La terapia dual con células CAR-T CD19/BCMA de BIOOCUS Medical Group ofrece resultados prometedores en la miastenia gravis refractaria: la experiencia de un paciente joven.

La miastenia gravis (MG) es un trastorno neuromuscular autoinmune crónico causado por autoanticuerpos (principalmente anticuerpos contra el receptor de acetilcolina, AchRAb) que alteran la comunicación nervio-músculo, lo que provoca debilidad fluctuante, ptosis, disfagia y, en casos graves, insuficiencia respiratoria potencialmente mortal. Para los pacientes con MG refractaria que no han respondido a los inmunosupresores convencionales, la inmunoglobulina intravenosa (IVIG), los inhibidores del receptor FcRn o los inhibidores del complemento, las opciones de tratamiento han sido limitadas, hasta ahora.

La terapia CAR-T CD19/BCMA de doble objetivo de BIOOCUS Medical Group representa un avance revolucionario en la terapia celular autóloga, ya que elimina con precisión las células B patógenas y las células plasmáticas responsables de la producción de autoanticuerpos. Este enfoque de doble objetivo ofrece el potencial de lograr una remisión profunda y duradera al abordar tanto los componentes celulares como humorales de la respuesta autoinmune.

Un caso representativo ilustra el potencial de la terapia. Una paciente de 20 años, identificada como LYN, fue diagnosticada con miastenia gravis refractaria (CNGIIIa, AchRAb-positiva) y timoma/hiperplasia tímica tipo B3 postquirúrgica. Además, presentaba comorbilidades como osteoporosis, necrosis avascular bilateral de la cabeza femoral y de la tibia proximal izquierda, y anemia ferropénica. A pesar de múltiples tratamientos entre 2019 y 2025 —que incluyeron esteroides en dosis altas más azatioprina, tacrolimus, ciclosporina, inmunoglobulina intravenosa repetida, efgartigimod, eculizumab más telitacicept y rituximab (500 mg)— su enfermedad permaneció sin control.

En noviembre de 2025, se inició el protocolo CAR-T y se suspendió la ciclosporina. El 1 de diciembre de 2025 se recolectaron células mononucleares de sangre periférica. El 15 de diciembre de 2025, recibió una infusión de células CAR-T CD19 (0,5 × 10⁶/kg) más células CAR-T BCMA (1 × 10⁶/kg). No se observaron eventos adversos después de la infusión.

Para marzo de 2026, las evaluaciones de seguimiento mostraron una rápida expansión in vivo de CAR-T, con pico de CD19 CAR-T en el día 10 (7,62 %, 4,622 × 10⁷/L) y BCMA CAR-T en el día 10 (17,17 %, 1,0414 × 10⁸/L), mantenida hasta el mes 3. Las mejoras de laboratorio incluyeron una reducción significativa en los niveles de AchRAb y recuentos totales de linfocitos B, con recuentos sanguíneos, función hepática y renal estables. Clínicamente, se registraron ganancias notables en las puntuaciones de Miastenia Gravis Cuantitativa (QMG) y Actividades de la Vida Diaria (AVD). Síntomas como diplopía, rigidez facial, disartria y fatiga de las extremidades mostraron resolución o marcada mejoría.

Este caso demuestra el potencial transformador de la terapia CAR-T de doble objetivo CD19/BCMA de BIOOCUS Medical Group para lograr una profunda reprogramación inmunitaria y un beneficio clínico significativo en la miastenia gravis refractaria. La terapia se tolera bien, sin que se hayan observado síndrome de liberación de citoquinas ni neurotoxicidad, y resulta prometedora para lograr una remisión a largo plazo, al tiempo que reduce la necesidad de inmunosupresión crónica.