BIOOCUS Tibb Qrupunun İkiqat CD19/BCMA CAR-T Terapiyası Refraktor Miasteniya Qravisində Ümidverici Nəticələr Verir: Gənc Xəstənin Səyahəti
Miasteniya Qravis (MG), sinir-əzələ əlaqəsini pozan, dalğalanan zəifliyə, ptoz, disfagiya və ağır hallarda həyati təhlükə yaradan tənəffüs çatışmazlığına səbəb olan autoantikorların (əsasən asetilkolin reseptor antikorları, AchRAb) yaratdığı xroniki autoimmun neyroəzələ xəstəliyidir. Ənənəvi immunosupressantlara, IVIG, FcRn inhibitorlarına və ya komplement inhibitorlarına cavab verməyən refrakter MG xəstələri üçün müalicə variantları indiyə qədər məhdud olub.
BIOOCUS Medical Group-un ikili hədəfli CD19/BCMA CAR-T terapiyası, patogen B hüceyrələrini və autoantikor istehsalından məsul olan plazma hüceyrələrini dəqiq şəkildə aradan qaldıran irəliləyişli bir autoloji hüceyrə terapiyasını təmsil edir. Bu ikili hədəfli yanaşma, autoimmun cavabın həm hüceyrə, həm də humoral komponentlərini həll etməklə dərin və davamlı remissiya potensialı təklif edir.
Təmsiledici bir hal terapiyanın vədini vurğulayır. LYN adlandırılan 20 yaşlı qadın xəstəyə refrakter Myasthenia Gravis (CNGIIIa, AchRAb-pozitiv) və əməliyyatdan sonrakı B3 tipli timoma/timus hiperplaziyası diaqnozu qoyuldu. Həmçinin osteoporoz, ikitərəfli bud başı və sol proksimal tibial avaskulyar nekroz və dəmir çatışmazlığı anemiyası kimi komorbidliklər də var idi. 2019-cu ildən 2025-ci ilə qədər yüksək dozada steroidlər, azatioprin, takrolimus, siklosporin, təkrar IVIG, efgartigimod, ekulizumab, telitacisept və rituksimab (500 mq) daxil olmaqla birdən çox müalicə xəttinə baxmayaraq, onun vəziyyəti nəzarətsiz qaldı.
2025-ci ilin noyabr ayında CAR-T protokolu başlandı və siklosporin dayandırıldı. Periferik qan mononuklear hüceyrələri 1 dekabr 2025-ci ildə toplandı. 15 dekabr 2025-ci ildə ona CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kq) və BCMA CAR-T (1×10⁶/kq) infuziyası edildi. İnfuziyadan sonra heç bir mənfi təsir müşahidə edilmədi.
2026-cı ilin mart ayına qədər aparılan müşahidələr CAR-T-nin sürətli in-vivo genişlənməsini göstərdi, 10-cu gündə CD19 CAR-T-nin pik səviyyəsi (7.62%, 4.622×10⁷/L) və 10-cu gündə BCMA CAR-T-nin (17.17%, 1.0414×10⁸/L) 3-cü aya qədər davam etdi. Laboratoriya təkmilləşdirmələrinə AchRAb səviyyələrində və ümumi B-limfosit sayında əhəmiyyətli dərəcədə azalma, qan sayının sabitləşməsi, qaraciyər və böyrək funksiyası daxil idi. Klinik olaraq, Kəmiyyət Miasteniya Qravis (QMG) və Gündəlik Həyat Fəaliyyətləri (ADL) ballarında nəzərəçarpacaq dərəcədə artım qeydə alındı. Diplopiya, üz sərtliyi, dizartiya və ətraf yorğunluğu kimi simptomlar aradan qalxdı və ya nəzərəçarpacaq dərəcədə yaxşılaşdı.
Bu hal, BIOOCUS Tibb Qrupunun ikili hədəfli CD19/BCMA CAR-T terapiyasının dərin immun sıfırlanmasına və refrakter MG-də mənalı klinik faydaya nail olmaqda transformativ potensialını nümayiş etdirir. Terapiya yaxşı tolere edilir, heç bir CRS və ya neyrotoksiklik müşahidə edilmir və xroniki immunosupressiya ehtiyacını azaldarkən uzunmüddətli remissiya üçün ümidvericidir.