BIOOCUS Medical Groups dubbla CD19/BCMA CAR-T-terapi ger lovande resultat vid refraktär myasthenia gravis: En ung patients resa

Myasthenia Gravis (MG) är en kronisk autoimmun neuromuskulär sjukdom som orsakas av autoantikroppar (främst anti-acetylkolinreceptorantikroppar, AchRAb) som försämrar nerv-muskelkommunikationen, vilket leder till fluktuerande svaghet, ptos, dysfagi och i svåra fall livshotande andningssvikt. För patienter med refraktär MG som inte har svarat på konventionella immunsuppressiva medel, IVIG, FcRn-hämmare eller komplementhämmare har behandlingsalternativen varit begränsade – fram till nu.

BIOOCUS Medical Groups dubbelriktade CD19/BCMA CAR-T-terapi representerar en banbrytande autolog cellterapi som exakt eliminerar patogena B-celler och plasmaceller som ansvarar för produktion av autoantikroppar. Denna dubbelriktade metod erbjuder potential för djup och varaktig remission genom att adressera både de cellulära och humorala komponenterna i det autoimmuna svaret.

Ett representativt fall belyser behandlingens potential. En 20-årig kvinnlig patient, kallad LYN, diagnostiserades med refraktär myasthenia gravis (CNGIIIa, AchRAb-positiv) och postoperativ B3-typ tymom/tymisk hyperplasi. Hon hade också komorbiditeter inklusive osteoporos, bilateral lårbenshuvudnekros och vänster proximal tibial avaskulär nekros, samt järnbristanemi. Trots flera behandlingslinjer från 2019 till 2025 – inklusive högdossteroider plus azatioprin, takrolimus, ciklosporin, upprepad IVIG, efgartigimod, eculizumab plus telitacicept och rituximab (500 mg) – förblev hennes tillstånd okontrollerat.

I november 2025 initierades CAR-T-protokollet och ciklosporin pausades. Perifera mononukleära blodceller samlades in den 1 december 2025. Den 15 december 2025 fick hon en infusion av CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) plus BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Inga biverkningar observerades efter infusionen.

I mars 2026 visade uppföljande bedömningar snabb in vivo CAR-T-expansion, med topp CD19 CAR-T vid dag 10 (7,62 %, 4,622 × 10⁷/L) och BCMA CAR-T vid dag 10 (17,17 %, 1,0414 × 10⁸/L), vilket kvarstod till och med månad 3. Laboratorieförbättringar inkluderade signifikant minskning av AchRAb-nivåer och totalt antal B-lymfocyter, med stabila blodvärden, lever- och njurfunktion. Kliniskt registrerades märkbara vinster i kvantitativ myasthenia gravis (QMG) och dagliga aktiviteter (ADL)-poäng. Symtom som diplopi, ansiktsstelhet, dysartri och extremitetströtthet visade remission eller markant förbättring.

Detta fall visar den transformerande potentialen hos BIOOCUS Medical Groups CD19/BCMA CAR-T-behandling med dubbla mål för att uppnå djup immunåterställning och meningsfull klinisk nytta vid refraktär MG. Behandlingen tolereras väl, utan observerad kronisk ryggmärgssvikt eller neurotoxicitet, och lovar långsiktig remission samtidigt som behovet av kronisk immunsuppression minskar.