Le traitement CAR-T double CD19/BCMA du groupe médical BIOOCUS offre des résultats prometteurs dans la myasthénie réfractaire : le parcours d’un jeune patient

La myasthénie grave (MG) est une maladie neuromusculaire auto-immune chronique causée par des auto-anticorps (principalement des anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine, AchRAb) qui perturbent la communication neuromusculaire, entraînant une faiblesse musculaire fluctuante, un ptosis, une dysphagie et, dans les cas graves, une insuffisance respiratoire potentiellement mortelle. Jusqu'à présent, les options thérapeutiques étaient limitées chez les patients atteints de MG réfractaire n'ayant pas répondu aux immunosuppresseurs conventionnels, aux immunoglobulines intraveineuses (IgIV), aux inhibiteurs de FcRn ou aux inhibiteurs du complément.

La thérapie CAR-T à double cible CD19/BCMA du groupe médical BIOOCUS représente une avancée majeure en matière de thérapie cellulaire autologue. Elle élimine avec précision les lymphocytes B et les plasmocytes pathogènes responsables de la production d'auto-anticorps. Cette approche à double cible offre la possibilité d'une rémission profonde et durable en agissant à la fois sur les composantes cellulaires et humorales de la réponse auto-immune.

Un cas représentatif illustre le potentiel de cette thérapie. Une patiente de 20 ans, que nous appellerons LYN, a reçu un diagnostic de myasthénie grave réfractaire (CNGIIIa, AchRAb-positive) et d'hyperplasie thymique/thymome de type B3 post-chirurgical. Elle présentait également des comorbidités, notamment une ostéoporose, une nécrose avasculaire bilatérale de la tête fémorale et du tibia proximal gauche, ainsi qu'une anémie ferriprive. Malgré plusieurs lignes de traitement administrées entre 2019 et 2025 – incluant des corticoïdes à forte dose associés à l'azathioprine, au tacrolimus, à la ciclosporine, des perfusions répétées d'immunoglobulines intraveineuses, à l'efgartigimod, à l'éculizumab associé au télitacicept et au rituximab (500 mg) – son état est resté instable.

En novembre 2025, le protocole CAR-T a été initié et la ciclosporine a été interrompue. Un prélèvement de cellules mononucléaires du sang périphérique a été effectué le 1er décembre 2025. Le 15 décembre 2025, la patiente a reçu une perfusion de cellules CAR-T anti-CD19 (0,5 × 10⁶/kg) et anti-BCMA (1 × 10⁶/kg). Aucun effet indésirable n'a été observé après la perfusion.

En mars 2026, les évaluations de suivi ont montré une expansion rapide des cellules CAR-T in vivo, avec un pic de cellules CAR-T anti-CD19 au jour 10 (7,62 %, 4,622 × 10⁷/L) et de cellules CAR-T anti-BCMA au jour 10 (17,17 %, 1,0414 × 10⁸/L), persistant jusqu'au troisième mois. Les analyses biologiques ont révélé une réduction significative des taux d'anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AchRAb) et du nombre total de lymphocytes B, tandis que la numération sanguine et les fonctions hépatique et rénale sont restées stables. Sur le plan clinique, des améliorations notables ont été observées au niveau des scores de l'échelle quantitative de la myasthénie (QMG) et des activités de la vie quotidienne (AVQ). Des symptômes tels que la diplopie, la rigidité faciale, la dysarthrie et la fatigue des membres ont disparu ou se sont nettement améliorés.

Ce cas illustre le potentiel transformateur de la thérapie CAR-T à double cible CD19/BCMA du BIOOCUS Medical Group pour induire une réinitialisation immunitaire profonde et un bénéfice clinique significatif dans la myasthénie grave réfractaire. La thérapie est bien tolérée, sans syndrome de relargage de cytokines ni neurotoxicité observée, et est prometteuse pour une rémission à long terme tout en réduisant le besoin d'immunosuppression chronique.