BIOOCUS Medical Groups doble CD19/BCMA CAR-T-terapi gir lovende resultater ved refraktær myasthenia gravis: En ung pasients reise
Myasthenia Gravis (MG) er en kronisk autoimmun nevromuskulær lidelse forårsaket av autoantistoffer (primært anti-acetylkolinreseptor-antistoffer, AchRAb) som svekker nerve-muskel-kommunikasjonen, noe som fører til fluktuerende svakhet, ptose, dysfagi og i alvorlige tilfeller livstruende respirasjonssvikt. For pasienter med refraktær MG som ikke har respondert på konvensjonelle immunsuppressive midler, IVIG, FcRn-hemmere eller komplementhemmere, har behandlingsalternativene vært begrensede – frem til nå.
BIOOCUS Medical Groups dobbeltrettete CD19/BCMA CAR-T-terapi representerer en banebrytende autolog celleterapi som presist eliminerer patogene B-celler og plasmaceller som er ansvarlige for produksjon av autoantistoffer. Denne dobbeltrettete tilnærmingen gir potensial for dyp og varig remisjon ved å adressere både de cellulære og humorale komponentene i den autoimmune responsen.
Et representativt tilfelle fremhever terapiens lovende virkning. En 20 år gammel kvinnelig pasient, referert til som LYN, ble diagnostisert med refraktær myasthenia gravis (CNGIIIa, AchRAb-positiv) og postoperativ B3-type tymom/tymisk hyperplasi. Hun hadde også komorbiditeter, inkludert osteoporose, bilateral lårhode- og venstre proksimal tibial avaskulær nekrose, og jernmangelanemi. Til tross for flere behandlingslinjer fra 2019 til 2025 – inkludert høydose steroider pluss azatioprin, takrolimus, ciklosporin, gjentatt IVIG, efgartigimod, eculizumab pluss telitacicept og rituximab (500 mg) – forble tilstanden hennes ukontrollert.
I november 2025 ble CAR-T-protokollen startet og ciklosporin ble satt på pause. Perifere mononukleære blodceller ble samlet inn 1. desember 2025. 15. desember 2025 fikk hun en infusjon av CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/kg) pluss BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg). Ingen bivirkninger ble observert etter infusjonen.
Innen mars 2026 viste oppfølgingsvurderinger rask in-vivo CAR-T-ekspansjon, med topp CD19 CAR-T på dag 10 (7,62 %, 4,622 × 10⁷/L) og BCMA CAR-T på dag 10 (17,17 %, 1,0414 × 10⁸/L), vedvarende til måned 3. Laboratorieforbedringer inkluderte signifikant reduksjon i AchRAb-nivåer og totalt antall B-lymfocytter, med stabile blodverdier, lever- og nyrefunksjon. Klinisk ble det registrert merkbare gevinster i kvantitativ myasthenia gravis (QMG) og aktiviteter i dagliglivet (ADL)-score. Symptomer som diplopi, ansiktsstivhet, dysartri og tretthet i lemmer viste reduksjon eller markant forbedring.
Denne casen demonstrerer det transformative potensialet til BIOOCUS Medical Groups CD19/BCMA CAR-T-behandling med dobbelt mål for å oppnå dyp immunreset og meningsfull klinisk fordel ved refraktær MG. Behandlingen tolereres godt, uten observert CRS eller nevrotoksisitet, og er lovende for langsiktig remisjon samtidig som behovet for kronisk immunsuppresjon reduseres.