A BIOOCUS Orvoscsoport kettős CD19/BCMA CAR-T terápiája ígéretes eredményeket hoz a refrakter myasthenia gravis kezelésében: egy fiatal beteg tapasztalata

A myasthenia gravis (MG) egy krónikus autoimmun neuromuszkuláris rendellenesség, amelyet autoantitestek (elsősorban acetilkolin receptor elleni antitestek, AchRAb) okoznak, amelyek károsítják az ideg-izom kommunikációt, ami fluktuáló gyengeséghez, ptosishoz, dysphagiához és súlyos esetekben életveszélyes légzési elégtelenséghez vezet. A refrakter MG-ben szenvedő betegeknél, akik nem reagáltak a hagyományos immunszuppresszánsokra, IVIG-re, FcRn-gátlókra vagy komplementgátlókra, a kezelési lehetőségek korlátozottak voltak – mostanáig.

A BIOOCUS Medical Group kettős célpontú CD19/BCMA CAR-T terápiája áttörést jelent az autológ sejtterápiában, amely pontosan eliminálja a patogén B-sejteket és a plazmasejteket, amelyek az autoantitestek termeléséért felelősek. Ez a kettős célpontú megközelítés mély és tartós remisszió lehetőségét kínálja azáltal, hogy az autoimmun válasz mind a sejtes, mind a humorális komponenseit kezeli.

Egy reprezentatív eset rávilágít a terápia ígéretére. Egy 20 éves női betegnél, akit LYN-nek neveznek el, refrakter Myasthenia Gravist (CNGIIIa, AchRAb-pozitív) és műtét utáni B3-típusú thymomát/thymus hyperplasiát diagnosztizáltak. Emellett társbetegségei is voltak, többek között csontritkulás, kétoldali combfej- és bal proximális sípcsonti avaszkuláris nekrózis, valamint vashiányos vérszegénység. A 2019 és 2025 között alkalmazott többféle terápia – köztük nagy dózisú szteroidok plusz azatioprin, takrolimusz, ciklosporin, ismételt IVIG, efgartigimod, eculizumab plusz telitacicept, valamint rituximab (500 mg) – ellenére állapota továbbra sem kontrollált.

2025 novemberében elindították a CAR-T protokollt, és a ciklosporin adagolását felfüggesztették. 2025. december 1-jén perifériás vér mononukleáris sejteket gyűjtöttek. 2025. december 15-én CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) és BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) infúziót kapott. Az infúzió után nem figyeltek meg mellékhatásokat.

2026 márciusára a követéses vizsgálatok gyors in vivo CAR-T expanziót mutattak, a CD19 CAR-T csúcsértéke a 10. napon volt megfigyelhető (7,62%, 4,622×10⁷/l), a BCMA CAR-T pedig a 10. napon (17,17%, 1,0414×10⁸/l), ami a 3. hónapig fennmaradt. A laboratóriumi javulások közé tartozott az AchRAb-szint és a teljes B-limfocitaszám jelentős csökkenése, stabil vérkép, máj- és vesefunkció mellett. Klinikailag jelentős javulást regisztráltak a kvantitatív myasthenia gravis (QMG) és a mindennapi tevékenységek (ADL) pontszámokban. Az olyan tünetek, mint a kettős látás, az arccsont merevség, a dysarthria és a végtagfáradtság, megszűntek vagy jelentős javulást mutattak.

Ez az eset a BIOOCUS Medical Group kettős célpontú CD19/BCMA CAR-T terápiájának transzformatív potenciálját demonstrálja a mély immunreset és a refrakter myocarditisben érdemi klinikai előnyök elérésében. A terápia jól tolerálható, nem figyeltek meg krónikus immunszuppressziót vagy neurotoxicitást, és ígéretesnek tűnik a hosszú távú remisszió szempontjából, miközben csökkenti a krónikus immunszuppresszió szükségességét.