Двойната CD19/BCMA CAR-T терапия на BIOOCUS Medical Group дава обещаващи резултати при рефрактерна миастения гравис: Пътят на млад пациент
Миастения гравис (МГ) е хронично автоимунно невромускулно заболяване, причинено от автоантитела (предимно антитела срещу ацетилхолинови рецептори, AchRAb), които нарушават нервно-мускулната комуникация, което води до променлива слабост, птоза, дисфагия и в тежки случаи животозастрашаваща дихателна недостатъчност. За пациенти с рефрактерна МГ, които не са се повлияли от конвенционални имуносупресори, IVIG, FcRn инхибитори или инхибитори на комплемента, възможностите за лечение са били ограничени – досега.
Двутаргетна CD19/BCMA CAR-T терапия на BIOOCUS Medical Group представлява революционна автоложна клетъчна терапия, която прецизно елиминира патогенните В-клетки и плазмените клетки, отговорни за производството на автоантитела. Този двутаргетен подход предлага потенциал за дълбока и трайна ремисия, като се справя както с клетъчните, така и с хуморалните компоненти на автоимунния отговор.
Представителен случай подчертава обещанието на терапията. 20-годишна пациентка, наричана LYN, е диагностицирана с рефрактерна миастения гравис (CNGIIIa, AchRAb-позитивна) и следоперативна тимома/тимусна хиперплазия тип B3. Тя е имала и съпътстващи заболявания, включително остеопороза, двустранна некроза на главата на бедрената кост и лявата проксимална тибиална аваскуларна некроза, както и желязодефицитна анемия. Въпреки множеството линии на терапия от 2019 до 2025 г. - включително високи дози стероиди плюс азатиоприн, такролимус, циклоспорин, многократно приложение на IVIG, ефгартигимод, екулизумаб плюс телитацицепт и ритуксимаб (500 mg) - състоянието ѝ остава неконтролирано.
През ноември 2025 г. е стартиран протоколът CAR-T и приемът на циклоспорин е временно спрян. Мононуклеарни клетки от периферна кръв са събрани на 1 декември 2025 г. На 15 декември 2025 г. тя е получила инфузия с CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) плюс BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Не са наблюдавани нежелани реакции след инфузията.
До март 2026 г. последващите оценки показват бързо in vivo разширяване на CAR-T, с пик на CD19 CAR-T на 10-ия ден (7,62%, 4,622×10⁷/L) и BCMA CAR-T на 10-ия ден (17,17%, 1,0414×10⁸/L), поддържан до 3-ия месец. Лабораторните подобрения включват значително намаляване на нивата на AchRAb и общия брой на B-лимфоцитите, със стабилни кръвни показатели, чернодробна и бъбречна функция. Клинично са регистрирани забележителни подобрения в резултатите от количествената миастения гравис (QMG) и дейностите от ежедневието (ADL). Симптоми като диплопия, скованост на лицето, дизартрия и умора на крайниците показват разрешаване или забележимо подобрение.
Този случай демонстрира трансформативния потенциал на двутаргетна CD19/BCMA CAR-T терапия на BIOOCUS Medical Group за постигане на дълбоко имунно рестартиране и значима клинична полза при рефрактерна MG. Терапията е добре поносима, без наблюдавана CRS или невротоксичност и е обещаваща за дългосрочна ремисия, като същевременно намалява нуждата от хронична имуносупресия.