Terapia duală CAR-T CD19/BCMA a BIOOCUS Medical Group oferă rezultate promițătoare în miastenia gravis refractară: Călătoria unui pacient tânăr
Miastenia gravis (MG) este o afecțiune neuromusculară autoimună cronică cauzată de autoanticorpi (în principal anticorpi anti-receptor de acetilcolină, AchRAb) care afectează comunicarea nervo-mușchi, ducând la slăbiciune fluctuantă, ptoză, disfagie și, în cazuri severe, insuficiență respiratorie care poate pune viața în pericol. Pentru pacienții cu MG refractară care nu au răspuns la imunosupresoarele convenționale, IVIG, inhibitori ai FcRn sau inhibitori ai complementului, opțiunile de tratament au fost limitate - până în prezent.
Terapia CAR-T cu țintă dublă CD19/BCMA de la BIOOCUS Medical Group reprezintă o terapie celulară autologă inovatoare care elimină cu precizie celulele B patogene și plasmocitele responsabile de producerea de autoanticorpi. Această abordare cu țintă dublă oferă potențialul unei remisiuni profunde și durabile, abordând atât componentele celulare, cât și cele umorale ale răspunsului autoimun.
Un caz reprezentativ evidențiază promisiunea terapiei. O pacientă în vârstă de 20 de ani, denumită LYN, a fost diagnosticată cu miastenie gravis refractară (CNGIIIa, AchRAb-pozitiv) și timom/hiperplazie timică de tip B3 postoperatorie. De asemenea, a prezentat comorbidități, inclusiv osteoporoză, necroză avasculară bilaterală a capului femural și a tibiei proximale stângi și anemie feriprivă. În ciuda multiplelor linii de terapie din 2019 până în 2025 - inclusiv steroizi în doze mari plus azatioprină, tacrolimus, ciclosporină, IVIG repetate, efgartigimod, eculizumab plus telitacicept și rituximab (500 mg) - starea ei a rămas necontrolată.
În noiembrie 2025, a fost inițiat protocolul CAR-T, iar ciclosporina a fost întreruptă. Celulele mononucleare din sângele periferic au fost colectate pe 1 decembrie 2025. Pe 15 decembrie 2025, ea a primit o perfuzie cu CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) plus BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Nu s-au observat evenimente adverse după perfuzie.
Până în martie 2026, evaluările de urmărire au arătat o expansiune rapidă in vivo a CAR-T, cu un vârf al CD19 CAR-T în ziua 10 (7,62%, 4,622×10⁷/L) și BCMA CAR-T în ziua 10 (17,17%, 1,0414×10⁸/L), menținut până în luna 3. Îmbunătățirile testelor de laborator au inclus o reducere semnificativă a nivelurilor de AchRAb și a numărului total de limfocite B, cu hemoleucogramă stabilă, funcție hepatică și renală stabilă. Clinic, s-au înregistrat creșteri notabile ale scorurilor Miasteniei Gravis Cantitative (QMG) și Activităților de Zilnică (ADL). Simptomele precum diplopia, rigiditatea facială, dizartria și oboseala membrelor au prezentat rezoluție sau o ameliorare marcată.
Acest caz demonstrează potențialul transformator al terapiei CAR-T cu țintă dublă CD19/BCMA de la BIOOCUS Medical Group în obținerea unei resetări imune profunde și a unui beneficiu clinic semnificativ în cazul MG refractară. Terapia este bine tolerată, fără a se observa CRS sau neurotoxicitate și promite o remisie pe termen lung, reducând în același timp nevoia de imunosupresie cronică.