BIOOCUS Medical GroupのデュアルCD19/BCMA CAR-T療法が難治性重症筋無力症に有望な結果をもたらす：ある若い患者の体験談

重症筋無力症（MG）は、神経と筋肉の伝達を阻害する自己抗体（主に抗アセチルコリン受容体抗体、AchRAb）によって引き起こされる慢性自己免疫神経筋疾患であり、変動性の筋力低下、眼瞼下垂、嚥下障害、そして重症例では生命を脅かす呼吸不全を引き起こします。従来の免疫抑制剤、IVIG、FcRn阻害剤、または補体阻害剤に反応しない難治性MG患者に対する治療選択肢は、これまで限られていました。

BIOOCUS Medical GroupのデュアルターゲットCD19/BCMA CAR-T療法は、自己抗体産生に関与する病原性B細胞と形質細胞を正確に除去する画期的な自家細胞療法です。このデュアルターゲットアプローチは、自己免疫反応の細胞性成分と液性成分の両方に対処することで、深く持続的な寛解をもたらす可能性を秘めています。

代表的な症例は、この治療法の有望性を際立たせている。LYN と呼ばれる 20 歳の女性患者は、難治性重症筋無力症 (CNGIIIa、AchRAb 陽性) および術後 B3 型胸腺腫/胸腺過形成と診断された。また、骨粗鬆症、両側大腿骨頭および左近位脛骨の無血管性壊死、鉄欠乏性貧血などの合併症も抱えていた。2019 年から 2025 年にかけて、高用量ステロイドとアザチオプリン、タクロリムス、シクロスポリン、反復 IVIG、エフガルチギモド、エクリズマブとテリタシセプト、リツキシマブ (500 mg) など、複数の治療法を試みたが、病状はコントロールされなかった。

2025年11月にCAR-T療法が開始され、シクロスポリンの投与は一時中断された。2025年12月1日に末梢血単核細胞が採取された。2025年12月15日、CD19 CAR-T（0.5×10⁶/kg）とBCMA CAR-T（1×10⁶/kg）の輸注を受けた。輸注後、有害事象は観察されなかった。

2026年3月までに、追跡評価では、生体内でのCAR-T細胞の急速な増殖が示され、CD19 CAR-T細胞は10日目にピーク（7.62%、4.622×10⁷/L）、BCMA CAR-T細胞も10日目にピーク（17.17%、1.0414×10⁸/L）に達し、3ヶ月目まで維持されました。検査値の改善としては、AchRAbレベルと総Bリンパ球数の有意な減少、血球数、肝機能、腎機能の安定が挙げられます。臨床的には、定量的重症筋無力症（QMG）スコアと日常生活動作（ADL）スコアに顕著な改善が認められました。複視、顔面硬直、構音障害、四肢疲労などの症状は消失または著しく改善しました。

本症例は、BIOOCUS Medical Groupの二重標的CD19/BCMA CAR-T療法が、難治性重症筋無力症において、深い免疫リセットと意義のある臨床的効果をもたらす革新的な可能性を実証するものです。本療法は忍容性が高く、サイトカイン放出症候群（CRS）や神経毒性は認められず、長期寛解が期待されるとともに、慢性的な免疫抑制療法の必要性を軽減する可能性もあります。