Dvostruka CD19/BCMA CAR-T terapija kompanije BIOOCUS Medical Group daje obećavajuće rezultate kod refraktorne mijastenije gravis: Putovanje mladog pacijenta
Miastenija gravis (MG) je hronični autoimuni neuromuskularni poremećaj uzrokovan autoantitijelima (prvenstveno antitijelima protiv acetilholinskih receptora, AchRAb) koja oštećuju nervno-mišićnu komunikaciju, što dovodi do fluktuirajuće slabosti, ptoze, disfagije, a u teškim slučajevima i do po život opasne respiratorne insuficijencije. Za pacijente sa refraktornom MG koji nisu reagovali na konvencionalne imunosupresore, IVIG, inhibitore FcRn ili inhibitore komplementa, mogućnosti liječenja su bile ograničene - do sada.
Dvostruko ciljana CD19/BCMA CAR-T terapija kompanije BIOOCUS Medical Group predstavlja revolucionarnu autolognu ćelijsku terapiju koja precizno eliminiše patogene B ćelije i plazma ćelije odgovorne za proizvodnju autoantitijela. Ovaj dvostruko ciljani pristup nudi potencijal za duboku i trajnu remisiju adresiranjem i ćelijskih i humoralnih komponenti autoimunog odgovora.
Reprezentativni slučaj ističe obećanje ove terapije. Dvadesetogodišnjoj pacijentici, poznatoj kao LYN, dijagnosticirana je refraktorna mijastenija gravis (CNGIIIa, AchRAb-pozitivna) i postoperativna timom/timična hiperplazija tipa B3. Također je imala komorbiditete, uključujući osteoporozu, bilateralnu avaskularnu nekrozu glave femura i lijeve proksimalne tibije, te anemiju uzrokovanu nedostatkom željeza. Uprkos višestrukim linijama terapije od 2019. do 2025. godine - uključujući visoke doze steroida plus azatioprin, takrolimus, ciklosporin, ponovljene IVIG injekcije, efgartigimod, ekulizumab plus telitacicept i rituksimab (500 mg) - njeno stanje je ostalo nekontrolirano.
U novembru 2025. godine, započet je CAR-T protokol, a ciklosporin je pauziran. Mononuklearne ćelije periferne krvi prikupljene su 1. decembra 2025. godine. Dana 15. decembra 2025. godine, pacijentica je primila infuziju CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) plus BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Nakon infuzije nisu uočeni neželjeni događaji.
Do marta 2026. godine, kontrolne procjene su pokazale brzu in-vivo ekspanziju CAR-T, sa vrhuncem CD19 CAR-T na 10. dan (7,62%, 4,622×10⁷/L) i BCMA CAR-T na 10. dan (17,17%, 1,0414×10⁸/L), što se održalo do 3. mjeseca. Laboratorijska poboljšanja uključivala su značajno smanjenje nivoa AchRAb i ukupnog broja B-limfocita, sa stabilnom krvnom slikom, funkcijom jetre i bubrega. Klinički, zabilježeni su značajni dobici u rezultatima kvantitativne mijastenije gravis (QMG) i aktivnosti svakodnevnog života (ADL). Simptomi poput diplopije, ukočenosti lica, dizartrije i umora udova pokazali su povlačenje ili značajno poboljšanje.
Ovaj slučaj pokazuje transformativni potencijal dvostruko ciljane CD19/BCMA CAR-T terapije kompanije BIOOCUS Medical Group u postizanju dubokog resetiranja imunološkog sistema i značajne kliničke koristi kod refraktorne MG. Terapija se dobro podnosi, bez uočenog CRS-a ili neurotoksičnosti, te obećava dugoročnu remisiju uz smanjenje potrebe za hroničnom imunosupresijom.