BIOOCUS Medical Groupi kahekordne CD19/BCMA CAR-T-ravi annab paljulubavaid tulemusi refraktaarse müasteenia gravise ravis: noore patsiendi teekond
Müasteenia gravis (MG) on krooniline autoimmuunne neuromuskulaarne häire, mille põhjustavad autoantikehad (peamiselt atsetüülkoliini retseptori vastased antikehad, AchRAb), mis kahjustavad närvi-lihase sidet, põhjustades kõikuvat nõrkust, ptoosi, düsfaagiat ja rasketel juhtudel eluohtlikku hingamispuudulikkust. Refraktaarse MG-ga patsientidel, kes ei ole reageerinud tavapärastele immunosupressantidele, IVIG-le, FcRn inhibiitoritele või komplemendi inhibiitoritele, on ravivõimalused seni olnud piiratud.
BIOOCUS Medical Groupi kahe sihtmärgiga CD19/BCMA CAR-T-ravi kujutab endast läbimurdelist autoloogsete rakkude ravi, mis elimineerib täpselt patogeensed B-rakud ja plasmarakud, mis vastutavad autoantikehade tootmise eest. See kahe sihtmärgiga lähenemisviis pakub potentsiaali sügavaks ja püsivaks remissiooniks, mõjutades nii autoimmuunvastuse rakulisi kui ka humoraalseid komponente.
Üks tüüpiline juhtum rõhutab selle ravi paljutõotavust. 20-aastasel naispatsiendil, keda kutsutakse LYN-iks, diagnoositi ravile allumatu müasteenia gravis (CNGIIIa, AchRAb-positiivne) ja operatsioonijärgne B3-tüüpi tümoom/tüümuse hüperplaasia. Tal esines ka kaasuvaid haigusi, sealhulgas osteoporoos, kahepoolne reieluupea ja vasaku proksimaalse sääreluu avaskulaarne nekroos ning rauavaegusaneemia. Vaatamata mitmele raviskeemile aastatel 2019–2025 – sealhulgas suurtes annustes steroidid koos asatiopriiniga, takroliimus, tsüklosporiin, korduv IVIG, efgartigimod, ekulisumab koos telitatsitseptiga ja rituksimab (500 mg) – jäi tema seisund kontrollimatuks.
2025. aasta novembris alustati CAR-T protokolli ja tsüklosporiini manustamine peatati. Perifeerse vere mononukleaarsed rakud koguti 1. detsembril 2025. 15. detsembril 2025 sai ta CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/kg) ja BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg) infusiooni. Pärast infusiooni ei täheldatud mingeid kõrvaltoimeid.
2026. aasta märtsiks näitasid järelkontrolli hinnangud kiiret in vivo CAR-T laienemist, kus CD19 CAR-T tipphetk saavutati 10. päeval (7,62%, 4,622 × 10⁷/l) ja BCMA CAR-T tipphetk 10. päeval (17,17%, 1,0414 × 10⁸/l), mis püsis 3. kuuni. Laboratoorsete paranemiste hulka kuulusid AchRAb taseme ja B-lümfotsüütide koguarvu oluline vähenemine, kusjuures vererakkude arv, maksa- ja neerufunktsioon olid stabiilsed. Kliiniliselt registreeriti märkimisväärseid paranemisi kvantitatiivse müasteenia gravise (QMG) ja igapäevaste tegevuste (ADL) skoorides. Sümptomid, nagu diploopia, näo jäikus, düsartria ja jäsemete väsimus, taandusid või paranesid märgatavalt.
See juhtum demonstreerib BIOOCUS Medical Groupi kahe sihtmärgiga CD19/BCMA CAR-T-ravi transformatiivset potentsiaali sügava immuunsüsteemi lähtestamisel ja olulise kliinilise kasu saavutamisel refraktaarse müokardiinfarkti korral. Ravi on hästi talutav, ilma kroonilise vabanemissündroomi või neurotoksilisuseta ning see on paljulubav pikaajalise remissiooni saavutamiseks, vähendades samal ajal kroonilise immunosupressiooni vajadust.