பயோகஸ் மருத்துவக் குழுமத்தின் இரட்டை CD19/BCMA CAR-T சிகிச்சையானது, சிகிச்சைக்குக் கட்டுப்படாத மயாஸ்தீனியா கிராவிஸ் நோயாளிக்கு நம்பிக்கையூட்டும் முடிவுகளை அளிக்கிறது: ஒரு இளம் நோயாளியின் பயணம்.

2026-04-24

மயாஸ்தீனியா கிராவிஸ் (MG) என்பது ஒரு நாள்பட்ட தன்னுடல் தாக்குநோய் நரம்புத்தசை நோயாகும். இது, நரம்பு-தசைத் தொடர்பைப் பாதிக்கும் தன்னுடல் தாக்குநோய் எதிர்ப்பான்களால் (முக்கியமாக அசிடைல்கோலின் ஏற்பிக்கு எதிரான எதிர்ப்பான்கள், AchRAb) ஏற்படுகிறது. இதனால், ஏற்ற இறக்கமான பலவீனம், கண் இமைத் தொய்வு, விழுங்குவதில் சிரமம், மற்றும் கடுமையான நேர்வுகளில் உயிருக்கு ஆபத்தான சுவாசச் செயலிழப்பு ஆகியவை ஏற்படுகின்றன. வழக்கமான நோயெதிர்ப்புத் தடுப்பு மருந்துகள், IVIG, FcRn தடுப்பான்கள், அல்லது நிரப்புக்கூறு தடுப்பான்கள் போன்றவற்றிற்குப் பலனளிக்காத, சிகிச்சைக்குக் கட்டுப்படாத மயாஸ்தீனியா கிராவிஸ் நோயாளிகளுக்கு, இதுவரை சிகிச்சைக்கான வழிகள் குறைவாகவே இருந்து வந்தன.

பயோகஸ் மெடிக்கல் குரூப்பின் இரட்டை-இலக்கு CD19/BCMA CAR-T சிகிச்சையானது, தன்னெதிர்ப்பொருள் உற்பத்திக்குக் காரணமான நோயுண்டாக்கும் B செல்கள் மற்றும் பிளாஸ்மா செல்களைத் துல்லியமாக அகற்றும் ஒரு திருப்புமுனையான தன்னுடல்செல் சிகிச்சையாகும். இந்த இரட்டை-இலக்கு அணுகுமுறையானது, தன்னெதிர்ப்புத் துலங்கலின் செல் மற்றும் திரவக் கூறுகள் இரண்டையும் கையாள்வதன் மூலம், ஆழமான மற்றும் நீடித்த நோய்த்தணிப்புக்கான சாத்தியத்தை வழங்குகிறது.

ஒரு மாதிரி வழக்கு இந்த சிகிச்சையின் சாத்தியக்கூறுகளை எடுத்துக்காட்டுகிறது. LYN எனக் குறிப்பிடப்படும் 20 வயது பெண் நோயாளிக்கு, சிகிச்சைக்குக் கட்டுப்படாத மயாஸ்தீனியா கிராவிஸ் (CNGIIIa, AchRAb-பாசிட்டிவ்) மற்றும் அறுவை சிகிச்சைக்குப் பிந்தைய B3-வகை தைமோமா/தைமிக் ஹைப்பர்பிளாசியா இருப்பது கண்டறியப்பட்டது. அவருக்கு ஆஸ்டியோபோரோசிஸ், இருபக்க தொடை எலும்புத் தலை மற்றும் இடது கால் எலும்பின் மேற்பகுதியில் இரத்த ஓட்டமற்ற திசு இறப்பு, மற்றும் இரும்புச்சத்து குறைபாடு இரத்த சோகை உள்ளிட்ட இணை நோய்களும் இருந்தன. 2019 முதல் 2025 வரை அதிக அளவு ஸ்டீராய்டுகள் மற்றும் அசாதியோபிரைன், டாக்ரோலிமஸ், சைக்ளோஸ்போரின், தொடர்ச்சியான IVIG, எஃப்கார்டிஜிமோட், எகுலிஸுமாப் மற்றும் டெலிடாசிசெப்ட், மற்றும் ரிட்டுக்ஸிமாப் (500 மி.கி) உள்ளிட்ட பல கட்ட சிகிச்சைகள் அளிக்கப்பட்ட போதிலும், அவரது நிலை கட்டுப்படுத்தப்படாமல் இருந்தது.

நவம்பர் 2025-ல், CAR-T சிகிச்சை நெறிமுறை தொடங்கப்பட்டு, சைக்ளோஸ்போரின் மருந்து இடைநிறுத்தப்பட்டது. டிசம்பர் 1, 2025 அன்று, புற இரத்த ஒற்றை அணுக்கள் சேகரிக்கப்பட்டன. டிசம்பர் 15, 2025 அன்று, அவருக்கு CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) மற்றும் BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) ஆகியவை உட்செலுத்தப்பட்டன. மருந்து உட்செலுத்தலுக்குப் பிறகு எந்தவிதமான பாதகமான நிகழ்வுகளும் காணப்படவில்லை.

மார்ச் 2026 வாக்கில், தொடர் மதிப்பீடுகள், உடலுக்குள் CAR-T-யின் விரைவான பெருக்கத்தைக் காட்டின. 10-ஆம் நாளில் CD19 CAR-T (7.62%, 4.622×10⁷/L) மற்றும் 10-ஆம் நாளில் BCMA CAR-T (17.17%, 1.0414×10⁸/L) ஆகியவை உச்சத்தை அடைந்து, 3-ஆம் மாதம் வரை நீடித்தன. ஆய்வக மேம்பாடுகளில், AchRAb அளவுகள் மற்றும் மொத்த B-லிம்போசைட் எண்ணிக்கையில் குறிப்பிடத்தக்க குறைவும், நிலையாக இருந்த இரத்த அணுக்களின் எண்ணிக்கை, கல்லீரல் மற்றும் சிறுநீரகச் செயல்பாடும் அடங்கும். மருத்துவ ரீதியாக, அளவுசார் மயாஸ்தீனியா கிராவிஸ் (QMG) மற்றும் அன்றாட வாழ்க்கைச் செயல்பாடுகள் (ADL) மதிப்பெண்களில் குறிப்பிடத்தக்க முன்னேற்றங்கள் பதிவு செய்யப்பட்டன. இரட்டைப் பார்வை, முக விறைப்பு, பேச்சுத் தடுமாற்றம் மற்றும் கை, கால் சோர்வு போன்ற அறிகுறிகள் முழுமையாக நீங்கின அல்லது குறிப்பிடத்தக்க முன்னேற்றம் காணப்பட்டன.

இந்த நிகழ்வு, சிகிச்சைக்குக் கட்டுப்படாத மைகோபதி (MG) நோயாளிகளுக்கு ஆழமான நோயெதிர்ப்பு மண்டல மறுசீரமைப்பையும், குறிப்பிடத்தக்க மருத்துவப் பயனையும் அளிப்பதில், பயோகஸ் மருத்துவக் குழுமத்தின் இரட்டை-இலக்கு CD19/BCMA CAR-T சிகிச்சையின் மாற்றியமைக்கும் ஆற்றலை எடுத்துக்காட்டுகிறது. இந்த சிகிச்சை நன்கு ஏற்றுக்கொள்ளப்படுகிறது; இதில் நாள்பட்ட நோயெதிர்ப்பு ஒடுக்கத்தின் (CRS) அல்லது நரம்பு நச்சுத்தன்மை எதுவும் காணப்படவில்லை. மேலும், இது நீண்டகால நோய்த்தணிப்புக்கு நம்பிக்கையளிப்பதோடு, நாள்பட்ட நோயெதிர்ப்பு ஒடுக்கத்தின் தேவையையும் குறைக்கிறது.