ការព្យាបាលដោយប្រើ CAR-T ពីរ CD19/BCMA របស់ក្រុមវេជ្ជសាស្ត្រ BIOOCUS ផ្តល់នូវលទ្ធផលដ៏ជោគជ័យក្នុងជំងឺ Myasthenia Gravis ដែលធន់នឹងការព្យាបាល៖ ដំណើររបស់អ្នកជំងឺវ័យក្មេង

ជំងឺ Myasthenia Gravis (MG) គឺជាជំងឺសាច់ដុំសរសៃប្រសាទរ៉ាំរ៉ៃដែលបណ្តាលមកពីអង្គបដិប្រាណដោយស្វ័យប្រវត្តិ (ជាចម្បងអង្គបដិប្រាណប្រឆាំងនឹងអាសេទីលកូលីន receptor, AchRAb) ដែលធ្វើឱ្យខូចដល់ការទំនាក់ទំនងរវាងសរសៃប្រសាទ និងសាច់ដុំ ដែលនាំឱ្យមានភាពទន់ខ្សោយប្រែប្រួល ជំងឺសាច់ដុំត្រចៀក ពិបាកលេប និងក្នុងករណីធ្ងន់ធ្ងរ ការខ្សោយផ្លូវដង្ហើមដែលគំរាមកំហែងដល់អាយុជីវិត។ ចំពោះអ្នកជំងឺដែលមានជំងឺ MG ដែលធន់នឹងការព្យាបាល ដែលមិនបានឆ្លើយតបទៅនឹងថ្នាំទប់ស្កាត់ប្រព័ន្ធភាពស៊ាំធម្មតា IVIG ថ្នាំទប់ស្កាត់ FcRn ឬថ្នាំទប់ស្កាត់បំពេញបន្ថែម ជម្រើសនៃការព្យាបាលមានកម្រិត - រហូតមកដល់ពេលនេះ។

ការព្យាបាល CD19/BCMA CAR-T គោលដៅពីររបស់ក្រុមវេជ្ជសាស្ត្រ BIOOCUS តំណាងឱ្យការព្យាបាលកោសិកាអូតូឡូកដ៏ជោគជ័យមួយ ដែលលុបបំបាត់កោសិកា B បង្កជំងឺ និងកោសិកាប្លាស្មាដែលទទួលខុសត្រូវចំពោះការផលិតអង្គបដិប្រាណអូតូអ៊ុយមីនយ៉ាងច្បាស់លាស់។ វិធីសាស្រ្តគោលដៅពីរនេះផ្តល់នូវសក្តានុពលសម្រាប់ការធូរស្បើយយ៉ាងជ្រៅ និងប្រើប្រាស់បានយូរ ដោយការដោះស្រាយទាំងសមាសធាតុកោសិកា និងអង្គបដិប្រាណនៃការឆ្លើយតបអូតូអ៊ុយមីន។

ករណីតំណាងមួយបានបង្ហាញពីសក្តានុពលនៃការព្យាបាល។ អ្នកជំងឺស្ត្រីអាយុ 20 ឆ្នាំម្នាក់ ដែលមានឈ្មោះថា LYN ត្រូវបានគេធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យថាមានជំងឺ Myasthenia Gravis ដែលធន់នឹងការព្យាបាល (CNGIIIa, AchRAb-positive) និងជំងឺ thymoma/thymic hyperplasia ប្រភេទ B3 ក្រោយការវះកាត់។ នាងក៏មានជំងឺផ្សំគ្នាផងដែរ រួមមាន ជំងឺពុកឆ្អឹង ការស្លាប់កោសិកាសរសៃប្រសាទ avascular នៃក្បាលភ្លៅទាំងសងខាង និងឆ្អឹងកងខ្នងផ្នែកខាងឆ្វេង និងជំងឺស្លេកស្លាំងដោយសារកង្វះជាតិដែក។ បើទោះបីជាមានការព្យាបាលច្រើនប្រភេទចាប់ពីឆ្នាំ 2019 ដល់ឆ្នាំ 2025 រួមទាំងថ្នាំស្តេរ៉ូអ៊ីតកម្រិតខ្ពស់ បូករួមទាំងថ្នាំ azathioprine, tacrolimus, cyclosporine, IVIG ម្តងហើយម្តងទៀត, efgartigimod, eculizumab បូករួមទាំងថ្នាំ telitacicept និង rituximab (500 mg) ក៏ដោយ ក៏ស្ថានភាពរបស់នាងនៅតែមិនអាចគ្រប់គ្រងបាន។

នៅក្នុងខែវិច្ឆិកា ឆ្នាំ២០២៥ ពិធីការ CAR-T ត្រូវបានផ្តួចផ្តើម ហើយ cyclosporine ត្រូវបានផ្អាក។ កោសិកាម៉ូណូនុយក្លេអ៊ែរឈាមគ្រឿងកុំផ្លិចត្រូវបានប្រមូលនៅថ្ងៃទី១ ខែធ្នូ ឆ្នាំ២០២៥។ នៅថ្ងៃទី១៥ ខែធ្នូ ឆ្នាំ២០២៥ នាងបានទទួលការចាក់បញ្ចូល CD19 CAR-T (០.៥×១០⁶/គីឡូក្រាម) បូកនឹង BCMA CAR-T (១×១០⁶/គីឡូក្រាម)។ មិនមានផលប៉ះពាល់ណាមួយត្រូវបានគេសង្កេតឃើញបន្ទាប់ពីការចាក់បញ្ចូលនោះទេ។

នៅខែមីនា ឆ្នាំ២០២៦ ការវាយតម្លៃតាមដានបានបង្ហាញពីការរីកចម្រើនយ៉ាងឆាប់រហ័សនៃ CAR-T ក្នុងខ្លួន ជាមួយនឹងកម្រិតកំពូល CD19 CAR-T នៅថ្ងៃទី១០ (៧,៦២%, ៤,៦២២×១០⁷/លីត្រ) និង BCMA CAR-T នៅថ្ងៃទី១០ (១៧,១៧%, ១,០៤១៤×១០⁸/លីត្រ) ដែលបន្តរហូតដល់ខែទី៣។ ការកែលម្អមន្ទីរពិសោធន៍រួមមានការថយចុះគួរឱ្យកត់សម្គាល់នៃកម្រិត AchRAb និងចំនួនកោសិកាឡាំហ្វូស៊ីត B សរុប ជាមួយនឹងចំនួនឈាមដែលមានស្ថេរភាព មុខងារថ្លើម និងតម្រងនោម។ តាមគ្លីនិក ការកើនឡើងគួរឱ្យកត់សម្គាល់ត្រូវបានកត់ត្រានៅក្នុងពិន្ទុ Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) និងសកម្មភាពនៃការរស់នៅប្រចាំថ្ងៃ (ADL)។ រោគសញ្ញាដូចជាការមើលឃើញឆ្ងាយពេក រឹងមុខ ឈឺសន្លាក់ និងអស់កម្លាំងអវយវៈបានបង្ហាញពីភាពប្រសើរឡើង ឬភាពប្រសើរឡើងគួរឱ្យកត់សម្គាល់។

ករណីនេះបង្ហាញពីសក្តានុពលនៃការផ្លាស់ប្តូរនៃការព្យាបាល CD19/BCMA CAR-T គោលដៅពីររបស់ក្រុមវេជ្ជសាស្ត្រ BIOOCUS ក្នុងការសម្រេចបាននូវការកំណត់ឡើងវិញនូវភាពស៊ាំយ៉ាងជ្រៅ និងអត្ថប្រយោជន៍គ្លីនិកដ៏មានអត្ថន័យចំពោះ MG ដែលធន់នឹងការព្យាបាល។ ការព្យាបាលនេះត្រូវបានអត់ឱនឱ្យបានល្អ ដោយគ្មាន CRS ឬជាតិពុលសរសៃប្រសាទត្រូវបានគេសង្កេតឃើញ ហើយមានការសន្យាសម្រាប់ការធូរស្បើយរយៈពេលវែង ខណៈពេលដែលកាត់បន្ថយតម្រូវការសម្រាប់ការបង្ក្រាបភាពស៊ាំរ៉ាំរ៉ៃ។