Die duale CD19/BCMA-CAR-T-Zelltherapie der BIOOCUS Medical Group erzielt vielversprechende Ergebnisse bei refraktärer Myasthenia gravis: Der Weg einer jungen Patientin
Myasthenia gravis (MG) ist eine chronische, autoimmune neuromuskuläre Erkrankung, die durch Autoantikörper (vorwiegend Anti-Acetylcholinrezeptor-Antikörper, AchRAb) verursacht wird. Diese beeinträchtigen die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln und führen zu fluktuierender Muskelschwäche, Ptosis, Dysphagie und in schweren Fällen zu lebensbedrohlichem Atemversagen. Für Patienten mit refraktärer MG, die nicht auf konventionelle Immunsuppressiva, intravenöse Immunglobuline (IVIG), FcRn-Inhibitoren oder Komplementinhibitoren ansprechen, waren die Behandlungsmöglichkeiten bisher begrenzt.
Die duale CD19/BCMA-CAR-T-Zelltherapie der BIOOCUS Medical Group stellt eine bahnbrechende autologe Zelltherapie dar, die pathogene B-Zellen und Plasmazellen, die für die Autoantikörperproduktion verantwortlich sind, präzise eliminiert. Dieser duale Ansatz bietet das Potenzial für eine tiefe und dauerhafte Remission, indem er sowohl die zellulären als auch die humoralen Komponenten der Autoimmunreaktion adressiert.
Ein repräsentativer Fall verdeutlicht das Potenzial der Therapie. Eine 20-jährige Patientin, im Folgenden LYN genannt, wurde mit refraktärer Myasthenia gravis (CNGIIIa, AchRAb-positiv) und einem postoperativen Thymom vom Typ B3/Thymushyperplasie diagnostiziert. Sie litt außerdem an Begleiterkrankungen wie Osteoporose, beidseitiger Femurkopfnekrose und linksseitiger proximaler Tibia-Avaskulitis sowie Eisenmangelanämie. Trotz mehrerer Therapielinien zwischen 2019 und 2025 – darunter hochdosierte Steroide plus Azathioprin, Tacrolimus, Ciclosporin, wiederholte IVIG-Gaben, Efgartigimod, Eculizumab plus Telitacicept und Rituximab (500 mg) – blieb ihr Zustand unkontrolliert.
Im November 2025 wurde das CAR-T-Protokoll eingeleitet und die Cyclosporin-Gabe pausiert. Periphere mononukleäre Blutzellen wurden am 1. Dezember 2025 entnommen. Am 15. Dezember 2025 erhielt die Patientin eine Infusion von CD19-CAR-T-Zellen (0,5 × 10⁶/kg) und BCMA-CAR-T-Zellen (1 × 10⁶/kg). Nach der Infusion traten keine Nebenwirkungen auf.
Bis März 2026 zeigten Nachuntersuchungen eine rasche Expansion der CAR-T-Zellen in vivo. Der Anteil an CD19-CAR-T-Zellen erreichte an Tag 10 mit 7,62 % (4,622 × 10⁷/L) seinen Höchstwert, ebenso der Anteil an BCMA-CAR-T-Zellen mit 17,17 % (1,0414 × 10⁸/L). Dieser Zustand hielt bis zum dritten Monat an. Zu den laborchemischen Verbesserungen zählten eine signifikante Reduktion der AchRAb-Spiegel und der Gesamt-B-Lymphozytenzahl bei stabilen Blutwerten sowie stabiler Leber- und Nierenfunktion. Klinisch zeigten sich deutliche Verbesserungen im QMG-Score (Quantitative Myasthenia Gravis) und im ADL-Score (Aktivitäten des täglichen Lebens). Symptome wie Diplopie, Gesichtssteifigkeit, Dysarthrie und Gliederschwäche bildeten sich zurück oder besserten sich deutlich.
Dieser Fall verdeutlicht das transformative Potenzial der dualen CD19/BCMA-CAR-T-Zelltherapie der BIOOCUS Medical Group zur Erzielung einer tiefgreifenden Immunantwort und eines signifikanten klinischen Nutzens bei refraktärer Myasthenia gravis. Die Therapie ist gut verträglich, Zytokin-Freisetzungssyndrom (CRS) und Neurotoxizität wurden nicht beobachtet, und sie verspricht eine langfristige Remission bei gleichzeitiger Reduzierung des Bedarfs an chronischer Immunsuppression.