Kalafo ea BIOOCUS Medical Group ea Dual CD19/BCMA CAR-T e Fana ka Liphetho tse Tšepisang ho Refractory Myasthenia Gravis: Leeto la Mokuli e Mocha
Myasthenia Gravis (MG) ke lefu le sa foleng la autoimmune neuromuscular le bakoang ke li-autoantibodies (haholo-holo li-anti-acetylcholine receptor antibodies, AchRAb) tse sitisang puisano ea methapo le mesifa, e leng se lebisang bofokoling bo feto-fetohang, ptosis, dysphagia, le maemong a tebileng a behang bophelo kotsing ea ho hloleha ho hema. Bakeng sa bakuli ba nang le MG e sa arabeleng meriana e tloaelehileng ea ho thibela 'mele, IVIG, FcRn inhibitors, kapa li-complement inhibitors, likhetho tsa kalafo li fokotsehile—ho fihlela joale.
Kalafo ea BIOOCUS Medical Group e nang le sepheo se habeli e emela phekolo e ncha ea lisele tsa autologous e felisang ka nepo lisele tsa B tse bakang mafu le lisele tsa plasma tse ikarabellang bakeng sa tlhahiso ea li-autoantibody. Mokhoa ona oa sepheo se habeli o fana ka monyetla oa pholiso e tebileng le e tšoarellang ka ho sebetsana le likarolo tsa sele le tsa humoral tsa karabelo ea autoimmune.
Nyeoe e emelang e totobatsa tšepiso ea phekolo. Mokuli oa mosali ea lilemo li 20, ea bitsoang LYN, o ile a fumanoa a e-na le Myasthenia Gravis e sa foleng (CNGIIIa, AchRAb-positive) le thymoma/thymic hyperplasia ea mofuta oa B3 kamora ho buuoa. O ne a boetse a e-na le mafu a mang a kenyeletsang osteoporosis, hlooho ea femoral ea linaha tse peli le necrosis ea tibial avascular ea left proximal, le anemia ea khaello ea tšepe. Ho sa tsotellehe mekhoa e mengata ea phekolo ho tloha ka 2019 ho isa ho 2025—ho kenyeletsoa le li-steroid tse nang le tekanyo e phahameng hammoho le azathioprine, tacrolimus, cyclosporine, IVIG e pheta-phetoang, efgartigimod, eculizumab hammoho le telitacicept, le rituximab (500 mg)—boemo ba hae bo ile ba lula bo sa laolehe.
Ka Pudungwana 2025, protocol ya CAR-T e ile ya qalwa mme cyclosporine ya emiswa. Disele tsa mononuclear tsa madi tse ka thoko di ile tsa bokellwa ka la 1 Tshitwe 2025. Ka la 15 Tshitwe 2025, o ile a fuwa ente ya CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) hammoho le BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Ha ho diketsahalo tse mpe tse ileng tsa bonwa kamora ente.
Ho fihlela ka Hlakubele 2026, ditekolo tsa ho latela di bontshitse katoloso e potlakileng ya CAR-T ya ka hare ho mmele, ka sehlohlolo sa CD19 CAR-T letsatsing la 10 (7.62%, 4.622×10⁷/L) le BCMA CAR-T letsatsing la 10 (17.17%, 1.0414×10⁸/L), tse tswetseng pele ho fihlela kgweding ya 3. Dintlafatso tsa laboratori di ne di kenyeletsa phokotso e kgolo maemong a AchRAb le palo yohle ya di-lymphocyte tsa B, ka palo e tsitsitseng ya madi, tshebetso ya sebete le ya liphio. Ka bongaka, diphihlello tse bonahalang di ile tsa tlalehwa ho Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) le diphetho tsa Mesebetsi ya Letsatsi le Letsatsi (ADL). Matšoao a kang diplopia, ho thatafala ha sefahleho, dysarthria, le mokhathala wa maoto le matsoho a bontshitse qeto kapa ntlafatso e bonahalang.
Nyeoe ena e bonts'a bokhoni ba phetoho ba phekolo ea BIOOCUS Medical Group ea CD19/BCMA CAR-T e nang le sepheo se habeli ho fihlelleng ho tsosolosoa ho tebileng ha sesole sa 'mele le melemo ea kliniki e nang le moelelo ho MG e sa sebetseng hantle. Kalafo ena e mamelleha hantle, ha ho na CRS kapa chefo ea methapo e bonoang, 'me e na le tšepiso ea phomolo ea nako e telele ha e ntse e fokotsa tlhoko ea khatello e sa foleng ea sesole sa 'mele.