Падвойная тэрапія CD19/BCMA CAR-T ад медыцынскай групы BIOOCUS дае шматабяцальныя вынікі ў лячэнні рэфрактарнай міястэніі гравіс: шлях маладога пацыента

Міястэнія гравіс (МГ) — хранічнае аутаімуннае нервова-мышачнае захворванне, выкліканае аутаантыцеламі (у першую чаргу антыцеламі да ацэтылхалінавых рэцэптараў, AchRAb), якія парушаюць нервова-мышачную сувязь, што прыводзіць да зменлівай слабасці, птозу, дысфагіі, а ў цяжкіх выпадках — да дыхальнай недастатковасці, якая пагражае жыццю. Да гэтага часу магчымасці лячэння былі абмежаваныя для пацыентаў з рэфрактарнай МГ, якія не адрэагавалі на традыцыйныя імунасупрэсанты, імунаглабулінавыя імунаглабуліны (ВВІГ), інгібітары FcRn або інгібітары камплементу.

Двухмэтавая тэрапія CD19/BCMA CAR-T ад BIOOCUS Medical Group уяўляе сабой прарыўную аўталагічную клетачную тэрапію, якая дакладна ліквідуе патагенныя B-клеткі і плазматычныя клеткі, адказныя за выпрацоўку аўтаантыцелаў. Гэты двухмэтавы падыход дае патэнцыял для глыбокай і трывалай рэмісіі, уздзейнічаючы як на клеткавыя, так і на гумаральныя кампаненты аўтаімуннага адказу.

Тыповы выпадак падкрэслівае перспектыўнасць гэтай тэрапіі. 20-гадовай пацыентцы, якую называюць LYN, паставілі дыягназ рэфрактарнай міястэніі гравіс (CNGIIIa, AchRAb-пазітыўнай) і пасляаперацыйнай тымомы/гіперплазіі тымусу тыпу B3. У яе таксама былі спадарожныя захворванні, у тым ліку астэапароз, двухбаковы аваскулярны некроз галоўкі сцегнавой косткі і праксімальнай часткі левай большеберцовой косткі, а таксама жалезадэфіцытная анемія. Нягледзячы на ​​некалькі ліній тэрапіі з 2019 па 2025 год, у тым ліку высокія дозы стэроідаў плюс азатыяпрын, такралімус, цыкласпарын, паўторныя ўнутрывенныя імунаглабуліны, эфгартыгімод, экулізумаб плюс тэлітацыцэпт і рытуксімаб (500 мг), яе стан заставаўся некантралюемым.

У лістападзе 2025 года быў пачаты пратакол CAR-T, а прыём цыкласпарыну прыпынены. Монануклеарныя клеткі перыферычнай крыві былі сабраны 1 снежня 2025 года. 15 снежня 2025 года ёй была ўведзена інфузія CD19 CAR-T (0,5×10⁶/кг) плюс BCMA CAR-T (1×10⁶/кг). Пасля інфузіі не назіралася ніякіх пабочных эфектаў.

Да сакавіка 2026 года наступныя ацэнкі паказалі хуткае пашырэнне CAR-T in vivo, з пікам CD19 CAR-T на 10-ы дзень (7,62%, 4,622×10⁷/л) і BCMA CAR-T на 10-ы дзень (17,17%, 1,0414×10⁸/л), якое захоўвалася да 3-га месяца. Лабараторныя паляпшэнні ўключалі значнае зніжэнне ўзроўню AchRAb і агульнай колькасці B-лімфацытаў пры стабільных паказчыках крыві, функцыі печані і нырак. Клінічна былі зафіксаваны прыкметныя паляпшэнні ў балах па колькаснай міястэніі гравіс (QMG) і актыўнасці паўсядзённага жыцця (ADL). Такія сімптомы, як дыплапія, скаванасць твару, дызартрыя і стомленасць канечнасцяў, зніклі або прыкметна палепшыліся.

Гэты выпадак дэманструе трансфармацыйны патэнцыял падвойнай тэрапіі CD19/BCMA CAR-T, якая праводзіцца медыцынскай групай BIOOCUS Medical Group, у дасягненні глыбокага перазагрузкі імуннай сістэмы і значнай клінічнай карысці пры рэфрактарнай міяпластыцы. Тэрапія добра пераносіцца, без ХРС або нейратаксічнасці, і мае патэнцыял для доўгатэрміновай рэмісіі, адначасова зніжаючы неабходнасць у хранічнай імунасупрэсіі.