BIOOCUS મેડિકલ ગ્રુપની ડ્યુઅલ CD19/BCMA CAR-T થેરાપી રિફ્રેક્ટરી માયસ્થેનિયા ગ્રેવિસ: એક યુવાન દર્દીની સફરમાં આશાસ્પદ પરિણામો આપે છે.
માયસ્થેનિયા ગ્રેવિસ (MG) એ એક ક્રોનિક ઓટોઇમ્યુન ચેતાસ્નાયુ વિકાર છે જે ઓટોએન્ટિબોડીઝ (મુખ્યત્વે એન્ટિ-એસિટિલકોલાઇન રીસેપ્ટર એન્ટિબોડીઝ, AchRAb) ને કારણે થાય છે જે ચેતા-સ્નાયુ સંચારને અવરોધે છે, જેના કારણે વધઘટ થતી નબળાઇ, ptosis, ડિસફેગિયા અને ગંભીર કિસ્સાઓમાં જીવલેણ શ્વસન નિષ્ફળતા થાય છે. રિફ્રેક્ટરી MG ધરાવતા દર્દીઓ માટે જેમણે પરંપરાગત ઇમ્યુનોસપ્રેસન્ટ્સ, IVIG, FcRn ઇન્હિબિટર્સ અથવા કોમ્પ્લીમેન્ટ ઇન્હિબિટર્સનો પ્રતિસાદ આપ્યો નથી, સારવારના વિકલ્પો અત્યાર સુધી મર્યાદિત છે.
BIOOCUS મેડિકલ ગ્રુપની ડ્યુઅલ-ટાર્ગેટ CD19/BCMA CAR-T થેરાપી એક પ્રગતિશીલ ઓટોલોગસ સેલ થેરાપીનું પ્રતિનિધિત્વ કરે છે જે ઓટોએન્ટિબોડી ઉત્પાદન માટે જવાબદાર પેથોજેનિક B કોષો અને પ્લાઝ્મા કોષોને ચોક્કસપણે દૂર કરે છે. આ ડ્યુઅલ-ટાર્ગેટ અભિગમ ઓટોઇમ્યુન પ્રતિભાવના સેલ્યુલર અને હ્યુમરલ ઘટકો બંનેને સંબોધિત કરીને ઊંડા અને ટકાઉ માફીની સંભાવના પ્રદાન કરે છે.
એક પ્રતિનિધિ કેસ ઉપચારના વચનને ઉજાગર કરે છે. LYN તરીકે ઓળખાતી 20 વર્ષીય મહિલા દર્દીને રિફ્રેક્ટરી માયસ્થેનિયા ગ્રેવિસ (CNGIIIa, AchRAb-પોઝિટિવ) અને પોસ્ટ-સર્જિકલ B3-પ્રકાર થાઇમોમા/થાઇમિક હાઇપરપ્લાસિયા હોવાનું નિદાન થયું હતું. તેણીને ઓસ્ટીયોપોરોસિસ, દ્વિપક્ષીય ફેમોરલ હેડ અને ડાબા પ્રોક્સિમલ ટિબિયલ એવસ્ક્યુલર નેક્રોસિસ અને આયર્ન-ડેફિશિયન્સી એનિમિયા સહિત સહ-રોગ પણ હતા. 2019 થી 2025 સુધી ઉપચારની અનેક લાઇનો હોવા છતાં - જેમાં ઉચ્ચ-ડોઝ સ્ટેરોઇડ્સ વત્તા એઝાથિઓપ્રિન, ટેક્રોલિમસ, સાયક્લોસ્પોરિન, પુનરાવર્તિત IVIG, efgartigimod, eculizumab વત્તા telitacicept અને rituximab (500 mg)નો સમાવેશ થાય છે - તેણીની સ્થિતિ અનિયંત્રિત રહી.
નવેમ્બર ૨૦૨૫ માં, CAR-T પ્રોટોકોલ શરૂ કરવામાં આવ્યો અને સાયક્લોસ્પોરીન થોભાવવામાં આવ્યું. ૧ ડિસેમ્બર, ૨૦૨૫ ના રોજ પેરિફેરલ બ્લડ મોનોન્યુક્લિયર કોષો એકત્રિત કરવામાં આવ્યા. ૧૫ ડિસેમ્બર, ૨૦૨૫ ના રોજ, તેણીને CD19 CAR-T (૦.૫×૧૦⁶/કિલો) વત્તા BCMA CAR-T (૧×૧૦⁶/કિલો) નું ઇન્ફ્યુઝન આપવામાં આવ્યું. ઇન્ફ્યુઝન પછી કોઈ પ્રતિકૂળ ઘટનાઓ જોવા મળી ન હતી.
માર્ચ 2026 સુધીમાં, ફોલો-અપ મૂલ્યાંકનોમાં ઝડપી ઇન-વિવો CAR-T વિસ્તરણ જોવા મળ્યું, જેમાં દિવસ 10 પર ટોચ CD19 CAR-T (7.62%, 4.622×10⁷/L) અને દિવસ 10 પર BCMA CAR-T (17.17%, 1.0414×10⁸/L) હતું, જે મહિના 3 સુધી ચાલુ રહ્યું. પ્રયોગશાળાના સુધારાઓમાં AchRAb સ્તર અને કુલ B-લિમ્ફોસાઇટ ગણતરીઓમાં નોંધપાત્ર ઘટાડો, સ્થિર રક્ત ગણતરીઓ, યકૃત અને કિડની કાર્યનો સમાવેશ થાય છે. ક્લિનિકલી, ક્વોન્ટિટેટિવ માયસ્થેનિયા ગ્રેવિસ (QMG) અને એક્ટિવિટીઝ ઓફ ડેઇલી લિવિંગ (ADL) સ્કોર્સમાં નોંધપાત્ર લાભ નોંધાયા હતા. ડિપ્લોપિયા, ચહેરાની જડતા, ડિસાર્થ્રિયા અને અંગોનો થાક જેવા લક્ષણોમાં સુધારો અથવા નોંધપાત્ર સુધારો જોવા મળ્યો.
આ કેસ BIOOCUS મેડિકલ ગ્રુપની ડ્યુઅલ-ટાર્ગેટ CD19/BCMA CAR-T થેરાપીની પરિવર્તનશીલ સંભાવના દર્શાવે છે જે રિફ્રેક્ટરી MG માં ઊંડા રોગપ્રતિકારક રીસેટ અને અર્થપૂર્ણ ક્લિનિકલ લાભ પ્રાપ્ત કરે છે. આ ઉપચાર સારી રીતે સહન કરવામાં આવે છે, જેમાં કોઈ CRS અથવા ન્યુરોટોક્સિસિટી જોવા મળતી નથી, અને ક્રોનિક ઇમ્યુનોસપ્રેસનની જરૂરિયાત ઘટાડતી વખતે લાંબા ગાળાની માફી માટે વચન આપે છે.