Двойная CAR-T-терапия CD19/BCMA от BIOOCUS Medical Group демонстрирует многообещающие результаты при лечении рефрактерной миастении: история молодого пациента.

Миастения гравис (МГ) — это хроническое аутоиммунное нервно-мышечное заболевание, вызываемое аутоантителами (в основном антителами к ацетилхолиновым рецепторам, AchRAb), которые нарушают нервно-мышечную связь, приводя к переменчивой слабости, птозу, дисфагии, а в тяжелых случаях — к угрожающей жизни дыхательной недостаточности. Для пациентов с рефрактерной МГ, которые не отреагировали на традиционные иммуносупрессанты, внутривенный иммуноглобулин, ингибиторы FcRn или ингибиторы комплемента, варианты лечения были ограничены — до настоящего времени.

Разработанная компанией BIOOCUS Medical Group двухцелевая CAR-T-терапия, направленная на CD19/BCMA, представляет собой прорыв в области аутологичной клеточной терапии, которая точно уничтожает патогенные B-клетки и плазматические клетки, ответственные за выработку аутоантител. Этот двухцелевой подход потенциально обеспечивает глубокую и длительную ремиссию, воздействуя как на клеточный, так и на гуморальный компоненты аутоиммунного ответа.

Показательный случай подчеркивает перспективность терапии. У 20-летней пациентки, обозначенной как LYN, была диагностирована рефрактерная миастения гравис (CNGIIIa, AchRAb-положительная) и послеоперационная тимома типа B3/гиперплазия тимуса. У нее также имелись сопутствующие заболевания, включая остеопороз, двусторонний аваскулярный некроз головки бедренной кости и проксимального отдела левой большеберцовой кости, а также железодефицитная анемия. Несмотря на многочисленные курсы терапии с 2019 по 2025 год, включая высокие дозы стероидов плюс азатиоприн, такролимус, циклоспорин, повторные внутривенные инъекции иммуноглобулина, эфаргатимод, экулизумаб плюс телитацицепт и ритуксимаб (500 мг), ее состояние оставалось неконтролируемым.

В ноябре 2025 года был начат протокол CAR-T-терапии, а применение циклоспорина было приостановлено. Мононуклеарные клетки периферической крови были собраны 1 декабря 2025 года. 15 декабря 2025 года пациентке была проведена инфузия CD19 CAR-T (0,5×10⁶/кг) плюс BCMA CAR-T (1×10⁶/кг). После инфузии не наблюдалось никаких побочных эффектов.

К марту 2026 года последующие обследования показали быстрое расширение популяции CAR-T-клеток in vivo, с пиком CD19 CAR-T на 10-й день (7,62%, 4,622×10⁷/л) и BCMA CAR-T на 10-й день (17,17%, 1,0414×10⁸/л), который сохранялся в течение 3 месяцев. Лабораторные показатели улучшились, включая значительное снижение уровня AchRAb и общего количества B-лимфоцитов, при этом показатели крови, функции печени и почек оставались стабильными. В клинической практике были отмечены существенные улучшения по количественной оценке миастении (QMG) и оценке повседневной активности (ADL). Такие симптомы, как диплопия, скованность лица, дизартрия и усталость конечностей, исчезли или значительно улучшились.

Данный случай демонстрирует преобразующий потенциал двухцелевой CAR-T-терапии CD19/BCMA от BIOOCUS Medical Group в достижении глубокой иммунной перестройки и значимой клинической пользы при рефрактерной миастении гравис. Терапия хорошо переносится, не наблюдается синдрома высвобождения цитокинов или нейротоксичности, и обещает длительную ремиссию при одновременном снижении потребности в хронической иммуносупрессии.