BIOOCUS Tıp Grubu'nun Çift CD19/BCMA CAR-T Tedavisi, Dirençli Miyastenia Gravis'te Umut Verici Sonuçlar Veriyor: Genç Bir Hastanın Öyküsü
Miyastenia Gravis (MG), sinir-kas iletişimini bozan otoantikorlardan (başlıca anti-asetilkolin reseptör antikorları, AchRAb) kaynaklanan kronik bir otoimmün nöromüsküler bozukluktur ve dalgalanan güçsüzlük, ptozis, disfaji ve şiddetli vakalarda yaşamı tehdit eden solunum yetmezliğine yol açar. Geleneksel immünosupresanlara, IVIG'ye, FcRn inhibitörlerine veya kompleman inhibitörlerine yanıt vermeyen dirençli MG hastaları için tedavi seçenekleri bugüne kadar sınırlıydı.
BIOOCUS Tıp Grubu'nun çift hedefli CD19/BCMA CAR-T terapisi, otoantikor üretiminden sorumlu patojenik B hücrelerini ve plazma hücrelerini hassas bir şekilde ortadan kaldıran çığır açan bir otolog hücre terapisidir. Bu çift hedefli yaklaşım, otoimmün yanıtın hem hücresel hem de humoral bileşenlerini ele alarak derin ve kalıcı remisyon potansiyeli sunmaktadır.
Tedavinin potansiyelini vurgulayan temsili bir vaka örneği. LYN olarak adlandırılan 20 yaşında bir kadın hastaya, dirençli Miyastenia Gravis (CNGIIIa, AchRAb-pozitif) ve ameliyat sonrası B3 tipi timoma/timik hiperplazi tanısı konuldu. Ayrıca osteoporoz, bilateral femur başı ve sol proksimal tibia avasküler nekrozu ve demir eksikliği anemisi gibi ek hastalıkları da vardı. 2019'dan 2025'e kadar yüksek doz steroid artı azatiyoprin, takrolimus, siklosporin, tekrarlanan IVIG, efgartigimod, eculizumab artı telitacicept ve rituximab (500 mg) dahil olmak üzere birçok tedavi yöntemine rağmen durumu kontrol altına alınamadı.
Kasım 2025'te CAR-T protokolü başlatıldı ve siklosporin tedavisine ara verildi. Periferik kan mononükleer hücreleri 1 Aralık 2025'te toplandı. 15 Aralık 2025'te hastaya CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) ve BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) infüzyonu uygulandı. İnfüzyon sonrası herhangi bir yan etki gözlenmedi.
Mart 2026'ya kadar yapılan takip değerlendirmeleri, CAR-T hücrelerinin hızlı bir şekilde in vivo olarak çoğaldığını, CD19 CAR-T'nin 10. günde (7,62%, 4,622×10⁷/L) ve BCMA CAR-T'nin 10. günde (17,17%, 1,0414×10⁸/L) en yüksek seviyeye ulaştığını ve bu durumun 3. aya kadar sürdürüldüğünü gösterdi. Laboratuvar bulgularında, AchRAb seviyelerinde ve toplam B lenfosit sayısında önemli bir azalma, kan sayımlarında, karaciğer ve böbrek fonksiyonlarında ise stabil bir seyir gözlendi. Klinik olarak, Kantitatif Miyastenia Gravis (QMG) ve Günlük Yaşam Aktiviteleri (ADL) skorlarında kayda değer kazanımlar elde edildi. Çift görme, yüz sertliği, konuşma bozukluğu ve uzuv yorgunluğu gibi semptomlarda düzelme veya belirgin iyileşme görüldü.
Bu vaka, BIOOCUS Tıp Grubu'nun çift hedefli CD19/BCMA CAR-T tedavisinin, dirençli miyastenia gravis'te derin immün sıfırlama ve anlamlı klinik fayda sağlama potansiyelini göstermektedir. Tedavi iyi tolere edilmekte olup, sitokin salınım sendromu veya nörotoksisite gözlenmemiştir ve kronik immünosupresyon ihtiyacını azaltırken uzun süreli remisyon için umut vaat etmektedir.