BIOOCUS Medical Group's dûbele CD19/BCMA CAR-T-terapy leveret beloftefolle resultaten yn refraktêre Myasthenia Gravis: de reis fan in jonge pasjint
Myasthenia Gravis (MG) is in groanyske autoimmune neuromuskulêre oandwaning feroarsake troch autoantistoffen (benammen anti-acetylcholine-reseptor-antistoffen, AchRAb) dy't de kommunikaasje tusken senuwen en spieren beheine, wat liedt ta fluktuearjende swakte, ptose, dysfagie en yn slimme gefallen libbensgefaarlik sykheljensfalen. Foar pasjinten mei refraktêre MG dy't net reagearre hawwe op konvinsjonele immunosuppressiva, IVIG, FcRn-ynhibitoren of komplementynhibitoren, binne de behannelingopsjes beheind west - oant no ta.
De dûbele-doel CD19/BCMA CAR-T-terapy fan BIOOCUS Medical Group is in trochbraak yn autologe selterapy dy't patogene B-sellen en plasmasellen dy't ferantwurdlik binne foar de produksje fan autoantistoffen presys elimineert. Dizze dûbele-doel-oanpak biedt de mooglikheid foar djippe en duorsume remisje troch sawol de sellulêre as humorale komponinten fan 'e autoimmune reaksje oan te pakken.
In represintatyf gefal beklammet de belofte fan 'e terapy. In 20-jierrige froulike pasjint, oantsjutten as LYN, waard diagnostisearre mei refraktêre Myasthenia Gravis (CNGIIIa, AchRAb-posityf) en post-sjirurgyske B3-type thymoma/thymushyperplasie. Se hie ek komorbiditeiten ynklusyf osteoporose, bilaterale femurkop en linker proximale tibiale avaskulêre nekrose, en izertekoartbloedarmoede. Nettsjinsteande meardere terapylinen fan 2019 oant 2025 - ynklusyf hege doses steroïden plus azathioprine, tacrolimus, cyclosporine, werhelle IVIG, efgartigimod, eculizumab plus telitacicept, en rituximab (500 mg) - bleau har tastân ûnkontrolearre.
Yn novimber 2025 waard it CAR-T-protokol inisjearre en waard cyclosporine pauzearre. Perifeare bloedmononukleêre sellen waarden sammele op 1 desimber 2025. Op 15 desimber 2025 krige se in ynfúzje fan CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/kg) plus BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg). Der waarden gjin neidielige effekten waarnommen nei de ynfúzje.
Tsjin maart 2026 lieten follow-up-beoardielingen in rappe in-vivo CAR-T-útwreiding sjen, mei in peak CD19 CAR-T op dei 10 (7,62%, 4,622 × 10⁷/L) en BCMA CAR-T op dei 10 (17,17%, 1,0414 × 10⁸/L), oanhâldend oant moanne 3. Laboratoariumferbetteringen omfette in wichtige fermindering fan AchRAb-nivo's en totale B-lymfocyttellingen, mei stabile bloedtellingen, lever- en nierfunksje. Klinysk waarden wichtige winsten registrearre yn Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) en Activities of Daily Living (ADL)-skoares. Symptomen lykas diplopie, gesichtsstivens, dysartrie en ledemaatwurgens lieten oplossing of in markearre ferbettering sjen.
Dizze gefal demonstrearret it transformaasjepotinsjeel fan 'e dûbele-doel CD19/BCMA CAR-T-terapy fan BIOOCUS Medical Group by it berikken fan in djippe ymmúnreset en betsjuttingsfol klinysk foardiel by refraktêre MG. De terapy wurdt goed ferneare, sûnder CRS of neurotoksisiteit waarnommen, en hâldt belofte foar lange-termyn remisje, wylst de needsaak foar groanyske ymmúnsuppresje ferminderet.