D'Dual CD19/BCMA CAR-T Therapie vun der BIOOCUS Medical Group liwwert villverspriechend Resultater bei refraktärer Myasthenia Gravis: D'Geschicht vun engem jonke Patient
Myasthenia Gravis (MG) ass eng chronesch autoimmun neuromuskulär Stéierung, déi duerch Autoantikörper (haaptsächlech Anti-Acetylcholinrezeptor-Antikörper, AchRAb) verursaacht gëtt, déi d'Nerv-Muskel-Kommunikatioun behënneren, wat zu schwankender Schwächt, Ptosis, Dysphagie a a schwéiere Fäll liewensgeféierlecher Atmungsversoen féiert. Fir Patienten mat refraktärer MG, déi net op konventionell Immunsuppressiva, IVIG, FcRn-Inhibitoren oder Komplementinhibitoren reagéiert hunn, waren d'Behandlungsoptioune bis elo limitéiert.
D'Dual-Target CD19/BCMA CAR-T Therapie vun der BIOOCUS Medical Group stellt eng duerchbriechend autolog Zelltherapie duer, déi pathogen B-Zellen a Plasmazellen, déi fir d'Produktioun vun Autoantikörper verantwortlech sinn, präzis eliminéiert. Dësen Dual-Target-Usaz bitt de Potenzial fir eng déif an dauerhaft Remission, andeems souwuel déi zellulär wéi och déi humoral Komponente vun der Autoimmunantwort adresséiert ginn.
E representative Fall ënnersträicht d'Verspriechen vun der Therapie. Bei enger 20 Joer aler Patientin, déi als LYN bezeechent gouf, gouf refraktär Myasthenia Gravis (CNGIIIa, AchRAb-positiv) an enger postoperativer Thymom/Thymushyperplasie vum Typ B3 diagnostizéiert. Si hat och Begleetkrankheeten, dorënner Osteoporose, bilateral Femurkopf- an avaskulär Nekrose vum lénksen proximalen Tibia, an Eisenmangelanämie. Trotz verschiddene Therapien tëscht 2019 an 2025 - dorënner héichdosis Steroiden plus Azathioprin, Tacrolimus, Cyclosporin, widderholl IVIG, Efgartigimod, Eculizumab plus Telitacicept a Rituximab (500 mg) - ass hiren Zoustand onkontrolléiert bliwwen.
Am November 2025 gouf de CAR-T-Protokoll gestart an d'Behandlung mat Cyclosporin gouf ënnerbrach. Peripher Bluttmononuklearzellen goufen den 1. Dezember 2025 gesammelt. De 15. Dezember 2025 krut si eng Infusioun vu CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) plus BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). No der Infusioun goufen keng Niewewierkunge observéiert.
Bis Mäerz 2026 hunn d'Follow-up-Evaluatioune eng séier in-vivo CAR-T-Expansioun gewisen, mat engem Maximum vun CD19 CAR-T um Dag 10 (7,62%, 4,622×10⁷/L) an engem BCMA CAR-T um Dag 10 (17,17%, 1,0414×10⁸/L), déi bis zum 3. Mount bestoe bliwwe sinn. Zu de Laborverbesserunge gehéiert eng bedeitend Reduktioun vun den AchRAb-Niveauen an der Gesamtzuel vun de B-Lymphozyten, mat stabile Bluttzuelen, Liewer- a Nierfunktioun. Klinesch goufen bemierkenswäert Gewënn an de Scores vun der quantitativer Myasthenia Gravis (QMG) an der Aktivitéit vum deegleche Liewen (ADL) opgezeechent. Symptomer wéi Diplopie, Gesiichtssteifheet, Dysarthrie a Middegkeet vun de Glieder hunn eng Opléisung oder eng däitlech Verbesserung gewisen.
Dëse Fall weist dat transformativt Potenzial vun der Dual-Target CD19/BCMA CAR-T Therapie vun der BIOOCUS Medical Group fir e déiwe Immunreset a bedeitende klinesche Virdeel bei refraktärer Magen-Darm-Krankheet z'erreechen. D'Therapie gëtt gutt verdroen, ouni CRS oder Neurotoxizitéit observéiert, a verspriecht eng laangfristeg Remission, wärend de Besoin fir chronesch Immunsuppressioun reduzéiert gëtt.