바이오쿠스 메디컬 그룹의 이중 CD19/BCMA CAR-T 치료법이 난치성 중증근무력증에서 유망한 결과를 보여주다: 한 젊은 환자의 이야기

중증근무력증(MG)은 자가항체(주로 항아세틸콜린 수용체 항체, AchRAb)에 의해 발생하는 만성 자가면역 신경근육 질환으로, 신경-근육 신호 전달을 저해하여 근력 약화, 안검하수, 연하곤란을 유발하며 심한 경우 생명을 위협하는 호흡부전으로 이어집니다. 기존의 면역억제제, 정맥면역글로불린(IVIG), FcRn 억제제 또는 보체 억제제에 반응하지 않는 난치성 중증근무력증 환자의 경우, 지금까지 치료 선택지가 제한적이었습니다.

바이오쿠스 메디컬 그룹의 이중 표적 CD19/BCMA CAR-T 치료법은 자가항체 생성을 담당하는 병원성 B세포와 형질세포를 정밀하게 제거하는 획기적인 자가 세포 치료법입니다. 이 이중 표적 접근법은 자가면역 반응의 세포성 및 체액성 구성 요소를 모두 해결함으로써 깊고 지속적인 관해를 유도할 가능성을 제공합니다.

이 사례 연구는 해당 치료법의 가능성을 보여줍니다. LYN으로 명명된 20세 여성 환자는 난치성 중증근무력증(CNGIIIa, AchRAb 양성)과 수술 후 B3형 흉선종/흉선 비대증으로 진단받았습니다. 또한 골다공증, 양측 대퇴골두 및 좌측 근위 경골 무혈관 괴사, 철결핍성 빈혈 등의 동반 질환을 가지고 있었습니다. 2019년부터 2025년까지 고용량 스테로이드와 아자티오프린, 타크로리무스, 사이클로스포린, 반복적인 IVIG, 에프가르티모드, 에쿨리주맙과 텔리타시셉트 병용 요법, 리툭시맙(500mg) 등 여러 차례 치료를 받았음에도 불구하고 증상이 호전되지 않았습니다.

2025년 11월, CAR-T 프로토콜이 시작되었고 사이클로스포린 투여는 중단되었습니다. 2025년 12월 1일, 말초혈액 단핵세포를 채취했습니다. 2025년 12월 15일, CD19 CAR-T(0.5×10⁶/kg)와 BCMA CAR-T(1×10⁶/kg)를 병용 투여했습니다. 투여 후 이상 반응은 관찰되지 않았습니다.

2026년 3월까지의 추적 평가 결과, 생체 내 CAR-T 세포의 빠른 증식이 확인되었으며, CD19 CAR-T 세포는 10일째에 최고치(7.62%, 4.622×10⁷/L)에 도달했고, BCMA CAR-T 세포 또한 10일째에 최고치(17.17%, 1.0414×10⁸/L)에 도달하여 3개월까지 유지되었습니다. 실험실 검사 결과, 아세틸콜린 수용체 항체(AchRAb) 수치와 총 B림프구 수가 유의미하게 감소했으며, 혈구 수치, 간 기능 및 신장 기능은 안정적으로 유지되었습니다. 임상적으로는 정량적 중증근무력증(QMG) 점수와 일상생활활동(ADL) 점수에서 현저한 개선이 나타났습니다. 복시, 안면 경직, 구음 장애, 사지 피로와 같은 증상도 소실되거나 크게 개선되었습니다.

본 사례는 BIOOCUS Medical Group의 이중 표적 CD19/BCMA CAR-T 치료법이 난치성 중증근무력증(MG) 환자에서 심층적인 면역 재설정 및 의미 있는 임상적 효과를 달성하는 데 있어 혁신적인 잠재력을 가지고 있음을 보여줍니다. 이 치료법은 내약성이 우수하며, 사이토카인 방출 증후군(CRS)이나 신경독성은 관찰되지 않았고, 만성 면역억제제의 필요성을 줄이면서 장기적인 관해를 유도할 가능성을 제시합니다.