Duální terapie CD19/BCMA CAR-T od společnosti BIOOCUS Medical Group přináší slibné výsledky u refrakterní myasthenie gravis: Cesta mladého pacienta
Myasthenia gravis (MG) je chronické autoimunitní neuromuskulární onemocnění způsobené autoprotilátkami (primárně protilátkami proti acetylcholinovým receptorům, AchRAb), které narušují nervově-svalovou komunikaci, což vede k kolísavé slabosti, ptóze, dysfagii a v závažných případech k život ohrožujícímu respiračnímu selhání. U pacientů s refrakterní MG, kteří nereagovali na konvenční imunosupresiva, IVIG, inhibitory FcRn nebo inhibitory komplementu, byly možnosti léčby omezené – až doposud.
Dvoucílová terapie CD19/BCMA CAR-T od společnosti BIOOCUS Medical Group představuje průlomovou autologní buněčnou terapii, která přesně eliminuje patogenní B buňky a plazmatické buňky zodpovědné za produkci autoprotilátek. Tento dvoucílový přístup nabízí potenciál pro hlubokou a trvalou remisi tím, že se zaměřuje na buněčné i humorální složky autoimunitní odpovědi.
Reprezentativní případ zdůrazňuje slibnost této terapie. Dvacetileté pacientce, označované jako LYN, byla diagnostikována refrakterní myasthenia gravis (CNGIIIa, AchRAb-pozitivní) a pooperační thymom/hyperplazie thymů typu B3. Měla také komorbidity, včetně osteoporózy, bilaterální avaskulární nekrózy hlavice stehenní kosti a levé proximální tibiální kosti a anémie z nedostatku železa. Navzdory několika liniím léčby v letech 2019 až 2025 – včetně vysokých dávek steroidů plus azathioprin, takrolimus, cyklosporin, opakované IVIG, efgartigimod, ekulizumab plus telitacicept a rituximab (500 mg) – její stav zůstal nekontrolovaný.
V listopadu 2025 byl zahájen protokol CAR-T a podávání cyklosporinu bylo pozastaveno. Periferní krevní mononukleární buňky byly odebrány 1. prosince 2025. Dne 15. prosince 2025 pacientka dostala infuzi CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) plus BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Po infuzi nebyly pozorovány žádné nežádoucí účinky.
Do března 2026 následná hodnocení ukázala rychlou expanzi CAR-T in vivo s vrcholem CD19 CAR-T v 10. den (7,62 %, 4,622 × 10⁷/l) a BCMA CAR-T v 10. den (17,17 %, 1,0414 × 10⁸/l), který přetrvával až do 3. měsíce. Laboratorní zlepšení zahrnovala významné snížení hladin AchRAb a celkového počtu B-lymfocytů se stabilním krevním obrazem a funkcí jater a ledvin. Klinicky byly zaznamenány významné zlepšení ve skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) a aktivit denního života (ADL). Symptomy, jako je diplopie, ztuhlost obličeje, dysartrie a únava končetin, vykazovaly ústup nebo výrazné zlepšení.
Tato případová studie demonstruje transformační potenciál terapie CAR-T s dvojitým cílem pro CD19/BCMA od společnosti BIOOCUS Medical Group k dosažení hlubokého resetu imunity a významného klinického přínosu u refrakterní MG. Terapie je dobře snášena, bez pozorovaného CRS ani neurotoxicity a slibuje dlouhodobou remisi a zároveň snižuje potřebu chronické imunosuprese.