బయోఓకస్ మెడికల్ గ్రూప్ వారి డ్యూయల్ CD19/BCMA CAR-T థెరపీ, చికిత్సకు లొంగని మయాస్థీనియా గ్రావిస్లో ఆశాజనకమైన ఫలితాలను అందిస్తోంది: ఒక యువ రోగి ప్రయాణం
మయాస్థీనియా గ్రావిస్ (MG) అనేది ఒక దీర్ఘకాలిక ఆటోఇమ్యూన్ న్యూరోమస్కులర్ రుగ్మత. ఇది ఆటోయాంటీబాడీల (ప్రధానంగా యాంటీ-ఎసిటైల్కోలిన్ రిసెప్టర్ యాంటీబాడీస్, AchRAb) వల్ల కలుగుతుంది. ఈ యాంటీబాడీలు నాడి-కండరాల మధ్య సమాచార మార్పిడిని దెబ్బతీసి, హెచ్చుతగ్గులతో కూడిన బలహీనత, కనురెప్పలు వాలిపోవడం (ప్టోసిస్), మింగడంలో ఇబ్బంది (డిస్ఫేజియా), మరియు తీవ్రమైన సందర్భాల్లో ప్రాణాంతకమైన శ్వాసకోశ వైఫల్యానికి దారితీస్తాయి. సాంప్రదాయ ఇమ్యునోసప్రెసెంట్స్, IVIG, FcRn ఇన్హిబిటర్లు, లేదా కాంప్లిమెంట్ ఇన్హిబిటర్లకు స్పందించని, చికిత్సకు లొంగని MG ఉన్న రోగులకు, ఇప్పటి వరకు చికిత్సా ఎంపికలు పరిమితంగా ఉన్నాయి.
బయోఓకస్ మెడికల్ గ్రూప్ వారి డ్యూయల్-టార్గెట్ CD19/BCMA CAR-T థెరపీ అనేది ఒక విప్లవాత్మకమైన ఆటోలోగస్ సెల్ థెరపీ. ఇది ఆటోయాంటీబాడీల ఉత్పత్తికి కారణమయ్యే వ్యాధికారక B కణాలను మరియు ప్లాస్మా కణాలను ఖచ్చితంగా నిర్మూలిస్తుంది. ఈ డ్యూయల్-టార్గెట్ విధానం, ఆటోఇమ్యూన్ ప్రతిస్పందనలోని సెల్యులార్ మరియు హ్యూమోరల్ భాగాలను రెండింటినీ పరిష్కరించడం ద్వారా, లోతైన మరియు దీర్ఘకాలిక ఉపశమనాన్ని అందించే సామర్థ్యాన్ని కలిగి ఉంది.
ఒక ఉదాహరణ కేసు ఈ చికిత్స యొక్క సామర్థ్యాన్ని స్పష్టం చేస్తుంది. LYN అని పిలువబడే 20 ఏళ్ల మహిళా రోగికి, చికిత్సకు లొంగని మయాస్థీనియా గ్రావిస్ (CNGIIIa, AchRAb-పాజిటివ్) మరియు శస్త్రచికిత్స అనంతర B3-రకం థైమోమా/థైమిక్ హైపర్ప్లాసియా ఉన్నట్లు నిర్ధారణ అయింది. ఆమెకు ఆస్టియోపొరోసిస్, రెండు తొడ ఎముకల తల మరియు ఎడమ కాలి పైభాగంలోని అవస్కులర్ నెక్రోసిస్, మరియు ఐరన్-లోపం అనీమియా వంటి ఇతర అనారోగ్యాలు కూడా ఉన్నాయి. 2019 నుండి 2025 వరకు అధిక మోతాదు స్టెరాయిడ్లు మరియు అజాథియోప్రైన్, టాక్రోలిమస్, సైక్లోస్పోరిన్, పదేపదే IVIG, ఎఫ్గార్టిమోడ్, ఎకులిజుమాబ్ మరియు టెలిటాసిసెప్ట్, మరియు రిటుక్సిమాబ్ (500 mg) వంటి అనేక రకాల చికిత్సలు తీసుకున్నప్పటికీ, ఆమె పరిస్థితి అదుపులోనే ఉంది.
నవంబర్ 2025లో, CAR-T ప్రోటోకాల్ ప్రారంభించబడింది మరియు సైక్లోస్పోరిన్ వాడకం నిలిపివేయబడింది. డిసెంబర్ 1, 2025న పెరిఫెరల్ బ్లడ్ మోనోన్యూక్లియర్ కణాలను సేకరించారు. డిసెంబర్ 15, 2025న, ఆమెకు CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) మరియు BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) ఇన్ఫ్యూజన్ ఇవ్వబడింది. ఇన్ఫ్యూజన్ తర్వాత ఎటువంటి దుష్ప్రభావాలు గమనించబడలేదు.
మార్చి 2026 నాటికి, తదుపరి మూల్యాంకనాలు వేగవంతమైన ఇన్-వివో CAR-T విస్తరణను చూపించాయి, 10వ రోజున గరిష్ట CD19 CAR-T (7.62%, 4.622×10⁷/L) మరియు 10వ రోజున BCMA CAR-T (17.17%, 1.0414×10⁸/L) నమోదయ్యాయి, ఇవి 3వ నెల వరకు కొనసాగాయి. ప్రయోగశాల మెరుగుదలలలో AchRAb స్థాయిలు మరియు మొత్తం B-లింఫోసైట్ గణనలలో గణనీయమైన తగ్గుదల, అలాగే స్థిరమైన రక్త గణనలు, కాలేయం మరియు మూత్రపిండాల పనితీరు ఉన్నాయి. వైద్యపరంగా, క్వాంటిటేటివ్ మయాస్థీనియా గ్రావిస్ (QMG) మరియు యాక్టివిటీస్ ఆఫ్ డైలీ లివింగ్ (ADL) స్కోర్లలో గుర్తించదగిన లాభాలు నమోదయ్యాయి. డిప్లోపియా, ముఖ కండరాల బిగువు, డిసార్థ్రియా మరియు అవయవాల అలసట వంటి లక్షణాలు తగ్గుముఖం పట్టాయి లేదా గణనీయంగా మెరుగుపడ్డాయి.
ఈ కేసు, చికిత్సకు లొంగని MGలో లోతైన రోగనిరోధక పునరుద్ధరణను మరియు అర్థవంతమైన వైద్య ప్రయోజనాన్ని సాధించడంలో బయోఓకస్ మెడికల్ గ్రూప్ వారి డ్యూయల్-టార్గెట్ CD19/BCMA CAR-T థెరపీ యొక్క పరివర్తనాత్మక సామర్థ్యాన్ని ప్రదర్శిస్తుంది. ఈ చికిత్సను రోగులు బాగా తట్టుకుంటారు, ఇందులో CRS లేదా న్యూరోటాక్సిసిటీ ఏవీ గమనించబడలేదు, మరియు ఇది దీర్ఘకాలిక ఇమ్యునోసప్రెషన్ అవసరాన్ని తగ్గిస్తూ, దీర్ఘకాలిక ఉపశమనానికి ఆశాజనకంగా ఉంది.