ബയോക്കസ് മെഡിക്കൽ ഗ്രൂപ്പിന്റെ ഡ്യുവൽ CD19/BCMA CAR-T തെറാപ്പി റിഫ്രാക്റ്ററി മയസ്തീനിയ ഗ്രാവിസിൽ വാഗ്ദാനമായ ഫലങ്ങൾ നൽകുന്നു: ഒരു യുവ രോഗിയുടെ യാത്ര.

2026-04-24

മയസ്തീനിയ ഗ്രാവിസ് (എംജി) എന്നത് ഓട്ടോആന്റിബോഡികൾ (പ്രാഥമികമായി ആന്റി-അസെറ്റൈൽകോളിൻ റിസപ്റ്റർ ആന്റിബോഡികൾ, അച്ച്രാബ്) മൂലമുണ്ടാകുന്ന ഒരു വിട്ടുമാറാത്ത ഓട്ടോഇമ്മ്യൂൺ ന്യൂറോ മസ്കുലർ ഡിസോർഡറാണ്, ഇത് നാഡി-പേശി ആശയവിനിമയത്തെ തടസ്സപ്പെടുത്തുന്നു, ഇത് ചാഞ്ചാട്ടം, ബലഹീനത, ഡിസ്ഫാഗിയ, കഠിനമായ കേസുകളിൽ ജീവൻ അപകടപ്പെടുത്തുന്ന ശ്വസന പരാജയം എന്നിവയിലേക്ക് നയിക്കുന്നു. പരമ്പരാഗത ഇമ്മ്യൂണോസപ്രസന്റുകൾ, ഐവിഐജി, എഫ്‌സിആർഎൻ ഇൻഹിബിറ്ററുകൾ അല്ലെങ്കിൽ കോംപ്ലിമെന്റ് ഇൻഹിബിറ്ററുകൾ എന്നിവയോട് പ്രതികരിക്കാത്ത റിഫ്രാക്റ്ററി എംജി രോഗികൾക്ക്, ചികിത്സാ ഓപ്ഷനുകൾ പരിമിതമായിരുന്നു - ഇതുവരെ.

BIOOCUS മെഡിക്കൽ ഗ്രൂപ്പിന്റെ ഡ്യുവൽ-ടാർഗെറ്റ് CD19/BCMA CAR-T തെറാപ്പി, ഓട്ടോആന്റിബോഡി ഉൽപാദനത്തിന് ഉത്തരവാദികളായ രോഗകാരിയായ B കോശങ്ങളെയും പ്ലാസ്മ കോശങ്ങളെയും കൃത്യമായി ഇല്ലാതാക്കുന്ന ഒരു മുന്നേറ്റ ഓട്ടോലോഗസ് സെൽ തെറാപ്പിയെ പ്രതിനിധീകരിക്കുന്നു. ഈ ഡ്യുവൽ-ടാർഗെറ്റ് സമീപനം ഓട്ടോഇമ്മ്യൂൺ പ്രതികരണത്തിന്റെ സെല്ലുലാർ, ഹ്യൂമറൽ ഘടകങ്ങളെ അഭിസംബോധന ചെയ്തുകൊണ്ട് ആഴത്തിലുള്ളതും ഈടുനിൽക്കുന്നതുമായ പരിഹാരത്തിനുള്ള സാധ്യത നൽകുന്നു.

തെറാപ്പിയുടെ വാഗ്ദാനത്തെ ഒരു പ്രതിനിധി കേസ് എടുത്തുകാണിക്കുന്നു. LYN എന്നറിയപ്പെടുന്ന 20 വയസ്സുള്ള ഒരു സ്ത്രീ രോഗിക്ക് റിഫ്രാക്റ്ററി മയസ്തീനിയ ഗ്രാവിസ് (CNGIIIa, AchRAb-പോസിറ്റീവ്), ശസ്ത്രക്രിയയ്ക്കു ശേഷമുള്ള B3-തരം തൈമോമ/തൈമിക് ഹൈപ്പർപ്ലാസിയ എന്നിവ കണ്ടെത്തി. ഓസ്റ്റിയോപൊറോസിസ്, ബൈലാറ്ററൽ ഫെമറൽ ഹെഡ്, ലെഫ്റ്റ് പ്രോക്സിമൽ ടിബിയൽ അവസ്‌കുലാർ നെക്രോസിസ്, ഇരുമ്പ്-ഡെഫിഷ്യൻസി അനീമിയ എന്നിവയുൾപ്പെടെയുള്ള രോഗങ്ങളും അവർക്കുണ്ടായിരുന്നു. 2019 മുതൽ 2025 വരെ ഉയർന്ന ഡോസ് സ്റ്റിറോയിഡുകൾ പ്ലസ് അസാത്തിയോപ്രിൻ, ടാക്രോലിമസ്, സൈക്ലോസ്പോരിൻ, ആവർത്തിച്ചുള്ള IVIG, എഫ്ഗാർട്ടിഗിമോഡ്, എക്കുലിസുമാബ് പ്ലസ് ടെലിറ്റാസിസെപ്റ്റ്, റിട്ടുക്സിമാബ് (500 മില്ലിഗ്രാം) എന്നിവയുൾപ്പെടെ നിരവധി ചികിത്സാരീതികൾ ഉണ്ടായിരുന്നിട്ടും - അവളുടെ അവസ്ഥ നിയന്ത്രണാതീതമായി തുടർന്നു.

2025 നവംബറിൽ, CAR-T പ്രോട്ടോക്കോൾ ആരംഭിക്കുകയും സൈക്ലോസ്പോരിൻ താൽക്കാലികമായി നിർത്തുകയും ചെയ്തു. 2025 ഡിസംബർ 1 ന് പെരിഫറൽ രക്ത മോണോ ന്യൂക്ലിയർ കോശങ്ങൾ ശേഖരിച്ചു. 2025 ഡിസംബർ 15 ന്, അവർക്ക് CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) പ്ലസ് BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) എന്നിവയുടെ ഒരു ഇൻഫ്യൂഷൻ ലഭിച്ചു. ഇൻഫ്യൂഷന് ശേഷം പ്രതികൂല സംഭവങ്ങളൊന്നും കണ്ടെത്തിയില്ല.

2026 മാർച്ചോടെ, ഫോളോ-അപ്പ് വിലയിരുത്തലുകൾ ദ്രുതഗതിയിലുള്ള ഇൻ-വിവോ CAR-T വികാസം കാണിച്ചു, പത്താം ദിവസം CD19 CAR-T യും (7.62%, 4.622×10⁷/L) BCMA CAR-T യും (17.17%, 1.0414×10⁸/L) 10-ാം ദിവസം 3-ാം മാസം വരെ നിലനിർത്തി. ലബോറട്ടറി മെച്ചപ്പെടുത്തലുകളിൽ AchRAb ലെവലുകളിലും മൊത്തം B-ലിംഫോസൈറ്റ് എണ്ണത്തിലും ഗണ്യമായ കുറവ് ഉൾപ്പെടുന്നു, രക്തത്തിന്റെ എണ്ണം സ്ഥിരമായി, കരൾ, വൃക്ക എന്നിവയുടെ പ്രവർത്തനം. ക്ലിനിക്കലായി, ക്വാണ്ടിറ്റേറ്റീവ് മയസ്തീനിയ ഗ്രാവിസ് (QMG), ആക്ടിവിറ്റീസ് ഓഫ് ഡെയ്‌ലി ലിവിംഗ് (ADL) സ്കോറുകളിൽ ശ്രദ്ധേയമായ നേട്ടങ്ങൾ രേഖപ്പെടുത്തിയിട്ടുണ്ട്. ഡിപ്ലോപ്പിയ, മുഖത്തെ കാഠിന്യം, ഡിസാർത്രിയ, കൈകാലുകളുടെ ക്ഷീണം തുടങ്ങിയ ലക്ഷണങ്ങൾ റെസല്യൂഷൻ അല്ലെങ്കിൽ ഗണ്യമായ പുരോഗതി കാണിച്ചു.

റിഫ്രാക്റ്ററി എംജിയിൽ ആഴത്തിലുള്ള രോഗപ്രതിരോധ പുനഃസജ്ജീകരണവും അർത്ഥവത്തായ ക്ലിനിക്കൽ നേട്ടവും കൈവരിക്കുന്നതിൽ ബയോകസ് മെഡിക്കൽ ഗ്രൂപ്പിന്റെ ഡ്യുവൽ-ടാർഗെറ്റ് CD19/BCMA CAR-T തെറാപ്പിയുടെ പരിവർത്തന സാധ്യത ഈ കേസ് തെളിയിക്കുന്നു. CRS അല്ലെങ്കിൽ ന്യൂറോടോക്സിസിറ്റി നിരീക്ഷിക്കാതെ, തെറാപ്പി നന്നായി സഹിഷ്ണുത കാണിക്കുന്നു, കൂടാതെ ദീർഘകാല പരിഹാരത്തിനുള്ള വാഗ്ദാനങ്ങൾ നൽകുന്നു, അതേസമയം വിട്ടുമാറാത്ത രോഗപ്രതിരോധ ശേഷി കുറയ്ക്കുന്നു.