BIOOCUS medicīnas grupas duālā CD19/BCMA CAR-T terapija sniedz daudzsološus rezultātus refraktāras miastēnijas gravis ārstēšanā: jauna pacienta pieredze
Miastēnija gravis (MG) ir hroniska autoimūna neiromuskulāra slimība, ko izraisa autoantivielas (galvenokārt anti-acetilholīna receptoru antivielas, AchRAb), kas pasliktina nervu un muskuļu komunikāciju, izraisot svārstīgu vājumu, ptozi, disfāgiju un smagos gadījumos dzīvībai bīstamu elpošanas mazspēju. Pacientiem ar refraktāru MG, kuriem nav bijusi atbildes reakcija uz parastajiem imūnsupresantiem, IVIG, FcRn inhibitoriem vai komplementa inhibitoriem, ārstēšanas iespējas līdz šim ir bijušas ierobežotas.
BIOOCUS Medical Group divu mērķu CD19/BCMA CAR-T terapija ir revolucionāra autologu šūnu terapija, kas precīzi iznīcina patogēnās B šūnas un plazmas šūnas, kas ir atbildīgas par autoantivielu veidošanos. Šī divu mērķu pieeja piedāvā dziļu un ilgstošu remisiju, risinot gan autoimūnas atbildes reakcijas šūnu, gan humorālos komponentus.
Reprezentatīvs gadījums izceļ terapijas daudzsološo ietekmi. 20 gadus vecai sievietei, kuru dēvē par LYN, tika diagnosticēta refraktāra miastēnija Gravis (CNGIIIa, AchRAb pozitīva) un pēcoperācijas B3 tipa timoma/aizkrūts dziedzera hiperplāzija. Viņai bija arī blakusslimības, tostarp osteoporoze, divpusēja augšstilba kaula galvas un kreisā proksimālā stilba kaula avaskulāra nekroze, kā arī dzelzs deficīta anēmija. Neskatoties uz vairākām terapijas līnijām no 2019. līdz 2025. gadam, tostarp lielām steroīdu devām plus azatioprīnu, takrolīmu, ciklosporīnu, atkārtotu IVIG, efgartigimodu, ekulizumabu plus telitaciceptu un rituksimabu (500 mg), viņas stāvoklis palika nekontrolēts.
2025. gada novembrī tika uzsākts CAR-T protokols un ciklosporīna lietošana tika apturēta. Perifēro asiņu mononukleārās šūnas tika savāktas 2025. gada 1. decembrī. 2025. gada 15. decembrī viņai tika ievadīta CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) un BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) infūzija. Pēc infūzijas netika novērotas nevēlamas blakusparādības.
Līdz 2026. gada martam veiktās novērošanas novērtēšanas uzrādīja strauju CAR-T paplašināšanos in vivo, ar maksimālo CD19 CAR-T līmeni 10. dienā (7,62 %, 4,622 × 10⁷/l) un BCMA CAR-T līmeni 10. dienā (17,17 %, 1,0414 × 10⁸/l), kas saglabājās līdz 3. mēnesim. Laboratorisko rādītāju uzlabojumi ietvēra ievērojamu AchRAb līmeņa un kopējā B limfocītu skaita samazināšanos, saglabājoties stabilai asins ainai, aknu un nieru darbībai. Klīniski tika reģistrēti ievērojami uzlabojumi kvantitatīvās miastēnijas gravis (QMG) un ikdienas aktivitāšu (ADL) rādītājos. Tādi simptomi kā diplopija, sejas stīvums, dizartrija un ekstremitāšu nogurums izzuda vai ievērojami uzlabojās.
Šis gadījums demonstrē BIOOCUS Medical Group divējāda mērķa CD19/BCMA CAR-T terapijas transformējošo potenciālu dziļas imūnsistēmas atiestatīšanas un nozīmīga klīniskā ieguvuma sasniegšanā refraktāras MG gadījumā. Terapija ir labi panesama, bez CRS vai neirotoksicitātes novērošanas, un tai ir daudzsološa ilgtermiņa remisija, vienlaikus samazinot nepieciešamību pēc hroniskas imūnsupresijas.