Terapi Dual CD19/BCMA CAR-T ti BIOOCUS Medical Group Ngahasilkeun Hasil anu Ngajangjikeun dina Miastenia Gravis Refraktori: Perjalanan Pasén Ngora
Miastenia Gravis (MG) nyaéta gangguan neuromuskular otoimun kronis anu disababkeun ku autoantibodi (utamina antibodi reséptor anti-asetilkolin, AchRAb) anu ngaganggu komunikasi saraf-otot, anu nyababkeun kalemahan anu fluktuatif, ptosis, disfagia, sareng dina kasus anu parah gagal napas anu ngancam kahirupan. Pikeun pasien MG refraktori anu teu ngaréspon kana imunosupresan konvensional, IVIG, inhibitor FcRn, atanapi inhibitor komplemen, pilihan pangobatan masih terbatas—dugi ka ayeuna.
Terapi dual-target CD19/BCMA CAR-T ti BIOOCUS Medical Group ngawakilan terapi sél autolog anu inovatif anu sacara tepat ngaleungitkeun sél B patogén sareng sél plasma anu tanggung jawab pikeun produksi autoantibodi. Pendekatan dual-target ieu nawiskeun poténsi pikeun remisi anu jero sareng awét ku cara ngatasi komponén sélular sareng humoral tina réspon otoimun.
Hiji kasus anu ngawakilan nunjukkeun jangji terapi ieu. Pasén awéwé umur 20 taun, anu disebut LYN, didiagnosis Myasthenia Gravis refraktori (CNGIIIa, AchRAb-positif) sareng hiperplasia timoma/timia tipe B3 pasca operasi. Anjeunna ogé ngagaduhan komorbiditas kalebet osteoporosis, sirah femur bilateral sareng nekrosis avaskular tibial proksimal kénca, sareng anemia kakurangan beusi. Sanaos parantos sababaraha kali terapi ti taun 2019 dugi ka 2025 — kalebet stéroid dosis tinggi ditambah azathioprine, tacrolimus, siklosporin, IVIG anu diulang, efgartigimod, eculizumab ditambah telitacicept, sareng rituximab (500 mg) — kaayaan anjeunna tetep teu terkendali.
Dina bulan Nopémber 2025, protokol CAR-T dimimitian sareng siklosporin dieureunkeun. Sél mononuklear getih periferal dikumpulkeun dina 1 Désémber 2025. Dina 15 Désémber 2025, anjeunna nampi infus CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶ / kg) ditambah BCMA CAR-T (1 × 10⁶ / kg). Teu aya efek samping anu katingali saatos infus.
Dina Maret 2026, penilaian susulan nunjukkeun ékspansi CAR-T in-vivo anu gancang, kalayan puncak CD19 CAR-T dina dinten ka-10 (7,62%, 4,622 × 10⁷ / L) sareng BCMA CAR-T dina dinten ka-10 (17,17%, 1,0414 × 10⁸ / L), anu lumangsung salami sasih ka-3. Peningkatan laboratorium kalebet panurunan anu signifikan dina tingkat AchRAb sareng jumlah total limfosit B, kalayan jumlah getih anu stabil, fungsi ati sareng ginjal. Sacara klinis, paningkatan anu penting kacatet dina skor Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) sareng Activities of Daily Living (ADL). Gejala sapertos diplopia, kaku raray, disartria, sareng kacapean anggota awak nunjukkeun résolusi atanapi paningkatan anu signifikan.
Kasus ieu nunjukkeun poténsi transformatif tina terapi dual-target CD19/BCMA CAR-T BIOOCUS Medical Group dina ngahontal reset imun anu jero sareng kauntungan klinis anu bermakna dina MG refraktori. Terapi ieu ditolerir kalayan saé, tanpa CRS atanapi neurotoksisitas anu dititénan, sareng nyepeng jangji pikeun remisi jangka panjang bari ngirangan kabutuhan imunosupresi kronis.