ਬਾਇਓਕਸ ਮੈਡੀਕਲ ਗਰੁੱਪ ਦੀ ਡੁਅਲ CD19/BCMA CAR-T ਥੈਰੇਪੀ ਰਿਫ੍ਰੈਕਟਰੀ ਮਾਈਸਥੇਨੀਆ ਗ੍ਰੇਵਿਸ ਵਿੱਚ ਵਾਅਦਾ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਨਤੀਜੇ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰਦੀ ਹੈ: ਇੱਕ ਨੌਜਵਾਨ ਮਰੀਜ਼ ਦੀ ਯਾਤਰਾ
ਮਾਈਸਥੇਨੀਆ ਗ੍ਰੇਵਿਸ (ਐਮਜੀ) ਇੱਕ ਪੁਰਾਣੀ ਆਟੋਇਮਿਊਨ ਨਿਊਰੋਮਸਕੂਲਰ ਵਿਕਾਰ ਹੈ ਜੋ ਆਟੋਐਂਟੀਬਾਡੀਜ਼ (ਮੁੱਖ ਤੌਰ 'ਤੇ ਐਂਟੀ-ਐਸੀਟਿਲਕੋਲੀਨ ਰੀਸੈਪਟਰ ਐਂਟੀਬਾਡੀਜ਼, ਐਕਆਰਏਬੀ) ਕਾਰਨ ਹੁੰਦਾ ਹੈ ਜੋ ਨਸਾਂ-ਮਾਸਪੇਸ਼ੀ ਸੰਚਾਰ ਨੂੰ ਵਿਗਾੜਦੇ ਹਨ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਉਤਰਾਅ-ਚੜ੍ਹਾਅ ਵਾਲੀ ਕਮਜ਼ੋਰੀ, ਪਟੋਸਿਸ, ਡਿਸਫੈਜੀਆ, ਅਤੇ ਗੰਭੀਰ ਮਾਮਲਿਆਂ ਵਿੱਚ ਜਾਨਲੇਵਾ ਸਾਹ ਅਸਫਲਤਾ ਹੁੰਦੀ ਹੈ। ਰਿਫ੍ਰੈਕਟਰੀ ਐਮਜੀ ਵਾਲੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੇ ਰਵਾਇਤੀ ਇਮਯੂਨੋਸਪ੍ਰੈਸੈਂਟਸ, ਆਈਵੀਆਈਜੀ, ਐਫਸੀਆਰਐਨ ਇਨਿਹਿਬਟਰਸ, ਜਾਂ ਕੰਪਲੀਮੈਂਟ ਇਨਿਹਿਬਟਰਸ ਦਾ ਜਵਾਬ ਨਹੀਂ ਦਿੱਤਾ ਹੈ, ਹੁਣ ਤੱਕ ਇਲਾਜ ਦੇ ਵਿਕਲਪ ਸੀਮਤ ਰਹੇ ਹਨ।
ਬਾਇਓਕਸ ਮੈਡੀਕਲ ਗਰੁੱਪ ਦੀ ਦੋਹਰਾ-ਟਾਰਗੇਟ CD19/BCMA CAR-T ਥੈਰੇਪੀ ਇੱਕ ਸਫਲਤਾਪੂਰਵਕ ਆਟੋਲੋਗਸ ਸੈੱਲ ਥੈਰੇਪੀ ਨੂੰ ਦਰਸਾਉਂਦੀ ਹੈ ਜੋ ਆਟੋਐਂਟੀਬਾਡੀ ਉਤਪਾਦਨ ਲਈ ਜ਼ਿੰਮੇਵਾਰ ਰੋਗਾਣੂਨਾਸ਼ਕ ਬੀ ਸੈੱਲਾਂ ਅਤੇ ਪਲਾਜ਼ਮਾ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਸਹੀ ਢੰਗ ਨਾਲ ਖਤਮ ਕਰਦੀ ਹੈ। ਇਹ ਦੋਹਰਾ-ਟਾਰਗੇਟ ਪਹੁੰਚ ਆਟੋਇਮਿਊਨ ਪ੍ਰਤੀਕਿਰਿਆ ਦੇ ਸੈਲੂਲਰ ਅਤੇ ਹਿਊਮਰਲ ਹਿੱਸਿਆਂ ਦੋਵਾਂ ਨੂੰ ਸੰਬੋਧਿਤ ਕਰਕੇ ਡੂੰਘੀ ਅਤੇ ਟਿਕਾਊ ਛੋਟ ਦੀ ਸੰਭਾਵਨਾ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰਦੀ ਹੈ।
ਇੱਕ ਪ੍ਰਤੀਨਿਧੀ ਕੇਸ ਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਵਾਅਦੇ ਨੂੰ ਉਜਾਗਰ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਇੱਕ 20 ਸਾਲਾ ਔਰਤ ਮਰੀਜ਼, ਜਿਸਨੂੰ LYN ਕਿਹਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਨੂੰ ਰਿਫ੍ਰੈਕਟਰੀ ਮਾਈਸਥੇਨੀਆ ਗ੍ਰੇਵਿਸ (CNGIIIa, AchRAb-ਪਾਜ਼ੀਟਿਵ) ਅਤੇ ਪੋਸਟ-ਸਰਜੀਕਲ B3-ਟਾਈਪ ਥਾਈਮੋਮਾ/ਥਾਈਮਿਕ ਹਾਈਪਰਪਲਸੀਆ ਦਾ ਪਤਾ ਲੱਗਿਆ। ਉਸਨੂੰ ਓਸਟੀਓਪੋਰੋਸਿਸ, ਦੁਵੱਲੇ ਫੇਮੋਰਲ ਹੈੱਡ ਅਤੇ ਖੱਬੇ ਪ੍ਰੌਕਸੀਮਲ ਟਿਬਿਅਲ ਐਵੈਸਕੁਲਰ ਨੈਕਰੋਸਿਸ, ਅਤੇ ਆਇਰਨ-ਘਾਟ ਅਨੀਮੀਆ ਸਮੇਤ ਸਹਿ-ਰੋਗ ਵੀ ਸਨ। 2019 ਤੋਂ 2025 ਤੱਕ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀਆਂ ਕਈ ਲਾਈਨਾਂ ਦੇ ਬਾਵਜੂਦ - ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਉੱਚ-ਖੁਰਾਕ ਸਟੀਰੌਇਡ ਪਲੱਸ ਅਜ਼ਾਥਿਓਪ੍ਰਾਈਨ, ਟੈਕ੍ਰੋਲਿਮਸ, ਸਾਈਕਲੋਸਪੋਰਾਈਨ, ਵਾਰ-ਵਾਰ IVIG, efgartigimod, eculizumab ਪਲੱਸ telitacicept, ਅਤੇ rituximab (500 mg) ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ - ਉਸਦੀ ਹਾਲਤ ਬੇਕਾਬੂ ਰਹੀ।
ਨਵੰਬਰ 2025 ਵਿੱਚ, CAR-T ਪ੍ਰੋਟੋਕੋਲ ਸ਼ੁਰੂ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ ਅਤੇ ਸਾਈਕਲੋਸਪੋਰੀਨ ਨੂੰ ਰੋਕ ਦਿੱਤਾ ਗਿਆ ਸੀ। 1 ਦਸੰਬਰ, 2025 ਨੂੰ ਪੈਰੀਫਿਰਲ ਬਲੱਡ ਮੋਨੋਨਿਊਕਲੀਅਰ ਸੈੱਲ ਇਕੱਠੇ ਕੀਤੇ ਗਏ ਸਨ। 15 ਦਸੰਬਰ, 2025 ਨੂੰ, ਉਸਨੂੰ CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) ਅਤੇ BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) ਦਾ ਨਿਵੇਸ਼ ਦਿੱਤਾ ਗਿਆ। ਨਿਵੇਸ਼ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਕੋਈ ਵੀ ਪ੍ਰਤੀਕੂਲ ਘਟਨਾਵਾਂ ਨਹੀਂ ਵੇਖੀਆਂ ਗਈਆਂ।
ਮਾਰਚ 2026 ਤੱਕ, ਫਾਲੋ-ਅੱਪ ਮੁਲਾਂਕਣਾਂ ਨੇ ਤੇਜ਼ੀ ਨਾਲ ਇਨ-ਵੀਵੋ CAR-T ਵਿਸਥਾਰ ਦਿਖਾਇਆ, ਦਿਨ 10 'ਤੇ ਸਿਖਰ CD19 CAR-T (7.62%, 4.622×10⁷/L) ਅਤੇ ਦਿਨ 10 'ਤੇ BCMA CAR-T (17.17%, 1.0414×10⁸/L) ਦੇ ਨਾਲ, ਮਹੀਨੇ 3 ਤੱਕ ਜਾਰੀ ਰਿਹਾ। ਪ੍ਰਯੋਗਸ਼ਾਲਾ ਦੇ ਸੁਧਾਰਾਂ ਵਿੱਚ AchRAb ਦੇ ਪੱਧਰਾਂ ਅਤੇ ਕੁੱਲ B-ਲਿਮਫੋਸਾਈਟ ਗਿਣਤੀ ਵਿੱਚ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਕਮੀ ਸ਼ਾਮਲ ਸੀ, ਸਥਿਰ ਖੂਨ ਦੀ ਗਿਣਤੀ, ਜਿਗਰ ਅਤੇ ਗੁਰਦੇ ਦੇ ਕਾਰਜ ਦੇ ਨਾਲ। ਕਲੀਨਿਕਲ ਤੌਰ 'ਤੇ, ਕੁਆਂਟੀਟੇਟਿਵ ਮਾਈਸਥੇਨੀਆ ਗ੍ਰੈਵਿਸ (QMG) ਅਤੇ ਰੋਜ਼ਾਨਾ ਜੀਵਨ ਦੀਆਂ ਗਤੀਵਿਧੀਆਂ (ADL) ਸਕੋਰਾਂ ਵਿੱਚ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਲਾਭ ਦਰਜ ਕੀਤੇ ਗਏ। ਡਿਪਲੋਪੀਆ, ਚਿਹਰੇ ਦੀ ਕਠੋਰਤਾ, ਡਾਇਸਰਥਰੀਆ, ਅਤੇ ਅੰਗਾਂ ਦੀ ਥਕਾਵਟ ਵਰਗੇ ਲੱਛਣਾਂ ਨੇ ਹੱਲ ਜਾਂ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਸੁਧਾਰ ਦਿਖਾਇਆ।
ਇਹ ਕੇਸ BIOOCUS ਮੈਡੀਕਲ ਗਰੁੱਪ ਦੇ ਦੋਹਰੇ-ਟਾਰਗੇਟ CD19/BCMA CAR-T ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਪਰਿਵਰਤਨਸ਼ੀਲ ਸੰਭਾਵਨਾ ਨੂੰ ਦਰਸਾਉਂਦਾ ਹੈ ਜੋ ਰਿਫ੍ਰੈਕਟਰੀ MG ਵਿੱਚ ਡੂੰਘੀ ਇਮਿਊਨ ਰੀਸੈਟ ਅਤੇ ਅਰਥਪੂਰਨ ਕਲੀਨਿਕਲ ਲਾਭ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਥੈਰੇਪੀ ਚੰਗੀ ਤਰ੍ਹਾਂ ਬਰਦਾਸ਼ਤ ਕੀਤੀ ਜਾਂਦੀ ਹੈ, ਕੋਈ CRS ਜਾਂ ਨਿਊਰੋਟੌਕਸਿਟੀ ਨਹੀਂ ਦੇਖੀ ਜਾਂਦੀ, ਅਤੇ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਲਈ ਛੋਟ ਲਈ ਵਾਅਦਾ ਕਰਦੀ ਹੈ ਜਦੋਂ ਕਿ ਪੁਰਾਣੀ ਇਮਯੂਨੋਸਪ੍ਰੈਸ਼ਨ ਦੀ ਜ਼ਰੂਰਤ ਨੂੰ ਘਟਾਉਂਦੀ ਹੈ।