BIOOCUS میڈیکل گروپ کی دوہری CD19/BCMA CAR-T تھراپی ریفریکٹری میاستھینیا گریوس میں امید افزا نتائج دیتی ہے: ایک نوجوان مریض کا سفر
Myasthenia Gravis (MG) آٹو اینٹی باڈیز (بنیادی طور پر اینٹی ایسٹیلکولین ریسیپٹر اینٹی باڈیز، AchRAb) کی وجہ سے ہونے والا ایک دائمی آٹو امیون نیورومسکلر عارضہ ہے جو اعصابی پٹھوں کے مواصلات کو متاثر کرتا ہے، جس سے کمزوری، ptosis، dysphagia، اور سنگین صورتوں میں سانس کی ناکامی کا خطرہ ہوتا ہے۔ ریفریکٹری ایم جی والے مریضوں کے لیے جنہوں نے روایتی امیونوسوپریسنٹ، IVIG، FcRn inhibitors، یا complement inhibitors کا جواب نہیں دیا ہے، علاج کے اختیارات ابھی تک محدود ہیں۔
BIOOCUS میڈیکل گروپ کی دوہری ٹارگٹ CD19/BCMA CAR-T تھراپی ایک پیش رفت آٹولوگس سیل تھراپی کی نمائندگی کرتی ہے جو خود سے اینٹی باڈی کی پیداوار کے لیے ذمہ دار پیتھوجینک بی سیلز اور پلازما سیلز کو قطعی طور پر ختم کرتی ہے۔ یہ دوہری ہدف والا نقطہ نظر خود کار قوت مدافعت کے ردعمل کے سیلولر اور مزاحیہ دونوں اجزاء کو حل کرکے گہری اور پائیدار معافی کی صلاحیت پیش کرتا ہے۔
ایک نمائندہ کیس تھراپی کے وعدے کو اجاگر کرتا ہے۔ ایک 20 سالہ خاتون مریضہ، جسے LYN کہا جاتا ہے، ریفریکٹری Myasthenia Gravis (CNGIIIa، AchRAb-Positive) اور پوسٹ سرجیکل B3 قسم کی تھیموما/تھائیمک ہائپرپالسیا کے ساتھ تشخیص کیا گیا تھا۔ اسے آسٹیوپوروسس، دو طرفہ فیمورل ہیڈ اور لیفٹ پروکسیمل ٹیبیل ایواسکولر نیکروسس، اور آئرن کی کمی انیمیا سمیت کموربیڈیٹیز بھی تھیں۔ 2019 سے 2025 تک تھراپی کی متعدد لائنوں کے باوجود — جس میں ہائی ڈوز سٹیرائڈز پلس ایزاٹیوپرائن، ٹیکرولیمس، سائکلوسپورین، بار بار آئی وی آئی جی، ایفگارٹیگیموڈ، ایکولیزوماب پلس ٹیلیٹیسیپٹ، اور ریتوکسیماب (500 ملی گرام) شامل ہیں—اس کی حالت بے قابو رہی۔
نومبر 2025 میں، CAR-T پروٹوکول شروع کیا گیا اور cyclosporine کو روک دیا گیا۔ پیریفرل بلڈ مونو نیوکلیئر سیل یکم دسمبر 2025 کو جمع کیے گئے۔ 15 دسمبر 2025 کو، اسے CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) پلس BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) کا انفیوژن ملا۔ انفیوژن کے بعد کوئی منفی واقعات نہیں دیکھے گئے۔
مارچ 2026 تک، فالو اپ تشخیصات نے تیزی سے ان-vivo CAR-T کی توسیع کو ظاہر کیا، جس میں دن 10 (7.62%, 4.622×10⁷/L) کی چوٹی CD19 CAR-T اور BCMA CAR-T دن 10 (17.17%، 1.0414 سے 1.0414 ماہ تک) بہتریوں میں AchRAb کی سطح میں نمایاں کمی اور B-lymphocyte کے کُل شمار، مستحکم خون کی گنتی، جگر اور گردے کے کام کے ساتھ شامل ہیں۔ طبی لحاظ سے، قابل ذکر فوائد کوانٹیٹیٹو میاستھینیا گریوس (QMG) اور ایکٹیویٹیز آف ڈیلی لیونگ (ADL) سکور میں ریکارڈ کیے گئے۔ علامات جیسے ڈپلوپیا، چہرے کی سختی، ڈیسرتھریا، اور اعضاء کی تھکاوٹ نے حل یا نمایاں بہتری ظاہر کی۔
یہ کیس BIOOCUS میڈیکل گروپ کی دوہری ٹارگٹ CD19/BCMA CAR-T تھیراپی کی تبدیلی کی صلاحیت کو ظاہر کرتا ہے جس میں ریفریکٹری MG میں گہرے امیون ری سیٹ اور بامعنی طبی فائدہ حاصل ہوتا ہے۔ تھراپی اچھی طرح سے برداشت کی جاتی ہے، جس میں کوئی CRS یا نیوروٹوکسیٹی نہیں دیکھی جاتی ہے، اور دائمی امیونوسوپریشن کی ضرورت کو کم کرتے ہوئے طویل مدتی معافی کا وعدہ رکھتی ہے۔