Ang Dual CD19/BCMA CAR-T Therapy ng BIOOCUS Medical Group ay Naghatid ng Magandang Resulta sa Refractory Myasthenia Gravis: Ang Paglalakbay ng Isang Batang Pasyente
Ang Myasthenia Gravis (MG) ay isang talamak na autoimmune neuromuscular disorder na dulot ng mga autoantibodies (pangunahin na anti-acetylcholine receptor antibodies, AchRAb) na pumipinsala sa komunikasyon ng nerve-muscle, na humahantong sa pabago-bagong panghihina, ptosis, dysphagia, at sa mga malalang kaso ay nakamamatay na respiratory failure. Para sa mga pasyenteng may refractory MG na hindi tumugon sa mga conventional immunosuppressants, IVIG, FcRn inhibitors, o complement inhibitors, limitado ang mga opsyon sa paggamot—hanggang ngayon.
Ang dual-target CD19/BCMA CAR-T therapy ng BIOOCUS Medical Group ay kumakatawan sa isang pambihirang autologous cell therapy na tumpak na nag-aalis ng mga pathogenic B cell at plasma cell na responsable para sa produksyon ng autoantibody. Ang dual-target na pamamaraang ito ay nag-aalok ng potensyal para sa malalim at pangmatagalang remission sa pamamagitan ng pagtugon sa parehong cellular at humoral na mga bahagi ng autoimmune response.
Isang representatibong kaso ang nagpapakita ng pangako ng therapy. Isang 20-taong-gulang na babaeng pasyente, na tinutukoy bilang LYN, ang nasuring may refractory Myasthenia Gravis (CNGIIIa, AchRAb-positive) at post-surgical B3-type thymoma/thymic hyperplasia. Nagkaroon din siya ng mga comorbidity kabilang ang osteoporosis, bilateral femoral head at left proximal tibial avascular necrosis, at iron-deficiency anemia. Sa kabila ng maraming linya ng therapy mula 2019 hanggang 2025—kabilang ang high-dose steroids kasama ang azathioprine, tacrolimus, cyclosporine, repeated IVIG, efgartigimod, eculizumab kasama ang telitacicept, at rituximab (500 mg)—ang kanyang kondisyon ay nanatiling hindi makontrol.
Noong Nobyembre 2025, sinimulan ang CAR-T protocol at itinigil ang cyclosporine. Kinolekta ang mga peripheral blood mononuclear cells noong Disyembre 1, 2025. Noong Disyembre 15, 2025, nakatanggap siya ng infusion ng CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) kasama ang BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Walang naobserbahang masamang epekto pagkatapos ng infusion.
Pagsapit ng Marso 2026, ipinakita ng mga follow-up na pagtatasa ang mabilis na in-vivo na paglawak ng CAR-T, na may pinakamataas na CD19 CAR-T sa ika-10 araw (7.62%, 4.622×10⁷/L) at BCMA CAR-T sa ika-10 araw (17.17%, 1.0414×10⁸/L), na nagpatuloy hanggang ika-3 buwan. Kasama sa mga pagpapabuti sa laboratoryo ang makabuluhang pagbaba sa mga antas ng AchRAb at kabuuang bilang ng B-lymphocyte, na may matatag na bilang ng dugo, paggana ng atay at bato. Sa klinikal na aspeto, ang mga kapansin-pansing pagbuti ay naitala sa Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) at Activities of Daily Living (ADL) scores. Ang mga sintomas tulad ng diplopia, paninigas ng mukha, dysarthria, at pagkapagod ng paa ay nagpakita ng paggaling o kapansin-pansing pagbuti.
Ipinapakita ng kasong ito ang potensyal na makapagpabago ng dual-target CD19/BCMA CAR-T therapy ng BIOOCUS Medical Group sa pagkamit ng malalim na immune reset at makabuluhang klinikal na benepisyo sa refractory MG. Ang therapy ay mahusay na disimulado, walang naobserbahang CRS o neurotoxicity, at may pangako para sa pangmatagalang remission habang binabawasan ang pangangailangan para sa talamak na immunosuppression.