BIOOCUS Medical Groupning ikki tomonlama CD19/BCMA CAR-T terapiyasi refrakter miasteniya gravisda istiqbolli natijalarni beradi: yosh bemorning sayohati
Miasteniya Gravis (MG) - bu asab-mushak aloqasini buzadigan, o'zgaruvchan zaiflik, ptoz, disfagiya va og'ir holatlarda hayot uchun xavfli nafas olish etishmovchiligiga olib keladigan avtoantikorlar (asosan asetilxolin retseptorlariga qarshi antikorlar, AchRAb) tomonidan kelib chiqadigan surunkali autoimmun nerv-mushak kasalligi. An'anaviy immunosupressantlar, IVIG, FcRn ingibitorlari yoki komplement ingibitorlariga javob bermaydigan refrakter MG bilan og'rigan bemorlar uchun davolash usullari hozirgacha cheklangan edi.
BIOOCUS Medical Groupning ikki maqsadli CD19/BCMA CAR-T terapiyasi patogen B hujayralari va autoantikor ishlab chiqarish uchun mas'ul bo'lgan plazma hujayralarini aniq yo'q qiladigan inqilobiy avtolog hujayrali terapiyani ifodalaydi. Ushbu ikki maqsadli yondashuv autoimmun javobning ham hujayrali, ham gumoral komponentlarini bartaraf etish orqali chuqur va uzoq muddatli remissiyaga erishish imkoniyatini taqdim etadi.
Vakillik holati terapiyaning istiqbolini ta'kidlaydi. LYN deb nomlangan 20 yoshli ayol bemorga refrakter Myasthenia Gravis (CNGIIIa, AchRAb-musbat) va operatsiyadan keyingi B3 tipidagi timoma/timus giperplaziyasi tashxisi qo'yilgan. Shuningdek, u osteoporoz, ikki tomonlama son boshi va chap proksimal tibial avaskulyar nekroz va temir tanqisligi anemiyasi kabi qo'shma kasalliklarga ega edi. 2019 yildan 2025 yilgacha bo'lgan ko'p martalik terapiya kurslariga qaramay, jumladan, yuqori dozadagi steroidlar va azatioprin, takrolimus, siklosporin, takroriy IVIG, efgartigimod, ekulizumab va telitatsitsept va rituksimab (500 mg), uning ahvoli nazoratsiz qoldi.
2025-yil noyabr oyida CAR-T protokoli boshlandi va siklosporin to'xtatildi. Periferik qon mononuklear hujayralari 2025-yil 1-dekabrda to'plandi. 2025-yil 15-dekabrda unga CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/kg) va BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg) infuziyasi yuborildi. Infuziyadan keyin hech qanday nojo'ya ta'sirlar kuzatilmadi.
2026-yil mart oyiga kelib, kuzatuv baholashlari in-vivo CAR-T ning tez kengayishini ko'rsatdi, CD19 CAR-T ning eng yuqori cho'qqisi 10-kuni (7,62%, 4,622×10⁷/L) va BCMA CAR-T ning 10-kuni (17,17%, 1,0414×10⁸/L) bo'lib, 3-oygacha davom etdi. Laboratoriya yaxshilanishlari orasida AchRAb darajasi va umumiy B-limfotsitlar sonining sezilarli darajada pasayishi, qon sonining barqarorligi, jigar va buyrak faoliyati kiradi. Klinik jihatdan miqdoriy miasteniya gravis (QMG) va kundalik hayot faoliyati (ADL) ballarida sezilarli o'sish qayd etildi. Diplopiya, yuzning qattiqligi, dizartiya va oyoq-qo'llarning charchoqligi kabi alomatlar yo'qolgan yoki sezilarli yaxshilanishni ko'rsatdi.
Ushbu holat BIOOCUS Medical Groupning ikki maqsadli CD19/BCMA CAR-T terapiyasining chuqur immunitetni tiklash va refrakter MGda mazmunli klinik foyda olishdagi transformatsion salohiyatini namoyish etadi. Terapiya yaxshi qabul qilinadi, CRS yoki neyrotoksiklik kuzatilmaydi va surunkali immunosupressiyaga ehtiyojni kamaytirish bilan birga uzoq muddatli remissiyaga umid baxsh etadi.