Terapiya Dual CD19/BCMA CAR-T ya Koma Pizîşkî ya BIOOCUS Encamên Sozdar Di Myasthenia Gravisa Refraktor de Dide: Rêwîtiya Nexweşek Ciwan
Myasthenia Gravis (MG) nexweşiyeke kronîk a otoîmmûn a neuromuskuler e ku ji ber otoantîkoran (bi giranî antîkorên dij-wergirên asetilkolînê, AchRAb) çêdibe ku têkiliya di navbera masûlke û demaran de xera dike, û dibe sedema qelsiya guherbar, ptoz, dîsfajî, û di rewşên giran de têkçûna nefesê ya ku jiyanê tehdît dike. Ji bo nexweşên bi MG-ya berxwedêr ên ku bersiva dermanên parastinê yên kevneşopî, IVIG, astengkerên FcRn, an astengkerên temamker nedane, vebijarkên dermankirinê heta niha sînordar bûne.
Terapiya CD19/BCMA CAR-T ya du-armanc a BIOOCUS Medical Group terapiyek şaneya otolog a şoreşger temsîl dike ku şaneyên B yên patogen û şaneyên plazmayê yên berpirsiyarê hilberîna otoantîkoran bi awayekî rast ji holê radike. Ev rêbaza du-armanc bi çareserkirina hem pêkhateyên şaneyê û hem jî yên humoral ên bersiva otoîmmûn potansiyela remîsyonek kûr û domdar pêşkêş dike.
Nimûneyek temsîlî soza dermankirinê nîşan dide. Nexweşeke jin a 20 salî, ku wekî LYN tê binavkirin, bi Myasthenia Gravis a berxwedêr (CNGIIIa, AchRAb-pozîtîf) û tîmoma/hîperplaziya tîmîk a celeb B3 ya piştî emeliyatê hate teşhîskirin. Her wiha nexweşiyên hevdem ên wekî osteoporoz, nekroza avaskular a serê femorê ya du alî û nekroza tibial a proksîmal a çepê, û anemiya kêmasiya hesin hebûn. Tevî gelek rêzikên dermankirinê ji 2019 heta 2025 - di nav de steroîdên dozaja bilind û azathioprine, tacrolimus, cyclosporine, IVIG-ya dubare, efgartigimod, eculizumab û telitacicept, û rituximab (500 mg) - rewşa wê bê kontrol ma.
Di Mijdara 2025an de, protokola CAR-T hate destpêkirin û sîklosporîn hate rawestandin. Hucreyên mononukleer ên xwîna periferîk di 1ê Kanûna Pêşîn a 2025an de hatin berhevkirin. Di 15ê Kanûna Pêşîn a 2025an de, wê înfuzyonek CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) û BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) wergirt. Piştî înfuzyonê ti bûyerên neyînî nehatin dîtin.
Heta Adara 2026an, nirxandinên şopandinê berfirehbûna bilez a CAR-T ya in-vivo nîşan dan, bi rêjeya herî bilind a CD19 CAR-T di roja 10an de (7.62%, 4.622×10⁷/L) û BCMA CAR-T di roja 10an de (17.17%, 1.0414×10⁸/L), ku heta meha 3an dom kir. Pêşketinên laboratîfê kêmbûnek girîng di asta AchRAb û jimara giştî ya lîmfosîtên B de, bi jimara xwînê, fonksiyona kezeb û gurçikan a stabîl vedihewîne. Ji hêla klînîkî ve, destkeftiyên berbiçav di puanên Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) û Activities of Daily Living (ADL) de hatin tomar kirin. Nîşaneyên wekî dîplopî, hişkbûna rû, dîzartrî, û westandina lingan çareserî an başbûnek berbiçav nîşan dan.
Ev doz potansiyela veguherîner a terapiya CD19/BCMA CAR-T ya du-armanc a Koma Pizîşkî ya BIOOCUS di bidestxistina vesazkirina kûr a îmmûn û sûdwergirtina klînîkî ya watedar di MG-ya refraktor de nîşan dide. Terapî baş tê tehmûlkirin, bêyî CRS an neurotoksîsîtî were dîtin, û soza ji bo remîsyona demdirêj dide di heman demê de hewcedariya bi îmmûntepresyonek kronîk kêm dike.