Duálna terapia CD19/BCMA CAR-T od spoločnosti BIOOCUS Medical Group prináša sľubné výsledky pri refraktérnej myasténii gravis: Cesta mladého pacienta
Myasténia gravis (MG) je chronické autoimunitné neuromuskulárne ochorenie spôsobené autoprotilátkami (predovšetkým protilátkami proti acetylcholínovému receptoru, AchRAb), ktoré zhoršujú nervovo-svalovú komunikáciu, čo vedie k premenlivej slabosti, ptóze, dysfágii a v závažných prípadoch k život ohrozujúcemu respiračnému zlyhaniu. U pacientov s refraktérnou MG, ktorí nereagovali na konvenčné imunosupresíva, IVIG, inhibítory FcRn alebo inhibítory komplementu, boli možnosti liečby obmedzené – až doteraz.
Dvojcieľová terapia CD19/BCMA CAR-T od spoločnosti BIOOCUS Medical Group predstavuje prelomovú autológnu bunkovú terapiu, ktorá presne eliminuje patogénne B bunky a plazmatické bunky zodpovedné za produkciu autoprotilátok. Tento dvojcieľový prístup ponúka potenciál pre hlbokú a trvalú remisiu tým, že pôsobí na bunkové aj humorálne zložky autoimunitnej odpovede.
Reprezentatívny prípad zdôrazňuje sľubnosť tejto terapie. 20-ročnej pacientke, označovanej ako LYN, bola diagnostikovaná refraktérna myasténia gravis (CNGIIIa, AchRAb-pozitívna) a pooperačná tymóm/hyperplázia tymu typu B3. Mala tiež komorbidity vrátane osteoporózy, bilaterálnej avaskulárnej nekrózy hlavice stehennej kosti a ľavej proximálnej tibiálnej kosti a anémie z nedostatku železa. Napriek viacerým líniám liečby od roku 2019 do roku 2025 – vrátane vysokých dávok steroidov plus azatioprínu, takrolimu, cyklosporínu, opakovaného IVIG, efgartigimodu, ekulizumabu plus telitaciceptu a rituximabu (500 mg) – jej stav zostal nekontrolovaný.
V novembri 2025 bol spustený protokol CAR-T a podávanie cyklosporínu bolo pozastavené. Mononukleárne bunky periférnej krvi boli odobraté 1. decembra 2025. 15. decembra 2025 pacientka dostala infúziu CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/kg) plus BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg). Po infúzii neboli pozorované žiadne nežiaduce účinky.
Do marca 2026 následné hodnotenia preukázali rýchlu expanziu CAR-T in vivo s vrcholom CD19 CAR-T na 10. deň (7,62 %, 4,622 × 10⁷/l) a BCMA CAR-T na 10. deň (17,17 %, 1,0414 × 10⁸/l), ktorý pretrvával až do 3. mesiaca. Laboratórne zlepšenia zahŕňali významné zníženie hladín AchRAb a celkového počtu B-lymfocytov so stabilným krvným obrazom, funkciou pečene a obličiek. Klinicky sa zaznamenali významné zlepšenia v skóre kvantitatívnej myasténie gravis (QMG) a skóre aktivít denného života (ADL). Symptómy ako diplopia, stuhnutosť tváre, dyzartria a únava končatín ustúpili alebo sa výrazne zlepšili.
Tento prípad demonštruje transformačný potenciál duálne cielenej terapie CD19/BCMA CAR-T od spoločnosti BIOOCUS Medical Group pri dosahovaní hlbokého resetu imunity a významného klinického prínosu pri refraktérnej MG. Terapia je dobre tolerovaná, bez pozorovaného CRS ani neurotoxicity a sľubuje dlhodobú remisiu a zároveň znižuje potrebu chronickej imunosupresie.