Η διπλή θεραπεία CAR-T CD19/BCMA του BIOOCUS Medical Group προσφέρει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα στην ανθεκτική μυασθένεια gravis: Το ταξίδι ενός νεαρού ασθενούς
Η Μυασθένεια Gravis (ΜΓ) είναι μια χρόνια αυτοάνοση νευρομυϊκή διαταραχή που προκαλείται από αυτοαντισώματα (κυρίως αντισώματα κατά των υποδοχέων της ακετυλοχολίνης, AchRAb) που επηρεάζουν την επικοινωνία μεταξύ των νεύρων και των μυών, οδηγώντας σε κυμαινόμενη αδυναμία, πτώση, δυσφαγία και, σε σοβαρές περιπτώσεις, απειλητική για τη ζωή αναπνευστική ανεπάρκεια. Για ασθενείς με ανθεκτική ΜΓ που δεν έχουν ανταποκριθεί σε συμβατικά ανοσοκατασταλτικά, IVIG, αναστολείς FcRn ή αναστολείς του συμπληρώματος, οι επιλογές θεραπείας ήταν περιορισμένες μέχρι σήμερα.
Η θεραπεία διπλού στόχου CD19/BCMA CAR-T του BIOOCUS Medical Group αντιπροσωπεύει μια πρωτοποριακή αυτόλογη κυτταρική θεραπεία που εξαλείφει με ακρίβεια τα παθογόνα Β κύτταρα και τα πλασματοκύτταρα που είναι υπεύθυνα για την παραγωγή αυτοαντισωμάτων. Αυτή η προσέγγιση διπλού στόχου προσφέρει τη δυνατότητα για βαθιά και διαρκή ύφεση αντιμετωπίζοντας τόσο τα κυτταρικά όσο και τα χυμικά συστατικά της αυτοάνοσης απόκρισης.
Μια αντιπροσωπευτική περίπτωση υπογραμμίζει την υπόσχεση της θεραπείας. Μια 20χρονη ασθενής, η οποία αναφέρεται ως LYN, διαγνώστηκε με ανθεκτική μυασθένεια Gravis (CNGIIIa, AchRAb-θετική) και μετεγχειρητικό θύμωμα/υπερπλασία του θύμου τύπου Β3. Είχε επίσης συννοσηρότητες όπως οστεοπόρωση, αμφοτερόπλευρη μηριαία κεφαλή και αριστερή εγγύς κνημιαία ανάγγεια νέκρωση, και σιδηροπενική αναιμία. Παρά τις πολλαπλές γραμμές θεραπείας από το 2019 έως το 2025 - συμπεριλαμβανομένων υψηλών δόσεων στεροειδών συν αζαθειοπρίνη, τακρόλιμους, κυκλοσπορίνη, επαναλαμβανόμενη ενδοφλέβια ινσουλινοαντίδραση, εφγαρτιγιμόδη, εκουλιζουμάμπη συν τελιτασισέπτη και ριτουξιμάμπη (500 mg) - η κατάστασή της παρέμεινε ανεξέλεγκτη.
Τον Νοέμβριο του 2025, ξεκίνησε το πρωτόκολλο CAR-T και η κυκλοσπορίνη διακόπηκε προσωρινά. Τα μονοπύρηνα κύτταρα του περιφερικού αίματος συλλέχθηκαν την 1η Δεκεμβρίου 2025. Στις 15 Δεκεμβρίου 2025, έλαβε έγχυση CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) συν BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Δεν παρατηρήθηκαν ανεπιθύμητες ενέργειες μετά την έγχυση.
Μέχρι τον Μάρτιο του 2026, οι αξιολογήσεις παρακολούθησης έδειξαν ταχεία in-vivo επέκταση του CAR-T, με μέγιστη τιμή CD19 CAR-T την 10η ημέρα (7,62%, 4,622×10⁷/L) και BCMA CAR-T την 10η ημέρα (17,17%, 1,0414×10⁸/L), η οποία διατηρήθηκε έως και τον 3ο μήνα. Οι εργαστηριακές βελτιώσεις περιελάμβαναν σημαντική μείωση των επιπέδων AchRAb και του συνολικού αριθμού Β-λεμφοκυττάρων, με σταθερές αιματολογικές εξετάσεις, ηπατική και νεφρική λειτουργία. Κλινικά, καταγράφηκαν αξιοσημείωτα κέρδη στις βαθμολογίες Ποσοτικής Μυασθένειας Gravis (QMG) και Δραστηριοτήτων Καθημερινής Ζωής (ADL). Συμπτώματα όπως διπλωπία, δυσκαμψία προσώπου, δυσαρθρία και κόπωση άκρων παρουσίασαν υποχώρηση ή αξιοσημείωτη βελτίωση.
Αυτή η περίπτωση καταδεικνύει το μετασχηματιστικό δυναμικό της θεραπείας διπλού στόχου CD19/BCMA CAR-T του BIOOCUS Medical Group στην επίτευξη βαθιάς ανοσολογικής αποκατάστασης και ουσιαστικού κλινικού οφέλους στην ανθεκτική μυασθένεια. Η θεραπεία είναι καλά ανεκτή, χωρίς να παρατηρείται χρόνια ρινοκολπίτιδα ή νευροτοξικότητα και υπόσχεται μακροχρόνια ύφεση, μειώνοντας παράλληλα την ανάγκη για χρόνια ανοσοκαταστολή.