A terapia CAR-T dual CD19/BCMA de BIOOCUS Medical Group ofrece resultados prometedores na miastenia gravis refractaria: a viaxe dun paciente novo
A miastenia gravis (MG) é un trastorno neuromuscular autoinmune crónico causado por autoanticorpos (principalmente anticorpos antireceptores da acetilcolina, AchRAb) que dificultan a comunicación nervioso-músculo, o que provoca debilidade fluctuante, ptose, disfaxia e, en casos graves, insuficiencia respiratoria potencialmente mortal. Para os pacientes con MG refractaria que non responderon aos inmunosupresores convencionais, IVIG, inhibidores de FcRn ou inhibidores do complemento, as opcións de tratamento foron limitadas ata o de agora.
A terapia CAR-T de dobre diana CD19/BCMA de BIOOCUS Medical Group representa unha terapia celular autóloga innovadora que elimina con precisión as células B patóxenas e as células plasmáticas responsables da produción de autoanticorpos. Esta abordaxe de dobre diana ofrece o potencial dunha remisión profunda e duradeira ao abordar tanto os compoñentes celulares como humorais da resposta autoinmune.
Un caso representativo destaca a promesa da terapia. Unha paciente de 20 anos, denominada LYN, foi diagnosticada con miastenia gravis refractaria (CNGIIIa, AchRAb positivo) e timoma/hiperplasia tímica posquirúrxica de tipo B3. Tamén presentaba comorbilidades, incluíndo osteoporose, necrose avascular bilateral da cabeza femoral e tibial proximal esquerda e anemia por deficiencia de ferro. A pesar das múltiples liñas de terapia de 2019 a 2025, incluíndo esteroides en doses altas máis azatioprina, tacrolimus, ciclosporina, IVIG repetida, efgartigimod, eculizumab máis telitacicept e rituximab (500 mg), a súa condición seguía sen control.
En novembro de 2025, iniciouse o protocolo CAR-T e detívose a ciclosporina. Recolléronse células mononucleares de sangue periférico o 1 de decembro de 2025. O 15 de decembro de 2025, recibiu unha infusión de CAR-T CD19 (0,5×10⁶/kg) máis CAR-T BCMA (1×10⁶/kg). Non se observaron eventos adversos despois da infusión.
En marzo de 2026, as avaliacións de seguimento mostraron unha rápida expansión in vivo dos CAR-T, cun pico de CAR-T para CD19 no día 10 (7,62 %, 4,622 × 10⁷/L) e CAR-T para BCMA no día 10 (17,17 %, 1,0414 × 10⁸/L), mantido ata o terceiro mes. As melloras de laboratorio incluíron unha redución significativa nos niveis de AchRAb e na contaxe total de linfocitos B, con hemogramas e función hepática e renal estables. Clinicamente, rexistráronse ganancias notables nas puntuacións de miastenia gravis cuantitativa (QMG) e actividades da vida diaria (AVD). Síntomas como diplopía, rixidez facial, disartria e fatiga das extremidades mostraron unha resolución ou unha mellora notable.
Este caso demostra o potencial transformador da terapia CAR-T CD19/BCMA de dobre diana de BIOOCUS Medical Group para lograr un restablecemento inmunitario profundo e un beneficio clínico significativo na MG refractaria. A terapia tolérase ben, sen observarse CRS nin neurotoxicidade, e é prometedora para a remisión a longo prazo, á vez que reduce a necesidade de inmunosupresión crónica.