Terapia e dyfishtë CD19/BCMA CAR-T e Grupit Mjekësor BIOOCUS jep rezultate premtuese në trajtimin e Miastenisë Gravis Refraktore: Udhëtimi i një pacienti të ri
Miastenia Gravis (MG) është një çrregullim kronik autoimun neuromuskular i shkaktuar nga autoantitrupat (kryesisht antitrupat kundër receptorëve të acetilkolinës, AchRAb) që dëmtojnë komunikimin nervoz-muskul, duke çuar në dobësi luhatëse, ptozë, disfagi dhe në raste të rënda dështim të frymëmarrjes që kërcënon jetën. Për pacientët me MG refraktare që nuk i janë përgjigjur imunosupresantëve konvencionalë, IVIG, frenuesve të FcRn ose frenuesve të komplementit, opsionet e trajtimit kanë qenë të kufizuara - deri më tani.
Terapia CD19/BCMA CAR-T me dy shënjestra e BIOOCUS Medical Group përfaqëson një terapi të përparuar qelizore autologe që eliminon me saktësi qelizat B patogjene dhe qelizat plazmatike përgjegjëse për prodhimin e autoantitrupave. Kjo qasje me dy shënjestra ofron potencialin për falje të thellë dhe të qëndrueshme duke adresuar si komponentët qelizorë ashtu edhe ata humoralë të përgjigjes autoimune.
Një rast përfaqësues nxjerr në pah premtimin e terapisë. Një paciente 20-vjeçare, e referuar si LYN, u diagnostikua me Myasthenia Gravis refraktare (CNGIIIa, AchRAb-pozitive) dhe timomë/hiperplazi timike të tipit B3 pas operacionit. Ajo gjithashtu kishte sëmundje komorbiditete duke përfshirë osteoporozën, nekrozën avaskulare bilaterale të kokës femorale dhe nekrozën avaskulare të tibisë proksimale të majtë, si dhe aneminë nga mungesa e hekurit. Pavarësisht linjave të shumta të terapisë nga viti 2019 deri në vitin 2025 - duke përfshirë steroidë me dozë të lartë plus azatioprinë, takrolimus, ciklosporinë, IVIG të përsëritura, efgartigimod, ekulizumab plus telitacicept dhe rituximab (500 mg) - gjendja e saj mbeti e pakontrolluar.
Në nëntor 2025, protokolli CAR-T u iniciua dhe ciklosporina u ndërpre. Qelizat mononukleare të gjakut periferik u mblodhën më 1 dhjetor 2025. Më 15 dhjetor 2025, ajo mori një infuzion të CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) plus BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Nuk u vunë re efekte anësore pas infuzionit.
Deri në mars të vitit 2026, vlerësimet pasuese treguan zgjerim të shpejtë in-vivo të CAR-T, me kulmin e CD19 CAR-T në ditën e 10-të (7.62%, 4.622×10⁷/L) dhe BCMA CAR-T në ditën e 10-të (17.17%, 1.0414×10⁸/L), të cilat u mbajtën deri në muajin e 3-të. Përmirësimet laboratorike përfshinin një ulje të ndjeshme të niveleve të AchRAb dhe numërimit total të limfociteve B, me numërim të qëndrueshëm të gjakut, funksion të mëlçisë dhe veshkave. Klinikisht, u regjistruan përmirësime të dukshme në rezultatet e Miastenisë Gravis Sasiore (QMG) dhe Aktiviteteve të Jetës së Përditshme (ADL). Simptoma të tilla si diplopia, ngurtësimi i fytyrës, dizartria dhe lodhja e gjymtyrëve treguan zgjidhje ose përmirësim të dukshëm.
Ky rast demonstron potencialin transformues të terapisë CD19/BCMA CAR-T me dy shënjestra të Grupit Mjekësor BIOOCUS në arritjen e një rivendosjeje të thellë imunitare dhe përfitimit klinik domethënës në MG refraktare. Terapia tolerohet mirë, nuk vërehet CRS ose neurotoksicitet, dhe premton falje afatgjatë, duke zvogëluar njëkohësisht nevojën për imunosupresion kronik.