BIOOCUS Medical Group-en CD19/BCMA CAR-T terapia bikoitzak emaitza itxaropentsuak eman ditu miastenia gravis errefraktarioan: paziente gazte baten bidaia
Miastenia Gravis (MG) autoantigorputzek (batez ere azetilkolina hartzaileen aurkako antigorputzek, AchRAb) eragindako neuromuskular nahasmendu autoimmune kroniko bat da, nerbio-muskulu komunikazioa oztopatzen dutenak, ahultasun gorabeheratsua, ptosia, disfagia eta, kasu larrietan, arnas gutxiegitasun hilgarria eragiten dutenak. MG errefraktarioa duten eta immunosupresore konbentzionalei, IVIG-ei, FcRn inhibitzaileei edo osagarri inhibitzaileei erantzun ez dieten pazienteentzat, tratamendu aukerak mugatuak izan dira, orain arte.
BIOOCUS Medical Group-en CD19/BCMA CAR-T terapia bikoitzak zelula autologoen terapia aurrerapen bat adierazten du, autoantigorputzen ekoizpenaz arduratzen diren B zelula patogenoak eta plasma-zelulak zehaztasunez ezabatzen dituena. Helburu bikoitzeko ikuspegi honek erremisio sakon eta iraunkorra lortzeko aukera eskaintzen du, erantzun autoimmunearen osagai zelularrak eta humoralak lantzen baititu.
Kasu adierazgarri batek terapiaren etorkizuna azpimarratzen du. LYN izeneko 20 urteko emakumezko paziente bati Miastenia Gravis errefraktarioa (CNGIIIa, AchRAb-positiboa) eta kirurgia osteko B3 motako timoma/timo hiperplasia diagnostikatu zioten. Komorbilitate batzuk ere bazituen, besteak beste, osteoporosia, femur-buru bilaterala eta ezkerreko tibia proximal abaskularraren nekrosi abaskularra eta burdin gabeziaren anemia. 2019tik 2025era terapia-lerro ugari jaso arren —esteroide dosi altuak gehi azatioprina, takrolimusa, ziklosporina, IVIG errepikatuak, efgartigimoda, ekulizumab gehi telitacicept eta rituximaba (500 mg) barne—, bere egoera kontrolatu gabe jarraitu zuen.
2025eko azaroan, CAR-T protokoloa hasi zen eta ziklosporina eten egin zen. Odoleko zelula mononuklearrak periferian bildu ziren 2025eko abenduaren 1ean. 2025eko abenduaren 15ean, CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) eta BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) infusio bat jaso zuen. Ez zen infusioaren ondoren albo-ondoriorik ikusi.
2026ko martxorako, jarraipen-ebaluazioek in vivo CAR-T hedapen azkarra erakutsi zuten, CD19 CAR-T maximoa 10. egunean lortuz (% 7,62, 4,622×10⁷/L) eta BCMA CAR-T 10. egunean (% 17,17, 1,0414×10⁸/L), 3. hilabetera arte mantenduz. Laborategiko hobekuntzen artean, AchRAb mailen eta B linfozito guztien kopuruen murrizketa nabarmena zegoen, odol-kopuru, gibel eta giltzurruneko funtzio egonkorrekin. Klinikoki, Miastenia Gravis Kuantitatiboko (QMG) eta Eguneroko Bizitzako Jardueren (EBJ) puntuazioetan aurrerapen nabarmenak erregistratu ziren. Diplopia, aurpegiko zurruntasuna, disartria eta gorputz-adarren nekea bezalako sintomek konponketa edo hobekuntza nabarmena erakutsi zuten.
Kasu honek BIOOCUS Medical Group-en CD19/BCMA CAR-T terapia bikoitzaren potentzial eraldatzailea erakusten du, MG errefraktarioan immunitate-berrezarpen sakona eta onura kliniko esanguratsua lortzeko. Terapia ondo jasaten da, ez da CRS edo neurotoxikotasunik ikusi, eta epe luzerako erremisiorako itxaropena du, immunosupresio kronikoaren beharra murriztuz.