बायोओकस मेडिकल ग्रुपच्या ड्युअल CD19/BCMA CAR-T थेरपीने दुर्दम्य मायस्थेनिया ग्रॅव्हिसमध्ये आश्वासक परिणाम दिले: एका तरुण रुग्णाचा प्रवास
मायस्थेनिया ग्रॅव्हिस (MG) हा एक दीर्घकालीन स्वयंप्रतिरोधक चेता-स्नायू विकार आहे, जो स्वयंप्रतिरोधक प्रतिपिंडांमुळे (मुख्यतः अँटी-ॲसिटिलकोलीन रिसेप्टर प्रतिपिंडे, AchRAb) होतो. हे प्रतिपिंडे चेता-स्नायू संवादामध्ये अडथळा आणतात, ज्यामुळे कमी-जास्त होणारा अशक्तपणा, पापणी खाली पडणे (ptosis), गिळण्यास त्रास होणे (dysphagia) आणि गंभीर प्रकरणांमध्ये जीवघेणा श्वसनक्रिया बंद पडणे (respiratory failure) अशी लक्षणे दिसतात. ज्या रुग्णांना पारंपरिक इम्युनोसप्रेसंट्स, IVIG, FcRn इनहिबिटर्स किंवा कॉम्प्लिमेंट इनहिबिटर्स यांचा प्रतिसाद मिळत नाही, अशा दुर्दम्य MG रुग्णांसाठी उपचारांचे पर्याय आतापर्यंत मर्यादित होते.
बायोकस मेडिकल ग्रुपची ड्युअल-टार्गेट CD19/BCMA CAR-T थेरपी ही एक क्रांतिकारक ऑटोलॉगस सेल थेरपी आहे, जी ऑटोअँटीबॉडी निर्मितीसाठी जबाबदार असलेल्या रोगजनक बी-सेल्स आणि प्लाझ्मा सेल्सना अचूकपणे नष्ट करते. हा ड्युअल-टार्गेट दृष्टिकोन ऑटोइम्यून प्रतिसादाच्या सेल्युलर आणि ह्युमरल या दोन्ही घटकांना संबोधित करून, सखोल आणि दीर्घकाळ टिकणाऱ्या रिमिशनची क्षमता प्रदान करतो.
एक प्रातिनिधिक प्रकरण या उपचाराची क्षमता अधोरेखित करते. LYN नावाने ओळखल्या जाणाऱ्या एका २० वर्षीय महिला रुग्णाला उपचारांना प्रतिसाद न देणारा मायस्थेनिया ग्रॅव्हिस (CNGIIIa, AchRAb-पॉझिटिव्ह) आणि शस्त्रक्रियेनंतर झालेला B3-प्रकारचा थायमोमा/थायमिक हायपरप्लासिया यांचे निदान झाले होते. तिला ऑस्टिओपोरोसिस, दोन्ही मांडीच्या हाडांच्या डोक्याचा आणि डाव्या पायाच्या नडगीच्या हाडाच्या वरच्या भागाचा अव्हॅस्क्युलर नेक्रोसिस, आणि लोहाच्या कमतरतेमुळे होणारा ॲनिमिया यांसारखे सह-आजारही होते. २०१९ ते २०२५ या काळात उच्च-मात्रेचे स्टिरॉइड्स अधिक अझाथियोप्रिन, टॅक्रोलिमस, सायक्लोस्पोरिन, वारंवार IVIG, एफगार्टिगिमोड, एकुलिझुमॅब अधिक टेलिटासिसेप्ट, आणि रिटुक्सिमॅब (५०० मिग्रॅ) यांसारख्या अनेक प्रकारच्या उपचारांनंतरही तिची प्रकृती नियंत्रणात राहिली नाही.
नोव्हेंबर २०२५ मध्ये, CAR-T प्रोटोकॉल सुरू करण्यात आला आणि सायक्लोस्पोरिन थांबवण्यात आले. १ डिसेंबर २०२५ रोजी पेरिफेरल ब्लड मोनोन्यूक्लियर सेल्स (Peripheral blood mononuclear cells) गोळा करण्यात आले. १५ डिसेंबर २०२५ रोजी, तिला CD19 CAR-T (०.५×१०⁶/किलो) अधिक BCMA CAR-T (१×१०⁶/किलो) चा इन्फ्युजन देण्यात आला. इन्फ्युजननंतर कोणताही प्रतिकूल परिणाम दिसून आला नाही.
मार्च २०२६ पर्यंत, पाठपुरावा मूल्यांकनांमध्ये शरीरातील CAR-T पेशींमध्ये जलद वाढ दिसून आली, ज्यात १० व्या दिवशी CD19 CAR-T (७.६२%, ४.६२२×१०⁷/L) आणि १० व्या दिवशी BCMA CAR-T (१७.१७%, १.०४१४×१०⁸/L) या दोन्ही पेशी सर्वोच्च पातळीवर पोहोचल्या आणि ही वाढ तिसऱ्या महिन्यापर्यंत टिकून राहिली. प्रयोगशाळेतील सुधारणांमध्ये AchRAb पातळी आणि एकूण बी-लिम्फोसाइट्सच्या संख्येत लक्षणीय घट, तसेच रक्तपेशी, यकृत आणि मूत्रपिंडाचे कार्य स्थिर राहणे यांचा समावेश होता. वैद्यकीयदृष्ट्या, क्वांटिटेटिव्ह मायस्थेनिया ग्रॅव्हिस (QMG) आणि दैनंदिन जीवनातील क्रिया (ADL) यांच्या गुणांमध्ये उल्लेखनीय सुधारणा नोंदवली गेली. दुहेरी दृष्टी, चेहऱ्याचा ताठरपणा, अस्पष्ट उच्चार आणि हातपायांचा थकवा यांसारखी लक्षणे पूर्णपणे नाहीशी झाली किंवा त्यात लक्षणीय सुधारणा दिसून आली.
हे प्रकरण, उपचारांना प्रतिसाद न देणाऱ्या मायस्थेनिया ग्रॅव्हिसमध्ये (MG) सखोल इम्युन रिसेट आणि महत्त्वपूर्ण क्लिनिकल लाभ मिळवण्यासाठी बायोकस मेडिकल ग्रुपच्या ड्युअल-टार्गेट CD19/BCMA CAR-T थेरपीची परिवर्तनकारी क्षमता दर्शवते. ही थेरपी सुसह्य आहे, यामध्ये कोणताही CRS किंवा न्यूरोटॉक्सिसिटी दिसून आलेली नाही, आणि दीर्घकालीन इम्युनोसप्रेसिव्ह औषधांची गरज कमी करून दीर्घकाळ रोगमुक्तीसाठी ती आश्वासक आहे.