIG၊ efgartigimod၊ eculizumab နှင့် telitacicept နှင့် rituximab (500 mg) အပါအဝင်) ကုသမှုများရှိခဲ့သော်လည်း သူမ၏အခြေအနေမှာ ထိန်းချုပ်၍မရခဲ့ပေ။

၂၀၂၅ ခုနှစ်၊ နိုဝင်ဘာလတွင် CAR-T ပရိုတိုကောကို စတင်ခဲ့ပြီး cyclosporine ကို ရပ်ဆိုင်းခဲ့သည်။ Peripheral blood mononuclear ဆဲလ်များကို ၂၀၂၅ ခုနှစ်၊ ဒီဇင်ဘာလ ၁ ရက်နေ့တွင် စုဆောင်းခဲ့သည်။ ၂၀၂၅ ခုနှစ်၊ ဒီဇင်ဘာလ ၁၅ ရက်နေ့တွင် သူမသည် CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) နှင့် BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) တို့ကို ထိုးသွင်းခဲ့သည်။ ထိုးသွင်းပြီးနောက် ဘေးထွက်ဆိုးကျိုးများကို မတွေ့ရှိရပါ။

၂၀၂၆ ခုနှစ် မတ်လတွင်၊ နောက်ဆက်တွဲ အကဲဖြတ်မှုများသည် in-vivo CAR-T တိုးချဲ့မှုကို လျင်မြန်စွာ ပြသခဲ့ပြီး၊ ၁၀ ရက်မြောက်နေ့တွင် CD19 CAR-T အမြင့်ဆုံး (၇.၆၂%၊ ၄.၆၂၂×၁၀⁷/L) နှင့် ၁၀ ရက်မြောက်နေ့တွင် BCMA CAR-T (၁၇.၁၇%၊ ၁.၀၄၁၄×၁၀⁸/L) ဖြင့် ၃ လအထိ ကြာရှည်ခဲ့သည်။ ဓာတ်ခွဲခန်း တိုးတက်မှုများတွင် AchRAb အဆင့်နှင့် စုစုပေါင်း B-lymphocyte အရေအတွက် သိသိသာသာ လျော့ကျသွားခြင်း၊ သွေးပမာဏ တည်ငြိမ်ခြင်း၊ အသည်းနှင့် ကျောက်ကပ် လုပ်ဆောင်ချက်တို့ ပါဝင်သည်။ ဆေးပညာအရ၊ Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) နှင့် Activities of Daily Living (ADL) ရမှတ်များတွင် သိသာထင်ရှားသော တိုးတက်မှုများကို မှတ်တမ်းတင်ခဲ့သည်။ diplopia၊ မျက်နှာတောင့်တင်းခြင်း၊ dysarthria နှင့် ခြေလက်များ မောပန်းနွမ်းနယ်ခြင်းကဲ့သို့သော ရောဂါလက္ခဏာများသည် ပျောက်ကင်းမှု သို့မဟုတ် သိသာထင်ရှားသော တိုးတက်မှုကို ပြသခဲ့သည်။

ဤဖြစ်ရပ်သည် BIOOCUS Medical Group ၏ dual-target CD19/BCMA CAR-T ကုထုံးသည် ပြန်လည်ကုသ၍မရသော MG တွင် နက်ရှိုင်းသော ကိုယ်ခံအားပြန်လည်ရောက်ရှိမှုနှင့် အဓိပ္ပာယ်ရှိသော လက်တွေ့အကျိုးကျေးဇူးများရရှိစေရန် ပြောင်းလဲနိုင်စွမ်းကို ပြသနေသည်။ ဤကုထုံးသည် ကောင်းစွာသည်းခံနိုင်ပြီး CRS သို့မဟုတ် အာရုံကြောဆိုင်ရာအဆိပ်သင့်မှုကို မတွေ့ရှိရဘဲ ရေရှည်သက်သာမှုအတွက် မျှော်လင့်ချက်ရှိပြီး နာတာရှည်ကိုယ်ခံအားနှိမ်နင်းရန် လိုအပ်ချက်ကို လျှော့ချပေးပါသည်။