BIOOCUS բժշկական խմբի կրկնակի CD19/BCMA CAR-T թերապիան խոստումնալից արդյունքներ է տալիս ռեֆրակցիոն միաստենիա գրավիսի դեպքում. երիտասարդ հիվանդի ճանապարհորդությունը
Միասթենիա Գրավիսը (ՄԳ) քրոնիկ աուտոիմուն նյարդամկանային խանգարում է, որն առաջանում է աուտոհակամարմիններից (հիմնականում՝ հակաացետիլխոլինային ընկալիչների հակամարմիններ, AchRAb), որոնք խաթարում են նյարդամկանային կապը՝ հանգեցնելով տատանվող թուլության, պտոզի, դիսֆագիայի և ծանր դեպքերում՝ կյանքին սպառնացող շնչառական անբավարարության: Ռեֆրակցիոն ՄԳ ունեցող հիվանդների համար, ովքեր չեն արձագանքել ավանդական իմունոսուպրեսանտներին, ներերակային իմունոգլոբուլինային հակամարմիններին, FcRn ինհիբիտորներին կամ կոմպլեմենտի ինհիբիտորներին, բուժման տարբերակները մինչ օրս սահմանափակ են եղել:
BIOOCUS բժշկական խմբի կրկնակի թիրախային CD19/BCMA CAR-T թերապիան իրենից ներկայացնում է առաջընթաց աուտոլոգիական բջջային թերապիա, որը ճշգրտորեն վերացնում է աուտոհակամարմինների արտադրության համար պատասխանատու պաթոգեն B բջիջները և պլազմային բջիջները: Այս կրկնակի թիրախային մոտեցումը հնարավորություն է տալիս հասնել խորը և երկարատև ռեմիսիայի՝ լուծելով աուտոիմունային պատասխանի ինչպես բջջային, այնպես էլ հումորալ բաղադրիչները:
Ներկայացուցչական դեպքը ընդգծում է թերապիայի հեռանկարը: 20-ամյա կին հիվանդի, որին անվանում են LYN, ախտորոշվել է ռեֆրակտոր Միաստենիա Գրավիս (CNGIIIa, AchRAb-դրական) և վիրահատությունից հետո B3 տիպի թիմոմա/թիմուսի հիպերպլազիա: Նա նաև ուներ ուղեկցող հիվանդություններ, այդ թվում՝ օստեոպորոզ, երկկողմանի ազդրոսկրի գլխի և ձախ պրոքսիմալ սրունքոսկրի ավասկուլյար նեկրոզ և երկաթի դեֆիցիտային անեմիա: Չնայած 2019-2025 թվականներին թերապիայի բազմաթիվ գծերի, այդ թվում՝ բարձր դեղաչափերով ստերոիդների գումարած ազատիոպրին, տակրոլիմուս, ցիկլոսպորին, կրկնակի IVIG, էֆգարտիգիմոդ, էկուլիզումաբ գումարած տելիտացիցեպտ և ռիտուկսիմաբ (500 մգ), նրա վիճակը մնացել է անվերահսկելի:
2025 թվականի նոյեմբերին մեկնարկեց CAR-T արձանագրությունը, և ցիկլոսպորինը դադարեցվեց: Պերիֆերիկ արյան մոնոնուկլեար բջիջները հավաքվեցին 2025 թվականի դեկտեմբերի 1-ին: 2025 թվականի դեկտեմբերի 15-ին նա ստացավ CD19 CAR-T (0.5×10⁶/կգ) և BCMA CAR-T (1×10⁶/կգ) ներարկում: Ներարկումից հետո անբարենպաստ ազդեցություններ չեն նկատվել:
2026 թվականի մարտի դրությամբ հետագա գնահատումները ցույց տվեցին CAR-T-ի արագ in-vivo ընդլայնում, որի գագաթնակետը գրանցվել է 10-րդ օրը՝ CD19 CAR-T (7.62%, 4.622×10⁷/լ) և BCMA CAR-T (17.17%, 1.0414×10⁸/լ), որը պահպանվել է մինչև 3-րդ ամիսը: Լաբորատոր բարելավումների թվում են AchRAb մակարդակի և B-լիմֆոցիտների ընդհանուր քանակի զգալի նվազումը՝ արյան հաշվարկի, լյարդի և երիկամների ֆունկցիայի կայունացմամբ: Կլինիկորեն նկատելի առաջընթաց է գրանցվել քանակական միաստենիա գրավիսի (QMG) և առօրյա կյանքի ակտիվության (ADL) միավորներում: Դիպլոպիայի, դեմքի կարկամության, դիսարտրիայի և վերջույթների հոգնածության նման ախտանիշները ցույց են տվել անհետացում կամ զգալի բարելավում:
Այս դեպքը ցույց է տալիս BIOOCUS բժշկական խմբի CD19/BCMA CAR-T կրկնակի թիրախային թերապիայի փոխակերպող ներուժը՝ ռեֆրակարմիր միզասեռական տրակտի դեպքում խորը իմունային վերականգնման և նշանակալի կլինիկական օգուտի հասնելու գործում: Թերապիան լավ է տարվում, չի դիտվում քրոնիկական ռեմիսիա կամ նեյրոտոքսիկություն, և խոստումնալից է երկարատև ռեմիսիայի համար՝ միաժամանակ նվազեցնելով քրոնիկ իմունոսուպրեսիայի անհրաժեշտությունը: