बायोकस मेडिकल ग्रुपको डुअल CD19/BCMA CAR-T थेरापीले रिफ्रेक्ट्री मायस्थेनिया ग्राभिसमा आशाजनक नतिजा प्रदान गर्दछ: एक युवा बिरामीको यात्रा
मायस्थेनिया ग्राभिस (एमजी) एक पुरानो अटोइम्यून न्यूरोमस्कुलर विकार हो जुन अटोएन्टिबडीहरू (मुख्यतया एन्टी-एसिटिलकोलिन रिसेप्टर एन्टिबडीहरू, AchRAb) को कारणले हुन्छ जसले स्नायु-मांसपेशी सञ्चारलाई बिगार्छ, जसले गर्दा अस्थिर कमजोरी, ptosis, dysphagia, र गम्भीर अवस्थामा जीवन-धम्की दिने श्वासप्रश्वास विफलता हुन्छ। परम्परागत इम्युनोसप्रेसेन्टहरू, IVIG, FcRn इनहिबिटरहरू, वा पूरक इन्हिबिटरहरूलाई प्रतिक्रिया नदिने रिफ्र्याक्ट्री एमजी भएका बिरामीहरूका लागि - अहिलेसम्म उपचार विकल्पहरू सीमित छन्।
BIOOCUS मेडिकल ग्रुपको दोहोरो-लक्ष्य CD19/BCMA CAR-T थेरापीले एक सफलतापूर्ण अटोलोगस सेल थेरापीको प्रतिनिधित्व गर्दछ जसले अटोएन्टिबडी उत्पादनको लागि जिम्मेवार रोगजनक B कोषहरू र प्लाज्मा कोषहरूलाई ठ्याक्कै हटाउँछ। यो दोहोरो-लक्ष्य दृष्टिकोणले अटोइम्यून प्रतिक्रियाको सेलुलर र ह्युमरल घटक दुवैलाई सम्बोधन गरेर गहिरो र टिकाउ छुटकाराको सम्भावना प्रदान गर्दछ।
एउटा प्रतिनिधि केसले थेरापीको प्रतिज्ञालाई प्रकाश पार्छ। LYN भनेर चिनिने २० वर्षीया महिला बिरामीलाई रिफ्र्याक्टरी मायस्थेनिया ग्रेभिस (CNGIIIa, AchRAb-पोजिटिभ) र पोस्ट-सर्जिकल B3-प्रकारको थाइमोमा/थाइमिक हाइपरप्लासिया भएको निदान गरिएको थियो। उनलाई ओस्टियोपोरोसिस, द्विपक्षीय फेमोरल हेड र बायाँ प्रोक्सिमल टिबियल एभास्कुलर नेक्रोसिस, र फलामको कमी भएको एनीमिया जस्ता सह-रोगहरू पनि थिए। २०१९ देखि २०२५ सम्म धेरै थेरापीहरू भए तापनि - उच्च-डोज स्टेरोइडहरू प्लस एजाथियोप्रिन, ट्याक्रोलिमस, साइक्लोस्पोरिन, बारम्बार IVIG, efgartigimod, eculizumab प्लस telitacicept, र rituximab (५०० मिलीग्राम) सहित - उनको अवस्था अनियन्त्रित रह्यो।
नोभेम्बर २०२५ मा, CAR-T प्रोटोकल सुरु गरियो र साइक्लोस्पोरिन रोकियो। डिसेम्बर १, २०२५ मा परिधीय रक्त मोनोन्यूक्लियर कोषहरू सङ्कलन गरियो। डिसेम्बर १५, २०२५ मा, उनलाई CD19 CAR-T (०.५×१०⁶/किग्रा) र BCMA CAR-T (१×१०⁶/किग्रा) को इन्फ्युजन दिइयो। इन्फ्युजन पछि कुनै प्रतिकूल घटनाहरू अवलोकन गरिएन।
मार्च २०२६ सम्म, फलो-अप मूल्याङ्कनहरूले तीव्र इन-भिभो CAR-T विस्तार देखाए, दिन १० मा शिखर CD19 CAR-T (७.६२%, ४.६२२×१०⁷/लिटर) र दिन १० मा BCMA CAR-T (१७.१७%, १.०४१४×१०⁸/लिटर) सहित, महिना ३ सम्म कायम रह्यो। प्रयोगशाला सुधारहरूमा स्थिर रक्त गणना, कलेजो र मृगौला कार्यको साथ AchRAb स्तर र कुल B-लिम्फोसाइट गणनामा उल्लेखनीय कमी समावेश थियो। क्लिनिकल रूपमा, मात्रात्मक मायस्थेनिया ग्राभिस (QMG) र दैनिक जीवनयापनका गतिविधिहरू (ADL) स्कोरहरूमा उल्लेखनीय लाभहरू रेकर्ड गरियो। डिप्लोपिया, अनुहारको कठोरता, डिसार्थरिया, र अंग थकान जस्ता लक्षणहरूले समाधान वा उल्लेखनीय सुधार देखाए।
यो केसले BIOOCUS मेडिकल ग्रुपको दोहोरो-लक्ष्य CD19/BCMA CAR-T थेरापीको गहिरो प्रतिरक्षा रिसेट र रिफ्रेक्टरी MG मा अर्थपूर्ण क्लिनिकल लाभ प्राप्त गर्ने परिवर्तनकारी क्षमता प्रदर्शन गर्दछ। यो थेरापी राम्रोसँग सहन सकिन्छ, कुनै CRS वा न्यूरोटोक्सिसिटी अवलोकन गरिएको छैन, र दीर्घकालीन इम्युनोसप्रेसनको आवश्यकतालाई कम गर्दै दीर्घकालीन छूटको लागि वाचा राख्छ।