Mae Therapi CAR-T Deuol CD19/BCMA Grŵp Meddygol BIOOCUS yn Darparu Canlyniadau Addawol mewn Myasthenia Gravis Anhydrin: Taith Claf Ifanc
Mae Myasthenia Gravis (MG) yn anhwylder niwrogyhyrol hunanimiwn cronig a achosir gan wrthgyrff hunanimiwn (gwrthgyrff derbynnydd gwrth-asetylcolin yn bennaf, AchRAb) sy'n amharu ar gyfathrebu nerf-cyhyr, gan arwain at wendid amrywiol, ptosis, dysffagia, ac mewn achosion difrifol methiant anadlol sy'n peryglu bywyd. I gleifion â MG anodd eu trin nad ydynt wedi ymateb i imiwnosuppressants confensiynol, IVIG, atalyddion FcRn, neu atalyddion cyflenwol, mae'r opsiynau triniaeth wedi bod yn gyfyngedig—hyd yn hyn.
Mae therapi CAR-T targed deuol CD19/BCMA Grŵp Meddygol BIOOCUS yn cynrychioli therapi celloedd awtologaidd arloesol sy'n dileu celloedd B pathogenig a chelloedd plasma sy'n gyfrifol am gynhyrchu gwrthgyrff awtoimiwn yn fanwl gywir. Mae'r dull targed deuol hwn yn cynnig y potensial ar gyfer rhyddhad dwfn a pharhaol trwy fynd i'r afael â chydrannau cellog a humoral yr ymateb awtoimiwn.
Mae achos cynrychioliadol yn tynnu sylw at addewid y therapi. Cafodd claf benywaidd 20 oed, y cyfeirir ati fel LYN, ddiagnosis o Myasthenia Gravis anhydrin (CNGIIIa, AchRAb-positif) a thymoma/hyperplasia thymaidd math B3 ar ôl llawdriniaeth. Roedd ganddi hefyd gyd-morbidrwydd gan gynnwys osteoporosis, necrosis avascwlaidd dwyochrog y pen ffemoraidd a necrosis afascwlaidd y tibial proximal chwith, ac anemia diffyg haearn. Er gwaethaf llinellau therapi lluosog rhwng 2019 a 2025—gan gynnwys steroidau dos uchel ynghyd ag asathioprine, tacrolimus, cyclosporine, IVIG dro ar ôl tro, efgartigimod, eculizumab ynghyd â telitacicept, a rituximab (500 mg)—arhosodd ei chyflwr yn afreolus.
Ym mis Tachwedd 2025, cychwynnwyd y protocol CAR-T a chafodd cyclosporin ei oedi. Casglwyd celloedd mononiwclear gwaed ymylol ar 1 Rhagfyr, 2025. Ar 15 Rhagfyr, 2025, derbyniodd drwyth o CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) ynghyd â BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Ni welwyd unrhyw ddigwyddiadau niweidiol ar ôl y drwyth.
Erbyn mis Mawrth 2026, dangosodd asesiadau dilynol ehangu CAR-T cyflym in-vivo, gyda brig CD19 CAR-T ar ddiwrnod 10 (7.62%, 4.622×10⁷/L) a BCMA CAR-T ar ddiwrnod 10 (17.17%, 1.0414×10⁸/L), a gynhaliwyd tan fis 3. Roedd gwelliannau labordy yn cynnwys gostyngiad sylweddol yn lefelau AchRAb a chyfanswm cyfrifon lymffocytau-B, gyda chyfrifon gwaed sefydlog, swyddogaeth yr afu a'r arennau. Yn glinigol, cofnodwyd enillion nodedig mewn sgoriau Myasthenia Gravis Meintiol (QMG) a Gweithgareddau Byw Bob Dydd (ADL). Dangosodd symptomau fel diplopia, anystwythder wyneb, dysarthria, a blinder aelodau ddatrysiad neu welliant amlwg.
Mae'r achos hwn yn dangos potensial trawsnewidiol therapi CD19/BCMA CAR-T targed deuol Grŵp Meddygol BIOOCUS wrth gyflawni ailosodiad imiwnedd dwfn a budd clinigol ystyrlon mewn MG anhydrin. Mae'r therapi'n cael ei oddef yn dda, heb unrhyw CRS na niwrotocsinedd wedi'i arsylwi, ac mae'n addo rhyddhad hirdymor wrth leihau'r angen am imiwnosuppression cronig.