„BIOOCUS Medical Group“ dviguba CD19/BCMA CAR-T terapija duoda daug žadančius rezultatus gydant refrakterinę miasteniją gravis: jauno paciento patirtis
Myasthenia Gravis (MG) yra lėtinis autoimuninis neuromuskulinis sutrikimas, kurį sukelia autoantikūnai (daugiausia anti-acetilcholino receptorių antikūnai, AchRAb), kurie sutrikdo nervų ir raumenų ryšį, sukeldami svyruojantį silpnumą, ptozę, disfagiją ir sunkiais atvejais gyvybei pavojingą kvėpavimo nepakankamumą. Pacientams, sergantiems refrakterine MG, kuriems įprasti imunosupresantai, IVIG, FcRn inhibitoriai ar komplemento inhibitoriai nereagavo, gydymo galimybės iki šiol buvo ribotos.
„BIOOCUS Medical Group“ dvigubo taikinio CD19/BCMA CAR-T terapija yra proveržis autologinių ląstelių terapijoje, kuri tiksliai pašalina patogenines B ląsteles ir plazmines ląsteles, atsakingas už autoantikūnų gamybą. Šis dvigubo taikinio metodas suteikia galimybę pasiekti gilią ir ilgalaikę remisiją, veikiant tiek ląstelinius, tiek humoralinius autoimuninio atsako komponentus.
Tipiškas atvejis pabrėžia terapijos perspektyvas. 20 metų pacientei, vadinamai LYN, buvo diagnozuota refrakterinė miastenija (CNGIIIa, teigiama AchRAb) ir pooperacinė B3 tipo timoma/užkrūčio liaukos hiperplazija. Ji taip pat sirgo gretutinėmis ligomis, įskaitant osteoporozę, abipusę šlaunikaulio galvos ir kairiojo proksimalinio blauzdikaulio galo avaskulinę nekrozę bei geležies stokos anemiją. Nepaisant kelių gydymo būdų nuo 2019 iki 2025 m., įskaitant dideles steroidų dozes kartu su azatioprinu, takrolimuzą, ciklosporiną, pakartotinį IVIG, efgartigimodą, ekulizumabą kartu su telitaciceptu ir rituksimabą (500 mg), jos būklė išliko nekontroliuojama.
2025 m. lapkritį buvo pradėtas CAR-T protokolas, o ciklosporino vartojimas sustabdytas. Periferinio kraujo mononuklearinės ląstelės buvo surinktos 2025 m. gruodžio 1 d. 2025 m. gruodžio 15 d. jai buvo suleista CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/kg) ir BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg). Po infuzijos jokių nepageidaujamų reiškinių nepastebėta.
Iki 2026 m. kovo mėn. atlikti stebėjimo vertinimai parodė spartų CAR-T išplitimą in vivo, kai CD19 CAR-T pikas buvo pasiektas 10 dieną (7,62 %, 4,622 × 10⁷/l), o BCMA CAR-T – 10 dieną (17,17 %, 1,0414 × 10⁸/l), ir tai išliko iki 3 mėnesio. Laboratorinių tyrimų rezultatų pagerėjimas apėmė reikšmingą AchRAb kiekio ir bendro B limfocitų skaičiaus sumažėjimą, stabilizuojant kraujo ląstelių kiekį, kepenų ir inkstų funkciją. Kliniškai pastebėtas pastebimas kiekybinės miastenijos (QMG) ir kasdienės veiklos (ADL) balų pagerėjimas. Tokie simptomai kaip diplopija, veido sustingimas, dizartrija ir galūnių nuovargis išnyko arba pastebimai pagerėjo.
Šis atvejis parodo BIOOCUS medicinos grupės dvigubo taikinio CD19/BCMA CAR-T terapijos transformacinį potencialą siekiant gilaus imuninės sistemos atstatymo ir reikšmingos klinikinės naudos refrakterinės MG atveju. Terapija yra gerai toleruojama, nepastebėta jokių CRS ar neurotoksiškumo požymių ir žada ilgalaikę remisiją, tuo pačiu sumažinant lėtinės imunosupresijos poreikį.