BIOOCUS Medical Group-yň goşa CD19/BCMA CAR-T terapiýasy refrakter miasteniýa grawisinde umyt beriji netijeleri berýär: ýaş hassanyň ýoly
Miasteniýa Grawis (MG) — nerw-myşsa aragatnaşygyna päsgel berýän, üýtgeýän gowşaklyga, ptoz, disfagiýa we agyr ýagdaýlarda ömür üçin howply dem alyş ýetmezçiligine getirýän awtoantitelalaryň (esasan hem asetilholin reseptoryna garşy antitelalaryň, AchRAb) döreýän dowamly awtoimmun nerw-myşsa keseli. Adaty immunosupressantlara, IVIG-e, FcRn ingibitorlaryna ýa-da komplement ingibitorlaryna jogap bermeýän refrakter MG-li näsaglar üçin bejeriş mümkinçilikleri şu wagta çenli çäkli boldy.
BIOOCUS Medical Group-yň iki maksatly CD19/BCMA CAR-T terapiýasy patogen B öýjüklerini we awtoantitela öndürmek üçin jogapkär plazma öýjüklerini takyk ýok edýän awtolog öýjük terapiýasynyň öňdebaryjy usulydyr. Bu iki maksatly çemeleşme awtoimmun reaksiýanyň öýjük we gumoral böleklerini çözmek arkaly çuňňur we dowamly remissiýa mümkinçiligini hödürleýär.
Terapiýanyň geljegini görkezýän mysal terapiýanyň geljegini görkezýär. LYN diýlip atlandyrylýan 20 ýaşly zenan hassada refrakter miasteniýa grawis (CNGIIIa, AchRAb-pozitiw) we operasiýadan soňky B3 görnüşli timoma/timus giperplaziýa diagnozy goýuldy. Şeýle hem, onda osteoporoz, iki taraplaýyn femur kellesi we çep proksimal tibial avaskulýar nekroz we demir ýetmezçiligi ganazlygy ýaly goşmaça keseller bardy. 2019-njy ýyldan 2025-nji ýyla çenli köp sanly bejergi ugurlaryna garamazdan, şol sanda ýokary dozada steroidler we azatioprin, takrolimus, siklosporin, gaýtalanýan damar içi infuziýa, efgartigimod, ekulizumab we telitacisept we rituksimab (500 mg) ulanylanda-da, onuň ýagdaýy gözegçilikde saklanyp galypdy.
2025-nji ýylyň noýabr aýynda CAR-T protokoly başlandy we siklosporin togtadyldy. Periferik gan mononuklear öýjükleri 2025-nji ýylyň 1-nji dekabrynda ýygnaldy. 2025-nji ýylyň 15-nji dekabrynda oňa CD19 CAR-T (0.5 × 10⁶/kg) we BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg) infuziýa edildi. Infuziondan soň hiç hili ters täsirler ýüze çykmady.
2026-njy ýylyň martyna çenli gözegçilik barlaglary CAR-T-niň in-vivo çalt giňelmegini görkezdi, iň ýokary CD19 CAR-T 10-njy günde (7.62%, 4.622 × 10⁷/L) we BCMA CAR-T 10-njy günde (17.17%, 1.0414 × 10⁸/L) bolup, 3-nji aýa çenli dowam etdi. Laboratoriýada gazanylan gowulaşmalar AchRAb derejesiniň we umumy B-limfosit sanynyň ep-esli azalmagyny, gan sanynyň, bagyr we böwrek işiniň durnukly bolmagyny öz içine aldy. Kliniki taýdan Mukdar Miasteniýa Grawisiniň (QMG) we Gündelik Durmuş Işjeňligi (ADL) ballarynda ep-esli ösüşler hasaba alyndy. Diplopiýa, ýüziň gatylygy, dizartiýa we el-aýaklaryň ýadawlygy ýaly alamatlar çözüldi ýa-da ep-esli gowulaşdy.
Bu ýagdaý BIOOCUS Medical Group-yň iki maksatly CD19/BCMA CAR-T terapiýasynyň çuňňur immun täzeden dikeldilmegine we refrakter MG-de manyly kliniki peýda gazanmaga mümkinçilik berýän özgertme mümkinçiliklerini görkezýär. Terapiýa gowy kabul edilýär, CRS ýa-da neýrotoksiklik syn edilmeýär we dowamly immunosupressiýa zerurlygyny azaldyp, uzak möhletli remissiýa üçin wada berýär.