بايوڪس ميڊيڪل گروپ جي ڊبل سي ڊي 19/بي سي ايم اي ڪار-ٽي ٿراپي ريفريڪٽري ماياسٿينيا گريوس ۾ واعدو ڪندڙ نتيجا فراهم ڪري ٿي: هڪ نوجوان مريض جو سفر
ماياسٿينيا گريوس (ايم جي) هڪ دائمي آٽو ايميون نيورومسڪيولر خرابي آهي جيڪا آٽو اينٽي باڊيز (بنيادي طور تي اينٽي ايسٽيلڪولين ريڪٽر اينٽي باڊيز، AchRAb) جي ڪري ٿيندي آهي جيڪا اعصاب-عضلات جي رابطي کي خراب ڪري ٿي، جنهن جي نتيجي ۾ اتار چڙهاؤ واري ڪمزوري، ptosis، dysphagia، ۽ سخت ڪيسن ۾ زندگي لاءِ خطرو ڪندڙ تنفس جي ناڪامي ٿيندي آهي. ريفريڪٽري ايم جي مريضن لاءِ جن روايتي امونوسوپريسنٽس، IVIG، FcRn انبيٽرز، يا ڪمپليمينٽ انبيٽرز جو جواب نه ڏنو آهي، علاج جا آپشن محدود آهن - هاڻي تائين.
بايوڪس ميڊيڪل گروپ جي ڊبل ٽارگيٽ CD19/BCMA CAR-T ٿراپي هڪ پيش رفت آٽولوگس سيل ٿراپي جي نمائندگي ڪري ٿي جيڪا آٽو اينٽي باڊي جي پيداوار لاءِ ذميوار پيٿوجنڪ بي سيلز ۽ پلازما سيلز کي صحيح طور تي ختم ڪري ٿي. هي ڊبل ٽارگيٽ اپروچ آٽو ايميون ردعمل جي سيلولر ۽ هيومورل حصن ٻنهي کي خطاب ڪندي گہرے ۽ پائيدار معافي جي صلاحيت پيش ڪري ٿو.
هڪ نمائندو ڪيس علاج جي واعدي کي اجاگر ڪري ٿو. هڪ 20 سالن جي عورت مريض، جنهن کي LYN سڏيو ويندو آهي، کي ريفريڪٽري ماياسٿينيا گريوس (CNGIIIa، AchRAb-مثبت) ۽ پوسٽ سرجري B3-قسم جي ٿائيموما/ٿائيمڪ هائپرپلاسيا جي تشخيص ڪئي وئي. هن کي آسٽيوپوروسس، ٻطرفي فيمورل هيڊ ۽ کاٻي پروڪسيمل ٽيبيل ايوااسڪيولر نڪروسس، ۽ آئرن جي گهٽتائي واري خون جي گهٽتائي سميت ڪاموربيڊيٽيز پڻ هيون. 2019 کان 2025 تائين علاج جي ڪيترن ئي لائنن جي باوجود - جنهن ۾ هاءِ ڊوز اسٽيرائڊس پلس ايزٿيوپرين، ٽيڪروليمس، سائڪلوسپورين، بار بار IVIG، ايفگارٽيگيموڊ، ايڪوليزوماب پلس ٽيليٽيڪسيپٽ، ۽ ريٽوڪسيماب (500 ملي گرام) شامل آهن - هن جي حالت بي قابو رهي.
نومبر 2025 ۾، CAR-T پروٽوڪول شروع ڪيو ويو ۽ سائڪلو اسپورين کي روڪيو ويو. 1 ڊسمبر 2025 تي پيري فيرل بلڊ مونو نيوڪليئر سيلز گڏ ڪيا ويا. 15 ڊسمبر 2025 تي، هن کي CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) پلس BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) جو انفيوژن ڏنو ويو. انفيوژن کان پوءِ ڪو به خراب واقعو نه ڏٺو ويو.
مارچ 2026 تائين، فالو اپ جائزي ۾ تيز ان-ويوو CAR-T جي واڌ ڏيکاري وئي، ڏينهن 10 تي چوٽي CD19 CAR-T (7.62%، 4.622×10⁷/L) ۽ ڏينهن 10 تي BCMA CAR-T (17.17%، 1.0414×10⁸/L) سان، مهيني 3 تائين برقرار رهي. ليبارٽري جي بهتري ۾ AchRAb جي سطحن ۽ ڪل B-lymphocyte ڳڻپ ۾ اهم گهٽتائي شامل هئي، مستحڪم رت جي ڳڻپ، جگر ۽ گردن جي ڪم سان. ڪلينڪ طور تي، مقداري Myasthenia Gravis (QMG) ۽ روزاني زندگي جي سرگرمين (ADL) اسڪور ۾ قابل ذڪر واڌارا رڪارڊ ڪيا ويا. علامتن جهڙوڪ ڊپلوميا، چهري جي سختي، ڊيسارٿريا، ۽ عضون جي ٿڪاوٽ حل يا نمايان بهتري ڏيکاري.
هي ڪيس BIOOCUS ميڊيڪل گروپ جي ٻٽي-ٽارگيٽ CD19/BCMA CAR-T ٿراپي جي تبديلي واري صلاحيت کي ظاهر ڪري ٿو ته جيئن ريفريڪٽري MG ۾ گہرے مدافعتي ري سيٽ ۽ بامعني ڪلينڪل فائدو حاصل ڪري سگهجي. ٿراپي چڱي طرح برداشت ڪئي وئي آهي، ڪو به CRS يا نيوروٽوڪسيسيٽي نه ڏٺو ويو آهي، ۽ دائمي مدافعتي دٻاءُ جي ضرورت کي گهٽائڻ دوران ڊگهي مدت جي معافي لاءِ واعدو رکي ٿو.