Terapi CAR-T Ganda CD19/BCMA dari BIOOCUS Medical Group Memberikan Hasil yang Menjanjikan pada Miastenia Gravis Refrakter: Perjalanan Seorang Pasien Muda

Miastenia Gravis (MG) adalah gangguan neuromuskular autoimun kronis yang disebabkan oleh autoantibodi (terutama antibodi reseptor anti-asetilkolin, AchRAb) yang mengganggu komunikasi saraf-otot, menyebabkan kelemahan yang berfluktuasi, ptosis, disfagia, dan dalam kasus yang parah dapat menyebabkan gagal napas yang mengancam jiwa. Bagi pasien dengan MG refrakter yang tidak merespons imunosupresan konvensional, IVIG, penghambat FcRn, atau penghambat komplemen, pilihan pengobatan terbatas—sampai sekarang.

Terapi CAR-T CD19/BCMA target ganda dari BIOOCUS Medical Group merupakan terobosan terapi sel autologus yang secara tepat menghilangkan sel B patogen dan sel plasma yang bertanggung jawab atas produksi autoantibodi. Pendekatan target ganda ini menawarkan potensi remisi yang mendalam dan tahan lama dengan mengatasi komponen seluler dan humoral dari respons autoimun.

Sebuah kasus representatif menyoroti potensi terapi ini. Seorang pasien wanita berusia 20 tahun, yang disebut sebagai LYN, didiagnosis menderita Myasthenia Gravis refrakter (CNGIIIa, AchRAb-positif) dan timoma/hiperplasia timus tipe B3 pasca operasi. Ia juga memiliki komorbiditas termasuk osteoporosis, nekrosis avaskular kepala femur bilateral dan tibia proksimal kiri, serta anemia defisiensi besi. Meskipun telah menjalani berbagai terapi dari tahun 2019 hingga 2025—termasuk steroid dosis tinggi ditambah azathioprine, tacrolimus, siklosporin, IVIG berulang, efgartigimod, eculizumab ditambah telitacicept, dan rituximab (500 mg)—kondisinya tetap tidak terkontrol.

Pada November 2025, protokol CAR-T dimulai dan siklosporin dihentikan sementara. Sel mononuklear darah tepi dikumpulkan pada 1 Desember 2025. Pada 15 Desember 2025, ia menerima infus CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) ditambah BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Tidak ada kejadian buruk yang diamati setelah infus.

Pada Maret 2026, penilaian lanjutan menunjukkan ekspansi CAR-T in-vivo yang cepat, dengan puncak CD19 CAR-T pada hari ke-10 (7,62%, 4,622×10⁷/L) dan BCMA CAR-T pada hari ke-10 (17,17%, 1,0414×10⁸/L), yang bertahan hingga bulan ke-3. Perbaikan laboratorium termasuk pengurangan signifikan pada kadar AchRAb dan jumlah total limfosit B, dengan jumlah sel darah, fungsi hati dan ginjal yang stabil. Secara klinis, peningkatan yang signifikan tercatat pada skor Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) dan Activities of Daily Living (ADL). Gejala seperti diplopia, kekakuan wajah, disartria, dan kelelahan anggota tubuh menunjukkan resolusi atau perbaikan yang nyata.

Kasus ini menunjukkan potensi transformatif terapi CAR-T CD19/BCMA target ganda dari BIOOCUS Medical Group dalam mencapai pengaturan ulang imun yang mendalam dan manfaat klinis yang bermakna pada MG refrakter. Terapi ini ditoleransi dengan baik, tanpa CRS atau neurotoksisitas yang diamati, dan menjanjikan remisi jangka panjang sekaligus mengurangi kebutuhan akan imunosupresi kronis.