बायोकस मेडिकल ग्रुप की ड्यूल सीडी19/बीसीएमए सीएआर-टी थेरेपी ने दुर्दम्य मायस्थेनिया ग्रेविस में आशाजनक परिणाम दिए: एक युवा रोगी की कहानी

मायस्थेनिया ग्रेविस (एमजी) एक दीर्घकालिक स्वप्रतिरक्षित तंत्रिकामांसपेशी विकार है जो स्व-एंटीबॉडी (मुख्य रूप से एंटी-एसिटाइलकोलीन रिसेप्टर एंटीबॉडी, AchRAb) के कारण होता है। ये एंटीबॉडी तंत्रिका-मांसपेशी संचार को बाधित करते हैं, जिससे कमजोरी, पलकों का झुकना (ptosis), निगलने में कठिनाई (dysphagia) और गंभीर मामलों में जानलेवा श्वसन विफलता हो सकती है। ऐसे एमजी रोगियों के लिए, जिन पर पारंपरिक इम्यूनोसप्रेसेंट, IVIG, FcRn अवरोधक या पूरक अवरोधकों का कोई प्रभाव नहीं पड़ा है, उपचार के विकल्प अब तक सीमित थे।

बायोकस मेडिकल ग्रुप की ड्यूल-टारगेट सीडी19/बीसीएमए सीएआर-टी थेरेपी एक अभूतपूर्व ऑटोलॉगस सेल थेरेपी है जो ऑटोएंटीबॉडी उत्पादन के लिए जिम्मेदार रोगजनक बी कोशिकाओं और प्लाज्मा कोशिकाओं को सटीक रूप से नष्ट करती है। यह ड्यूल-टारगेट दृष्टिकोण ऑटोइम्यून प्रतिक्रिया के कोशिकीय और ह्यूमरल दोनों घटकों को संबोधित करके गहन और दीर्घकालिक छूट की क्षमता प्रदान करता है।

एक प्रतिनिधि मामला इस उपचार की संभावनाओं को उजागर करता है। LYN नामक 20 वर्षीय महिला रोगी को दुर्दम्य मायस्थेनिया ग्रेविस (CNGIIIa, AchRAb-पॉजिटिव) और शल्य चिकित्सा के बाद B3-प्रकार के थाइमोमा/थाइमिक हाइपरप्लासिया का निदान किया गया था। उसे ऑस्टियोपोरोसिस, द्विपक्षीय फीमर हेड और बाएं समीपस्थ टिबिया में एवास्कुलर नेक्रोसिस और आयरन की कमी से होने वाला एनीमिया जैसी सह-बीमारियां भी थीं। 2019 से 2025 तक कई प्रकार के उपचारों के बावजूद—जिनमें उच्च खुराक वाले स्टेरॉयड के साथ एज़ैथियोप्रिन, टैक्रोलिमस, साइक्लोस्पोरिन, बार-बार IVIG, एफ़गार्टिजिमोड, इकुलिज़ुमैब के साथ टेलिटासिसेप्ट और रिटुक्सिमाब (500 मिलीग्राम) शामिल थे—उसकी स्थिति अनियंत्रित रही।

नवंबर 2025 में, CAR-T प्रोटोकॉल शुरू किया गया और साइक्लोस्पोरिन बंद कर दिया गया। 1 दिसंबर 2025 को परिधीय रक्त मोनोन्यूक्लियर कोशिकाओं के नमूने एकत्र किए गए। 15 दिसंबर 2025 को, उन्हें CD19 CAR-T (0.5×10⁶/किग्रा) और BCMA CAR-T (1×10⁶/किग्रा) का इन्फ्यूजन दिया गया। इन्फ्यूजन के बाद कोई प्रतिकूल प्रभाव नहीं देखा गया।

मार्च 2026 तक, अनुवर्ती आकलन में तीव्र इन-विवो CAR-T विस्तार देखा गया, जिसमें CD19 CAR-T का उच्चतम स्तर 10वें दिन (7.62%, 4.622×10⁷/L) और BCMA CAR-T का उच्चतम स्तर 10वें दिन (17.17%, 1.0414×10⁸/L) पर था, जो तीसरे महीने तक बना रहा। प्रयोगशाला में सुधार में AchRAb स्तरों और कुल B-लिम्फोसाइट गणना में महत्वपूर्ण कमी शामिल थी, जबकि रक्त गणना, यकृत और गुर्दे की कार्यप्रणाली स्थिर रही। चिकित्सकीय रूप से, क्वांटिटेटिव मायस्थेनिया ग्रेविस (QMG) और दैनिक जीवन की गतिविधियों (ADL) के स्कोर में उल्लेखनीय वृद्धि दर्ज की गई। द्विदृष्टि, चेहरे की अकड़न, डिसार्थ्रिया और अंगों की थकान जैसे लक्षणों में सुधार या उल्लेखनीय प्रगति देखी गई।

यह मामला दुर्दम्य एमजी में गहन प्रतिरक्षा प्रणाली को पुनर्स्थापित करने और सार्थक नैदानिक ​​लाभ प्राप्त करने में बायोओकस मेडिकल ग्रुप की दोहरे लक्ष्य वाली सीडी19/बीसीएमए सीएआर-टी थेरेपी की परिवर्तनकारी क्षमता को दर्शाता है। यह थेरेपी अच्छी तरह से सहन की जाती है, इसमें कोई सीआरएस या न्यूरोटॉक्सिसिटी नहीं देखी गई है, और दीर्घकालिक प्रतिरक्षा दमन की आवश्यकता को कम करते हुए दीर्घकालिक छूट की उम्मीद जगाती है।