BIOOCUS სამედიცინო ჯგუფის ორმაგი CD19/BCMA CAR-T თერაპია რეფრაქტერული მიასთენია გრავისის დროს იმედისმომცემ შედეგებს იძლევა: ახალგაზრდა პაციენტის მოგზაურობა
მიასთენია გრავისი (MG) არის ქრონიკული აუტოიმუნური ნერვ-კუნთოვანი დაავადება, რომელიც გამოწვეულია აუტოანტისხეულებით (ძირითადად აცეტილქოლინის რეცეპტორების საწინააღმდეგო ანტისხეულებით, AchRAb), რომლებიც არღვევენ ნერვ-კუნთოვან კომუნიკაციას, რაც იწვევს მერყევ სისუსტეს, ფტოზს, დისფაგიას და მძიმე შემთხვევებში სიცოცხლისთვის საშიშ სუნთქვის უკმარისობას. რეფრაქტერული MG-ის მქონე პაციენტებისთვის, რომლებიც არ რეაგირებენ ჩვეულებრივ იმუნოსუპრესანტებზე, IVIG-ზე, FcRn ინჰიბიტორებზე ან კომპლემენტის ინჰიბიტორებზე, მკურნალობის ვარიანტები აქამდე შეზღუდული იყო.
BIOOCUS სამედიცინო ჯგუფის ორმაგი სამიზნე CD19/BCMA CAR-T თერაპია წარმოადგენს აუტოლოგიური უჯრედული თერაპიის რევოლუციურ მეთოდს, რომელიც ზუსტად ანეიტრალებს პათოგენურ B უჯრედებს და აუტოანტისხეულების გამომუშავებაზე პასუხისმგებელ პლაზმურ უჯრედებს. ეს ორმაგი სამიზნე მიდგომა უზრუნველყოფს ღრმა და ხანგრძლივი რემისიის პოტენციალს აუტოიმუნური პასუხის როგორც უჯრედული, ასევე ჰუმორული კომპონენტების მოგვარებით.
თერაპიის პერსპექტივას წარმომადგენლობითი შემთხვევა ხაზს უსვამს. 20 წლის ქალი პაციენტს, რომელსაც LYN-ს უწოდებენ, დაუდგინდა რეფრაქტერული მიასთენია გრავისი (CNGIIIa, AchRAb-დადებითი) და ოპერაციის შემდგომი B3 ტიპის თიმომა/თიმუსის ჰიპერპლაზია. მას ასევე ჰქონდა თანმხლები დაავადებები, მათ შორის ოსტეოპოროზი, ბარძაყის თავის ორმხრივი და მარცხენა პროქსიმალური წვივის ავასკულარული ნეკროზი და რკინადეფიციტური ანემია. 2019 წლიდან 2025 წლამდე თერაპიის მრავალი ხაზის მიუხედავად, მათ შორის მაღალი დოზების სტეროიდების პლუს აზათიოპრინი, ტაკროლიმუსი, ციკლოსპორინი, განმეორებითი ინტრავენური იმუნოგლობულინი, ეფგარტიგიმოდი, ეკულიზუმაბი პლუს ტელიტაციცეპტი და რიტუქსიმაბი (500 მგ) - მისი მდგომარეობა უკონტროლო რჩებოდა.
2025 წლის ნოემბერში დაიწყო CAR-T პროტოკოლი და შეჩერდა ციკლოსპორინი. პერიფერიული სისხლის მონონუკლეარული უჯრედები შეგროვდა 2025 წლის 1 დეკემბერს. 2025 წლის 15 დეკემბერს მან მიიღო CD19 CAR-T-ს (0.5×10⁶/კგ) პლუს BCMA CAR-T-ს (1×10⁶/კგ) ინფუზია. ინფუზიის შემდეგ გვერდითი მოვლენები არ დაფიქსირებულა.
2026 წლის მარტის მონაცემებით, შემდგომი შეფასებებით გამოვლინდა CAR-T-ს სწრაფი in vivo გაფართოება, CD19 CAR-T-ს პიკური მაჩვენებლით მე-10 დღეს (7.62%, 4.622×10⁷/ლ) და BCMA CAR-T-ს მე-10 დღეს (17.17%, 1.0414×10⁸/ლ), რაც შენარჩუნდა მე-3 თვის განმავლობაში. ლაბორატორიული გაუმჯობესებები მოიცავდა AchRAb-ის დონის და B-ლიმფოციტების საერთო რაოდენობის მნიშვნელოვან შემცირებას, სისხლის ანალიზის, ღვიძლისა და თირკმლის ფუნქციის სტაბილიზაციას. კლინიკურად, მნიშვნელოვანი გაუმჯობესება დაფიქსირდა რაოდენობრივი მიასთენია გრავისის (QMG) და ყოველდღიური ცხოვრების აქტივობების (ADL) ქულებში. ისეთი სიმპტომები, როგორიცაა დიპლოპია, სახის შებოჭილობა, დიზართრია და კიდურების დაღლილობა, გაქრა ან მნიშვნელოვანი გაუმჯობესება აღინიშნა.
ეს შემთხვევა აჩვენებს BIOOCUS Medical Group-ის ორმაგი სამიზნე CD19/BCMA CAR-T თერაპიის ტრანსფორმაციულ პოტენციალს რეფრაქტერული მიოკარდიუმის სინდრომის დროს ღრმა იმუნური აღდგენისა და მნიშვნელოვანი კლინიკური სარგებლის მისაღწევად. თერაპია კარგად აიტანება, ქრონიკული ქრონიკული სინდრომი ან ნეიროტოქსიკურობა არ აღინიშნება და გრძელვადიანი რემისიის იმედისმომცემია, ქრონიკული იმუნოსუპრესიის საჭიროების შემცირების პარალელურად.