טיפול כפול CD19/BCMA CAR-T של קבוצת BIOOCUS Medical מניב תוצאות מבטיחות במיאסטניה גרביס עמידה: מסעו של מטופל צעיר
מיאסטניה גרביס (MG) היא הפרעה עצבית-שרירית אוטואימונית כרונית הנגרמת על ידי נוגדנים עצמיים (בעיקר נוגדנים נגד קולטן אצטילכולין, AchRAb) הפוגעים בתקשורת בין עצב לשריר, מה שמוביל לחולשה משתנה, פטוזיס, דיספאגיה, ובמקרים חמורים לאי ספיקת נשימתית מסכנת חיים. עבור חולים עם MG עמיד שלא הגיבו לתרופות מדכאות חיסון קונבנציונליות, IVIG, מעכבי FcRn או מעכבי משלים, אפשרויות הטיפול היו מוגבלות - עד כה.
טיפול CAR-T כפול-מטרה של קבוצת BIOOCUS Medical מייצג טיפול תאי אוטולוגי פורץ דרך, אשר מחסל במדויק תאי B פתוגניים ותאי פלזמה האחראים לייצור נוגדנים עצמיים. גישה כפולת מטרה זו מציעה פוטנציאל להפוגה עמוקה ומתמשכת על ידי התייחסות הן למרכיבים התאיים והן למרכיבים ההומורליים של התגובה האוטואימונית.
מקרה מייצג מדגיש את ההבטחה של הטיפול. מטופלת בת 20, המכונה LYN, אובחנה עם מיאסטניה גרביס עמידה (CNGIIIa, חיובית ל-AchRAb) ותימומה/היפרפלזיה תימית מסוג B3 לאחר ניתוח. היו לה גם מחלות רקע, כולל אוסטאופורוזיס, נמק אווסקולרי דו-צדדי בראש הירך ובצד הפרוקסימלי של השוקה השמאלית, ואנמיה עקב חוסר ברזל. למרות מספר קווי טיפול בין השנים 2019 ל-2025 - כולל סטרואידים במינון גבוה בתוספת אזתיופרין, טקרולימוס, ציקלוספורין, טיפול חוזר תוך ורידי, אפגרטימוד, אקוליזומאב בתוספת טליטאצפט וריטוקסימאב (500 מ"ג) - מצבה נותר בלתי נשלט.
בנובמבר 2025, פרוטוקול CAR-T החל וציקלוספורין הופסק. תאי דם חד-גרעיניים היקפיים נאספו ב-1 בדצמבר 2025. ב-15 בדצמבר 2025, היא קיבלה עירוי של CD19 CAR-T (0.5×10⁶/ק"ג) בתוספת BCMA CAR-T (1×10⁶/ק"ג). לא נצפו תופעות לוואי לאחר העירוי.
עד מרץ 2026, הערכות מעקב הראו התרחבות מהירה של CAR-T in vivo, עם שיא CD19 CAR-T ביום 10 (7.62%, 4.622×10⁷/L) ו-BCMA CAR-T ביום 10 (17.17%, 1.0414×10⁸/L), שנמשכו עד חודש 3. שיפורים במעבדה כללו ירידה משמעותית ברמות AchRAb ובספירת לימפוציטים B הכוללת, עם ספירות דם יציבות, תפקודי כבד וכליות. מבחינה קלינית, נרשמו שיפורים ניכרים בציוני מיאסטניה גרביס כמותית (QMG) ופעילויות יומיומיות (ADL). תסמינים כגון דיפלופיה, נוקשות פנים, דיסארתריה ועייפות גפיים הראו היעלמות או שיפור ניכר.
מקרה זה מדגים את הפוטנציאל הטרנספורמטיבי של טיפול CD19/BCMA CAR-T דו-מטרתי של קבוצת BIOOCUS Medical בהשגת איפוס חיסוני עמוק ותועלת קלינית משמעותית במחלת MG עמידה. הטיפול נסבל היטב, ללא CRS או נוירוטוקסיות נצפתה, והוא מבטיח להפוגה ארוכת טווח תוך הפחתת הצורך בדיכוי חיסוני כרוני.