Podwójna terapia CAR-T CD19/BCMA firmy BIOOCUS Medical Group przynosi obiecujące rezultaty w leczeniu opornej na leczenie miastenii gravis: historia młodego pacjenta
Miastenia gravis (MG) to przewlekłe, autoimmunologiczne schorzenie nerwowo-mięśniowe, wywołane przez autoprzeciwciała (głównie przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny, AchRAb), które upośledzają komunikację nerwowo-mięśniową, prowadząc do zmiennego osłabienia, opadania powiek, dysfagii, a w ciężkich przypadkach do zagrażającej życiu niewydolności oddechowej. Do tej pory możliwości leczenia pacjentów z oporną na leczenie MG, u których nie uzyskano odpowiedzi na konwencjonalne leki immunosupresyjne, immunoglobuliny dożylne (IVIG), inhibitory FcRn lub inhibitory dopełniacza, były ograniczone.
Dwucelowa terapia CAR-T CD19/BCMA firmy BIOOCUS Medical Group stanowi przełomową autologiczną terapię komórkową, która precyzyjnie eliminuje patogenne limfocyty B i komórki plazmatyczne odpowiedzialne za produkcję autoprzeciwciał. To dwucelowe podejście oferuje potencjał do głębokiej i trwałej remisji, oddziałując zarówno na komórkowe, jak i humoralne komponenty odpowiedzi autoimmunologicznej.
Reprezentatywny przypadek podkreśla potencjał tej terapii. U 20-letniej pacjentki, określanej jako LYN, zdiagnozowano oporną na leczenie miastenię gravis (CNGIIIa, AchRAb-dodatnią) oraz pooperacyjny grasiczak/przerost grasicy typu B3. U pacjentki występowały również choroby współistniejące, takie jak osteoporoza, obustronna głowa kości udowej i martwica jałowa bliższego końca kości piszczelowej lewej oraz niedokrwistość z niedoboru żelaza. Pomimo wielu linii leczenia w latach 2019-2025 – w tym sterydów w dużych dawkach z azatiopryną, takrolimusem, cyklosporyną, powtarzanych dożylnych immunoglobulin (IVIG), efgartigimodu, ekulizumabu z telitaciceptem i rytuksymabu (500 mg) – jej stan pozostawał niekontrolowany.
W listopadzie 2025 roku rozpoczęto protokół CAR-T, a cyklosporynę wstrzymano. Komórki jednojądrowe krwi obwodowej pobrano 1 grudnia 2025 roku. 15 grudnia 2025 roku pacjentka otrzymała wlew z CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) i BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Nie zaobserwowano żadnych działań niepożądanych po wlewie.
Do marca 2026 roku, badania kontrolne wykazały szybką ekspansję CAR-T in vivo, ze szczytowym stężeniem CD19 CAR-T w dniu 10. (7,62%, 4,622×10⁷/l) i BCMA CAR-T w dniu 10. (17,17%, 1,0414×10⁸/l), utrzymującym się do 3. miesiąca. Poprawa wyników laboratoryjnych obejmowała istotne obniżenie poziomu AchRAb i całkowitej liczby limfocytów B, przy stabilnej morfologii krwi oraz czynności wątroby i nerek. Klinicznie odnotowano znaczną poprawę w zakresie ilościowej miastenii gravis (QMG) i codziennych czynności (ADL). Objawy takie jak podwójne widzenie, sztywność twarzy, dyzartria i zmęczenie kończyn ustąpiły lub uległy znacznej poprawie.
Ten przypadek pokazuje transformacyjny potencjał terapii CAR-T o podwójnym celu CD19/BCMA firmy BIOOCUS Medical Group w zakresie głębokiej regeneracji układu odpornościowego i istotnych korzyści klinicznych w opornej na leczenie MG. Terapia jest dobrze tolerowana, nie zaobserwowano zespołu przewlekłego zmęczenia (CRS) ani neurotoksyczności i daje nadzieję na długotrwałą remisję, jednocześnie zmniejszając potrzebę przewlekłej immunosupresji.